Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność zwiększania dawki ACTIMMUNE® w ataksji Friedreicha (STEADFAST)

7 grudnia 2017 zaktualizowane przez: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki preparatu ACTIMMUNE® (interferon γ-1b) u dzieci i młodzieży z ataksją Friedreicha

Celem tego randomizowanego, wieloośrodkowego badania fazy III z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa preparatu ACTIMMUNE® (interferon-γ 1b) w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) oraz ocena farmakokinetyki (PK) charakterystyka ACTIMMUNE® u pacjentów z FA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

92

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda i zgoda dziecka, jeśli dotyczy.
  • FA potwierdzone testami genetycznymi z dwoma rozszerzonymi powtórzeniami guanina-adenina-adenina (GAA).
  • Stopień czynnościowy FA od >1 do <5 i zdolność do przejścia 25 stóp z urządzeniem wspomagającym lub bez niego.
  • Osoba płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 10 do 25 lat włącznie.
  • W przypadku kobiet pacjentka nie jest w ciąży, nie karmi piersią ani nie zamierza zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego, negatywny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania i wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji podczas całego badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku .

Kryteria wyłączenia:

  • Każda niestabilna choroba, która w opinii badacza wyklucza udział w badaniu.
  • Stosowanie dowolnego badanego produktu w ciągu 30 dni przed randomizacją.
  • Historia nadużywania substancji.
  • Obecność klinicznie istotnej choroby serca (określonej przez badacza na podstawie elektrokardiogramu [EKG] i wyników echokardiogramu podczas badania przesiewowego). Konkretnie, frakcja wyrzutowa <40% lub wydłużony odstęp QT (>50% czasu trwania cyklu) spowoduje wykluczenie. Jeśli badacz zauważy jakiekolwiek inne istotne klinicznie nieprawidłowości w zapisie EKG lub echokardiogramie, pacjent może się kwalifikować, jeśli uzyska zgodę kardiologa.
  • Historia nadwrażliwości na interferon (IFN)-ɣ lub produkty pochodzące z E. coli.
  • Obecność umiarkowanej lub ciężkiej choroby nerek (szacowany klirens kreatyniny <50 ml/min) lub choroby wątroby (aminotransferaza asparaginianowa [AST] lub aminotransferaza alaninowa [ALT] >2x górna granica normy) potwierdzona wynikami badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych.
  • Klinicznie istotna nieprawidłowa liczba białych krwinek, hemoglobiny lub płytek krwi, potwierdzona wynikami badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interferon γ-1b
Około 45 uczestników otrzyma podskórnie (SC) dawki ACTIMMUNE® 3 razy w tygodniu (TIW) przez łącznie 26 tygodni.
Lek: Interferon γ-1b
Planuje się, że dawka badanego leku będzie zwiększana co tydzień przez pierwsze 4 tygodnie leczenia (od 10 µg/m² do 25, 50 i 100 µg/m²). Dawkę można zmniejszyć, przerwać lub wstrzymać w zależności od tolerancji. Do 13. tygodnia wszyscy uczestnicy muszą otrzymywać stabilną tolerowaną dawkę badanego leku, aby móc kontynuować udział w badaniu; dawki nie można dalej zwiększać po 13. tygodniu, jednak w indywidualnych przypadkach można ją zmniejszyć w celu opanowania zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem (AE).
Inne nazwy:
  • ACTIMMUNE®
Komparator placebo: Placebo
Około 45 uczestników otrzyma podskórnie dawki placebo TIW przez łącznie 26 tygodni.
Lek: Placebo
Planuje się, że objętość placebo odpowiada objętości badanego leku, która zostałaby podana uczestnikowi, gdyby uczestnik został losowo przydzielony do ramienia badanego leku.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do 26. tygodnia w skali oceny ataksji Friedreicha (FARS)-mNeuro Score
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Ocena FARS obejmuje objawy neurologiczne, które specyficznie odzwierciedlają substraty nerwowe dotknięte FA. Na podstawie badania neurologicznego oceniano opuszkę, kończynę górną, kończynę dolną, nerw obwodowy oraz stabilność pionową/funkcje chodu. Wynik FARS-mNeuro wyklucza wynik podskali obwodowego układu nerwowego oraz atrofię twarzy i języka oraz drgawki pęczkowe z wyniku podskali opuszkowej. Wyniki wahają się od 0 (normalny) do 93 (większość upośledzeń). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej jest poprawą.
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 w wyniku w zakresie czynności życia codziennego (ADL).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Uczestnicy i/lub ich opiekunowie oceniali 9 obszarów codziennych umiejętności (mowa, połykanie, krojenie jedzenia i posługiwanie się przyborami kuchennymi, ubieranie się, higiena osobista, przewracanie się, chodzenie, jakość pozycji siedzącej i czynność pęcherza moczowego) w 5-stopniowej skali (0 =normalny, 4=największa utrata funkcji) z dopuszczalnymi przyrostami 0,5, jeśli uczestnik lub opiekun zdecydowanie uważa, że ​​zadanie mieści się między 2 punktami. Wyniki ADL mogą mieścić się w zakresie od 0 (normalny) do 36 (największa utrata funkcji). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana od wartości początkowej w 26. tygodniu w marszu na 25 stóp na czas (T25FW)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
T25FW jest ilościową miarą funkcji kończyn dolnych. Uczestnicy są kierowani na 1 koniec wyraźnie oznaczonego 25-metrowego toru i instruowani, aby przejść 25 stóp tak szybko, jak to możliwe, ale bezpiecznie. Zadanie jest natychmiast wykonywane ponownie, każąc uczestnikowi przejść tę samą odległość, a wynik testu jest średnią z 2 spacerów (po odwrotnej transformacji). Uczestnicy mogą korzystać z urządzeń wspomagających podczas wykonywania tego zadania, przy czym to samo urządzenie wspomagające jest używane podczas każdej oceny. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Liczba pacjentów z odpowiedzią i brakiem odpowiedzi na badanie FARS-mNeuro w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
Uczestnika uznano za odpowiadającego, jeśli miał poprawę (spadek) o co najmniej 3 punkty od wartości wyjściowej w tygodniu 26 dla wyniku FARS-mNeuro. Ocena FARS obejmuje objawy neurologiczne, które specyficznie odzwierciedlają substraty nerwowe dotknięte FA. Na podstawie badania neurologicznego oceniano opuszkę, kończynę górną, kończynę dolną, nerw obwodowy oraz stabilność pionową/funkcje chodu. Wynik FARS-mNeuro wyklucza wynik podskali obwodowego układu nerwowego oraz atrofię twarzy i języka oraz drgawki pęczkowe z wyniku podskali opuszkowej. Wyniki wahają się od 0 (normalny) do 93 (większość upośledzeń).
Tydzień 26
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 w całkowitym wyniku w skali oceny ataksji Friedreicha (FARStot)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Ocena FARS obejmuje objawy neurologiczne, które specyficznie odzwierciedlają substraty nerwowe dotknięte FA. Na podstawie badania neurologicznego ocenia się opuszkę, kończynę górną, kończynę dolną, nerw obwodowy, stabilność pionową/funkcje chodu. Wyniki FARStot wahają się od 0 (normalne) do 125 (większość upośledzeń). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Współpracownicy

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Śledczy

  • Główny śledczy: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HZNP-ACT-301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Interferon γ-1b

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj