Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerheten til Rivipansel (GMI-1070) ved behandling av en eller flere vaso-okklusive kriser hos pasienter som er innlagt på sykehus med sigdcellesykdom

8. februar 2021 oppdatert av: GlycoMimetics Incorporated

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten til Rivipansel (GMI-1070) ved behandling av en eller flere vaso-okklusive kriser hos pasienter som er innlagt på sykehus med sigdcellesykdom

Dette er en åpen utvidelsesstudie med personer med sigdcellesykdom (SCD) som har fullført den dobbeltblinde fase 3-studien (B5201002).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen utvidelsesstudie med personer som er 6 år eller eldre med sigdcellesykdom (SCD) som har fullført den dobbeltblinde fase 3-studien (B5201002). Denne studien er designet for å evaluere sikkerheten og beskrive effekten av rivipansel som behandling for en eller flere vaso-okklusiv krise (VOC) hendelser hos pasienter som er innlagt på sykehus med SCD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

154

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Forente stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Forente stater, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullføring av studie B5201002.
  • Dokumentert diagnose av SCD.
  • Minst 6 år.
  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og i risiko for graviditet må samtykke i å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studien.
  • Diagnose av VOC som nødvendiggjør IV opioider og innleggelse på sykehus.
  • Kunne motta den første dosen rivipansel innen 24 timer etter administrering av den første dosen IV opioider for denne sykehusinnleggelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende etterlevelse av studieprosedyrer i den dobbeltblindede studien (B5201002).
  • Forekomst av alvorlige og/eller generaliserte kutane manifestasjoner eller andre bivirkninger under deltakelse i studie B5201002 som var relatert til studiemedikamentet og som derfor ville gjøre det upassende for forsøkspersonen å motta rivipansel i den nåværende studien.
  • Andre alvorlige akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrering av studiemedikamenter eller kan forstyrre tolkningen av studieresultatene.
  • Klinisk signifikant forverring av nyrefunksjonen i studie B5201002.
  • Gravide kvinnelige forsøkspersoner, ammende kvinnelige forsøkspersoner og mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder som ikke vil eller er i stand til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode.
  • Aktiv bruk av illegale rusmidler og/eller alkoholavhengighet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Inkluderer ett voksent stratum (>18 år) og ett pediatrisk stratum (12-17 år). Personer på 12 år og over som veier >40 kg, vil få en startdose på 1680 mg etterfulgt av en vedlikeholdsdose på 840 mg.
Legemiddel: Rivipansel
Rivipansel vil bli infundert intravenøst ​​hver 12. time opp til maksimalt 15 doser.
Andre navn:
  • GMI-1070
Eksperimentell: Kohort 2
Inkluderer ett pediatrisk lag (6-11 år). Forsøkspersoner i alderen 6 til 11 år eller personer som veier 40 kg, vil få en startdose på 40 mg/kg (maksimalt 1680 mg) etterfulgt av en vedlikeholdsdose på 20 mg/kg (maksimalt 840 mg).
Legemiddel: Rivipansel
Rivipansel vil bli infundert intravenøst ​​hver 12. time opp til maksimalt 15 doser.
Andre navn:
  • GMI-1070

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall (%) av forsøkspersoner med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) i løpet av studien.
Tidsramme: 18 måneder
Antall (%) av forsøkspersoner med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE) i løpet av studien, antall TEAE over studien og frekvensen av TEAE per forsøksperson per vaso-okklusiv krise (VOC) vil bli oppsummert totalt, etter systemorganklasse og etter foretrukket begrep.
18 måneder
Antall (%) forsøkspersoner med bedømt akutt brystsyndrom (ACS) i løpet av studien.
Tidsramme: 18 måneder
Antall (%) av personer med bedømt akutt brystsyndrom (ACS) i løpet av studien, antall hendelser med bedømt ACS og frekvensen av disse hendelsene per individ per vaso-okklusiv krise (VOC) vil bli oppsummert.
18 måneder
Antall (%) av forsøkspersoner med bedømte alvorlige og/eller generaliserte kutane manifestasjoner i løpet av studien
Tidsramme: 18 måneder
Antall (%) av personer med bedømte alvorlige og/eller generaliserte kutane manifestasjoner i løpet av studien, antall hendelser med bedømte alvorlige og/eller generaliserte kutane manifestasjoner og frekvensen av disse hendelsene per individ per vaso-okklusiv krise (VOC) vil bli oppsummert .
18 måneder
Antall (%) av personer med alvorlige bivirkninger (SAE) i løpet av studien.
Tidsramme: 18 måneder
Antall (%) av forsøkspersoner med alvorlige bivirkninger (SAE) i løpet av studien, antall SAE over studien og rate av SAE per forsøksperson per VOC vil bli oppsummert totalt, etter systemorganklasse og etter foretrukket term.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forsøksperson ved sykehusinnleggelse
Tidsramme: 18 måneder
Antall (%) av forsøkspersoner som er reinnlagt for VOC innen 7, 14 og 30 dager etter siste utskrivning vil bli oppgitt totalt. Antall re-sykehusinnleggelser for VOC innen 7, 14 og 30 dager etter siste utskrivning og frekvensen av re sykehusinnleggelser for VOC innen 7, 14 og 30 dager etter siste utskrivning per forsøksperson per VOC vil også bli gitt.
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

15. november 2019

Studiet fullført (Faktiske)

15. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

4. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B5201003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Rivipansel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cambodia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere