Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Rivipansel (GMI-1070) biztonságossága sarlósejtes betegségben szenvedő kórházi betegek egy vagy több vazo-okkluzív krízisének kezelésében

2021. február 8. frissítette: GlycoMimetics Incorporated

Nyílt kiterjesztésű tanulmány a Rivipansel (GMI-1070) biztonságosságának értékelésére sarlósejtes betegségben szenvedő kórházi betegek egy vagy több vazo-okkluzív krízisének kezelésében

Ez egy nyílt, kiterjesztett vizsgálat sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő alanyokon, akik befejezték a kettős vak 3. fázisú vizsgálatot (B5201002).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő, 6 éves vagy idősebb alanyokon, akik befejezték a kettős vak, 3. fázisú vizsgálatot (B5201002). Ez a tanulmány célja, hogy értékelje a rivipansel biztonságosságát és leírja a hatékonyságát egy vagy több vazookkluzív krízis (VOC) esemény kezelésében SCD-ben szenvedő kórházi betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

154

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Egyesült Államok, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University Of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Egyesült Államok, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A B5201002 vizsgálat befejezése.
  • Az SCD dokumentált diagnózisa.
  • Legalább 6 éves.
  • A fogamzóképes korú és a terhesség kockázatának kitett férfi és női alanyoknak bele kell egyezniük a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat során.
  • VOC diagnózisa, amely IV opioidokat és kórházi felvételt tesz szükségessé.
  • Képes megkapni az első adag rivipanselt az első adag IV opioid beadásától számított 24 órán belül ehhez a kórházi kezeléshez.

Kizárási kritériumok:

  • A vizsgálati eljárások be nem tartása a kettős vak vizsgálatban (B5201002).
  • Bármilyen súlyos és/vagy generalizált bőrmegnyilvánulás vagy bármely más nemkívánatos esemény előfordulása a B5201002 vizsgálatban való részvétel során, amely a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódott, és ezért nem lenne megfelelő, hogy az alany a jelenlegi vizsgálatban rivipansel-t kapjon.
  • Egyéb súlyos akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatos kockázatot, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését.
  • A vesefunkció klinikailag jelentős romlása a B5201002 vizsgálatban.
  • Terhes nők, szoptató női alanyok, valamint fogamzóképes korú férfi és női alanyok, akik nem akarnak vagy nem tudnak rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni.
  • Tiltott kábítószerek aktív használata és/vagy alkoholfüggőség.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
Tartalmaz egy felnőtt réteget (>18 éves) és egy gyermekréteget (12-17 éves). A 12 éves vagy annál idősebb, 40 kg-nál nagyobb testtömegű alanyok 1680 mg-os telítő adagot kapnak, amelyet 840 mg-os fenntartó adag követ.
Drog: Rivipansel
A Rivipansel-t 12 óránként intravénásan adják be, legfeljebb 15 adagig.
Más nevek:
  • GMI-1070
Kísérleti: 2. kohorsz
Egy gyermekréteget tartalmaz (6-11 évesek). A 6-11 éves vagy 40 kg testtömegű alanyok 40 mg/kg (maximum 1680 mg) telítő adagot kapnak, amelyet 20 mg/kg (maximum 840 mg) fenntartó adag követ.
Drog: Rivipansel
A Rivipansel-t 12 óránként intravénásan adják be, legfeljebb 15 adagig.
Más nevek:
  • GMI-1070

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket (TEAE) szenvedő alanyok száma (%) a vizsgálat során.
Időkeret: 18 hónap
A vizsgálat során a kezelésből adódó nemkívánatos eseményekkel (TEAE) szenvedő alanyok száma (%), a vizsgálat során a TEAE-k száma és az alanyonkénti TEAE-k aránya egy vazo-okkluzív krízisre (VOC) általánosságban, szervrendszerenként és preferáltan. kifejezést.
18 hónap
Akut mellkasi szindrómában (ACS) szenvedő alanyok száma (%) a vizsgálat során.
Időkeret: 18 hónap
Összefoglaljuk az elbírált akut mellkasi szindrómában (ACS) szenvedő alanyok számát (%) a vizsgálat során, az elbírált ACS eseményeinek számát és ezen események alanyonkénti arányát vazo-okkluzív krízisenként (VOC).
18 hónap
Azon alanyok száma (%), akiknél súlyos és/vagy általánosított bőrmegnyilvánulások jelentkeztek a vizsgálat során
Időkeret: 18 hónap
A vizsgálat során a súlyos és/vagy generalizált bőrmegnyilvánulásokkal rendelkező alanyok száma (%), a megítélt súlyos és/vagy generalizált bőrmegnyilvánulások száma, valamint ezen események alanyonkénti aránya vaso-okkluzív krízisre (VOC) számítva. .
18 hónap
A vizsgálat során súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő alanyok száma (%).
Időkeret: 18 hónap
A vizsgálat során súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő alanyok száma (%), a vizsgálat alatti SAE-k száma és az alanyonkénti/VOC-k aránya összességében, szervrendszerenként és preferált kifejezések szerint kerül összefoglalásra.
18 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alany újra kórházba kerül
Időkeret: 18 hónap
A legutóbbi elbocsátást követő 7, 14 és 30 napon belül VOC miatt újra kórházba került alanyok száma (%) összességében megadásra kerül. A VOC miatt a legutóbbi elbocsátást követő 7, 14 és 30 napon belüli ismételt kórházi kezelések száma, valamint a VOC miatti ismételt kórházi kezelések aránya a legutóbbi elbocsátást követő 7, 14 és 30 napon belül alanyonként VOC-onként.
18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GlycoMimetics Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. december 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. november 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. november 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 29.

Első közzététel (Becslés)

2015. május 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. február 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 8.

Utolsó ellenőrzés

2021. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • B5201003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Rivipansel

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel