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Sicurezza di Rivipansel (GMI-1070) nel trattamento di una o più crisi vaso-occlusive in soggetti ospedalizzati con anemia falciforme

8 febbraio 2021 aggiornato da: GlycoMimetics Incorporated

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza di Rivipansel (GMI-1070) nel trattamento di una o più crisi vaso-occlusive in soggetti ospedalizzati con anemia falciforme

Questo è uno studio di estensione in aperto in soggetti con anemia falciforme (SCD) che hanno completato lo studio di Fase 3 in doppio cieco (B5201002).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione in aperto in soggetti di età pari o superiore a 6 anni con anemia falciforme (SCD) che hanno completato lo studio di Fase 3 in doppio cieco (B5201002). Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e descrivere l'efficacia di rivipansel come trattamento per uno o più eventi di crisi vaso-occlusiva (VOC) in soggetti ospedalizzati con SCD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

154

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Stati Uniti, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento dello Studio B5201002.
  • Diagnosi documentata di MCI.
  • Almeno 6 anni di età.
  • I soggetti di sesso maschile e femminile in età fertile ea rischio di gravidanza devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio.
  • Diagnosi di VOC che richiede oppioidi IV e ricovero in ospedale.
  • In grado di ricevere la prima dose di rivipansel entro 24 ore dalla somministrazione della prima dose di oppioidi EV per questo ricovero.

Criteri di esclusione:

  • Non conformità con le procedure dello studio nello studio in doppio cieco (B5201002).
  • Il verificarsi di qualsiasi manifestazione cutanea grave e/o generalizzata o qualsiasi altro evento avverso durante la partecipazione allo Studio B5201002 correlato al farmaco in studio e che pertanto renderebbe inappropriato per il soggetto ricevere rivipansel nello studio in corso.
  • Altre gravi condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione del farmaco in studio o possono interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio.
  • Deterioramento clinicamente significativo della funzione renale nello Studio B5201002.
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza, soggetti di sesso femminile che allattano e soggetti di sesso maschile e femminile in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Uso attivo di droghe illecite e/o dipendenza da alcol.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Include uno strato adulto (>18 anni) e uno strato pediatrico (12-17 anni). I soggetti di età pari o superiore a 12 anni che pesano >40 kg riceveranno una dose di carico di 1680 mg seguita da una dose di mantenimento di 840 mg.
Droga: Rivipansel
Rivipansel verrà infuso per via endovenosa ogni 12 ore fino a un massimo di 15 dosi.
Altri nomi:
  • GMI-1070
Sperimentale: Coorte 2
Include uno strato pediatrico (6-11 anni). I soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni o i soggetti che pesano 40 kg riceveranno una dose di carico di 40 mg/kg (massimo 1680 mg) seguita da una dose di mantenimento di 20 mg/kg (massimo 840 mg).
Droga: Rivipansel
Rivipansel verrà infuso per via endovenosa ogni 12 ore fino a un massimo di 15 dosi.
Altri nomi:
  • GMI-1070

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero (%) di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante lo studio.
Lasso di tempo: 18 mesi
Il numero (%) di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante lo studio, il numero di TEAE durante lo studio e il tasso di TEAE per soggetto per crisi vaso-occlusiva (VOC) saranno riassunti complessivamente, per classificazione per sistemi e organi e per preferenza termine.
18 mesi
Numero (%) di soggetti con sindrome toracica acuta (ACS) giudicati durante lo studio.
Lasso di tempo: 18 mesi
Verranno riepilogati il ​​numero (%) di soggetti con sindrome toracica acuta (ACS) giudicati durante lo studio, il numero di eventi di ACS giudicati e le percentuali di questi eventi per soggetto per crisi vaso-occlusive (VOC).
18 mesi
Numero (%) di soggetti con manifestazioni cutanee gravi e/o generalizzate giudicate durante lo studio
Lasso di tempo: 18 mesi
Verranno riepilogati il ​​numero (%) di soggetti con manifestazioni cutanee gravi e/o generalizzate giudicate durante lo studio, il numero di eventi di manifestazioni cutanee gravi e/o generalizzate giudicate e le percentuali di questi eventi per soggetto per crisi vaso-occlusive (VOC) .
18 mesi
Numero (%) di soggetti con eventi avversi gravi (SAE) durante lo studio.
Lasso di tempo: 18 mesi
Il numero (%) di soggetti con eventi avversi gravi (SAE) durante lo studio, il numero di SAE durante lo studio e il tasso di SAE per soggetto per COV saranno riassunti complessivamente, per classificazione per sistemi e organi e per termine preferito.
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soggetto riricovero
Lasso di tempo: 18 mesi
Il numero (%) di soggetti ricoverati per COV entro 7, 14 e 30 giorni dall'ultima dimissione verrà fornito complessivamente. Verranno inoltre forniti il ​​numero di ricoveri per COV entro 7, 14 e 30 giorni dall'ultima dimissione e il tasso di ricoveri per COV entro 7, 14 e 30 giorni dall'ultima dimissione per soggetto per COV.
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

15 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

15 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

4 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B5201003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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