Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost přípravku Rivipansel (GMI-1070) při léčbě jedné nebo více vazookluzivních krizí u hospitalizovaných pacientů se srpkovitou anémií

8. února 2021 aktualizováno: GlycoMimetics Incorporated

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti přípravku Rivipansel (GMI-1070) při léčbě jedné nebo více vazookluzivních krizí u hospitalizovaných pacientů se srpkovitou anémií

Toto je otevřená rozšířená studie u subjektů se srpkovitou anémií (SCD), kteří dokončili dvojitě zaslepenou studii fáze 3 (B5201002).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená prodloužená studie u subjektů ve věku 6 let nebo starších se srpkovitou anémií (SCD), kteří dokončili dvojitě zaslepenou studii fáze 3 (B5201002). Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a popsala účinnost rivipanselu jako léčby jedné nebo více příhod vazookluzivní krize (VOC) u hospitalizovaných pacientů s SCD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

154

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Spojené státy, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončení studie B5201002.
  • Dokumentovaná diagnóza SCD.
  • Minimálně 6 let věku.
  • Muži a ženy ve fertilním věku a s rizikem těhotenství musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce po celou dobu studie.
  • Diagnóza VOC vyžadující IV opioidy a přijetí do nemocnice.
  • Při této hospitalizaci schopen dostat první dávku rivipanselu do 24 hodin od podání první dávky IV opioidů.

Kritéria vyloučení:

  • Nedodržení studijních postupů ve dvojitě slepé studii (B5201002).
  • Výskyt jakéhokoli závažného a/nebo generalizovaného kožního projevu nebo jakékoli jiné nežádoucí příhody během účasti ve studii B5201002, která souvisela se studovaným lékem, a proto by bylo nevhodné, aby subjekt dostával rivipansel v současné studii.
  • Jiný závažný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním léčiva ve studii nebo mohou interferovat s interpretací výsledků studie.
  • Klinicky významné zhoršení funkce ledvin ve studii B5201002.
  • Těhotné ženy, kojící ženy a muži a ženy ve fertilním věku, které nechtějí nebo nemohou používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  • Aktivní užívání nelegálních drog a/nebo závislost na alkoholu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Zahrnuje jednu dospělou vrstvu (>18 let) a jednu dětskou vrstvu (12-17 let). Jedinci ve věku 12 a více let, kteří váží > 40 kg, dostanou nárazovou dávku 1680 mg následovanou udržovací dávkou 840 mg.
Lék: Rivipansel
Rivipansel bude podáván intravenózní infuzí každých 12 hodin až do maximálního počtu 15 dávek.
Ostatní jména:
  • GMI-1070
Experimentální: Kohorta 2
Zahrnuje jednu dětskou vrstvu (6-11 let). Jedinci ve věku 6 až 11 let nebo jedinci, kteří váží 40 kg, dostanou nasycovací dávku 40 mg/kg (maximálně 1680 mg) následovanou udržovací dávkou 20 mg/kg (maximálně 840 mg).
Lék: Rivipansel
Rivipansel bude podáván intravenózní infuzí každých 12 hodin až do maximálního počtu 15 dávek.
Ostatní jména:
  • GMI-1070

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet (%) subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) během studie.
Časové okno: 18 měsíců
Počet (%) subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) během studie, počet TEAE během studie a míra TEAE na subjekt na vazo-okluzivní krizi (VOC) budou souhrnně shrnuty podle tříd orgánových systémů a podle preferovaných období.
18 měsíců
Počet (%) subjektů s přisouzeným akutním hrudním syndromem (ACS) během studie.
Časové okno: 18 měsíců
Bude shrnut počet (%) subjektů s přisouzeným akutním hrudním syndromem (ACS) během studie, počet příhod připadajícího na ACS a četnost těchto příhod na subjekt na vazo-okluzivní krizi (VOC).
18 měsíců
Počet (%) subjektů s předpokládanými závažnými a/nebo generalizovanými kožními projevy během studie
Časové okno: 18 měsíců
Shrne se počet (%) subjektů s přisouzenými závažnými a/nebo generalizovanými kožními projevy během studie, počet případů přisouzených závažných a/nebo generalizovaných kožních projevů a četnost těchto příhod na subjekt na vazookluzivní krizi (VOC) .
18 měsíců
Počet (%) subjektů se závažnými nežádoucími účinky (SAE) během studie.
Časové okno: 18 měsíců
Počet (%) subjektů se závažnými nežádoucími příhodami (SAE) během studie, počet SAE během studie a míra SAE na subjekt na VOC budou souhrnně shrnuty podle třídy orgánových systémů a podle preferovaného termínu.
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Předmětem je opět hospitalizace
Časové okno: 18 měsíců
Celkově bude uveden počet (%) subjektů znovu hospitalizovaných pro VOC během 7, 14 a 30 dnů od posledního propuštění. Rovněž bude uveden počet rehospitalizací pro VOC během 7, 14 a 30 dnů od posledního propuštění a počet rehostalizací pro VOC během 7, 14 a 30 dnů od posledního propuštění na subjekt a VOC.
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GlycoMimetics Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

15. listopadu 2019

Dokončení studie (Aktuální)

15. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

4. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B5201003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit