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鎌状赤血球症の入院患者における 1 つ以上の血管閉塞性危機の治療におけるリビパンセル (GMI-1070) の安全性

2021年2月8日 更新者：GlycoMimetics Incorporated

鎌状赤血球症の入院患者における 1 つ以上の血管閉塞性危機の治療におけるリビパンセル (GMI-1070) の安全性を評価するための非盲検延長試験

これは、二重盲検第 3 相試験 (B5201002) を完了した鎌状赤血球症 (SCD) 患者を対象とした非盲検延長試験です。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、二重盲検第 3 相試験 (B5201002) を完了した 6 歳以上の鎌状赤血球症 (SCD) 患者を対象とした非盲検延長試験です。 この研究は、SCDを患う入院患者における1つ以上の血管閉塞クリーゼ（VOC）事象の治療としてのリビパンセルの安全性を評価し、有効性を説明することを目的としています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

154

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
        • Howard University Hospital
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、アメリカ、33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach、Florida、アメリカ、33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
        • Grady Health System
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine、Texas、アメリカ、76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 研究B5201002の完了。
  • SCD の文書化された診断。
  • 少なくとも6歳以上。
  • 妊娠の可能性があり、妊娠のリスクがある男性および女性の被験者は、研究全体を通じて非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
  • オピオイドの静注と入院が必要な VOC の診断。
  • 今回の入院では、オピオイド静注の初回投与から 24 時間以内にリビパンセルの初回投与を受けることができる。

除外基準:

  • 二重盲検試験における試験手順の不遵守 (B5201002)。
  • -B5201002試験への参加中に、治験薬に関連する重篤なおよび/または全身性の皮膚症状、またはその他の有害事象が発生したため、対象者が本試験でリビパンセルの投与を受けることが不適切となった場合。
  • 治験への参加や治験薬の投与に関連するリスクを増大させる可能性がある、または治験結果の解釈を妨げる可能性がある、その他の重度の急性または慢性の医学的または精神医学的状態または検査異常。
  • 研究B5201002における腎機能の臨床的に重大な悪化。
  • 非常に効果的な避妊方法を使用したくない、または使用できない妊娠中の女性被験者、授乳中の女性被験者、および妊娠の可能性のある男女被験者。
  • 違法薬物の積極的な使用および/またはアルコール依存症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
1 つの成人層 (>18 歳) と 1 つの小児層 (12 ～ 17 歳) が含まれます。 体重が40kgを超える12歳以上の被験者は、1680mgの負荷用量を受け、その後840mgの維持用量が投与されます。
薬：リヴィパンセル
リビパンセルは、最大 15 回まで 12 時間ごとに静脈内注入されます。
他の名前：
  • GMI-1070
実験的：コホート 2
小児層 (6 ～ 11 歳) が 1 つ含まれます。 6〜11歳の対象または体重40kgの対象には、40 mg/kg（最大1680 mg）の負荷用量が投与され、続いて20 mg/kg（最大840 mg）の維持用量が投与されます。
薬：リヴィパンセル
リビパンセルは、最大 15 回まで 12 時間ごとに静脈内注入されます。
他の名前：
  • GMI-1070

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究全体で治療緊急有害事象（TEAE）が発生した被験者の数（%）。
時間枠：18ヶ月
研究全体で治療により緊急有害事象（TEAE）が発生した被験者の数（%）、研究全体でのTEAEの数、および血管閉塞性危機（VOC）ごとの被験者あたりのTEAEの割合が全体的に、系統臓器のクラスごと、および優先順位ごとに要約されます。学期。
18ヶ月
研究全体で急性胸部症候群（ACS）と判定された被験者の数（%）。
時間枠：18ヶ月
研究全体で急性胸部症候群（ACS）と判定された被験者の数（%）、判定されたACSのイベント数、および血管閉塞危機（VOC）ごとの被験者あたりのこれらのイベントの発生率が要約されます。
18ヶ月
研究全体で重度および/または全身性の皮膚症状があると判断された被験者の数(%)
時間枠：18ヶ月
研究全体で重度および/または全身性の皮膚症状があると判定された被験者の数(%)、重度および/または全身性の皮膚症状があると判定された事象の数、および血管閉塞性危機(VOC)ごとの被験者当たりのこれらの事象の割合が要約されます。 。
18ヶ月
研究全体で重篤な有害事象（SAE）が発生した被験者の数（%）。
時間枠：18ヶ月
研究全体で重篤な有害事象（SAE）を起こした被験者の数（%）、研究全体でのSAEの数、およびVOCごとの被験者あたりのSAEの割合が、全身的に、器官クラス別および優先用語別に要約されます。
18ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
対象者の再入院
時間枠：18ヶ月
最近の退院から 7、14、および 30 日以内に VOC のために再入院した被験者の数 (%) が全体として提供されます。 直近の退院から 7、14、および 30 日以内の VOC による再入院の数と、VOC ごとの被験者ごとの直近の退院から 7、14、および 30 日以内の VOC による再入院率も同様に提供されます。
18ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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GlycoMimetics Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年12月16日

一次修了 (実際)

2019年11月15日

研究の完了 (実際)

2019年11月15日

試験登録日

最初に提出

2015年4月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月29日

最初の投稿 (見積もり)

2015年5月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年2月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年2月8日

最終確認日

2021年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B5201003

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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