Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo Rivipansel (GMI-1070) w leczeniu jednego lub więcej przełomów naczynioruchowych u hospitalizowanych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

8 lutego 2021 zaktualizowane przez: GlycoMimetics Incorporated

Otwarte badanie rozszerzone oceniające bezpieczeństwo stosowania rivipanselu (GMI-1070) w leczeniu jednego lub więcej przełomów naczynioruchowych u hospitalizowanych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to otwarte badanie rozszerzone z udziałem pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), którzy ukończyli podwójnie ślepe badanie fazy 3 (B5201002).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie rozszerzone z udziałem pacjentów w wieku 6 lat lub starszych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), którzy ukończyli podwójnie ślepe badanie fazy 3 (B5201002). Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i opisanie skuteczności rivipanselu w leczeniu jednego lub więcej zdarzeń przełomu naczyniowo-okluzyjnego (VOC) u hospitalizowanych pacjentów z SCD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

154

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Stany Zjednoczone, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończenie badania B5201002.
  • Udokumentowana diagnoza SCD.
  • Co najmniej 6 lat.
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym i zagrożeni zajściem w ciążę muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas całego badania.
  • Rozpoznanie LZO wymagające dożylnego podania opioidów i przyjęcie do szpitala.
  • Zdolność do przyjęcia pierwszej dawki rivipanselu w ciągu 24 godzin od podania pierwszej dawki dożylnych opioidów dla tej hospitalizacji.

Kryteria wyłączenia:

  • Niezgodność z procedurami badania w podwójnie ślepym badaniu (B5201002).
  • Wystąpienie jakichkolwiek ciężkich i/lub uogólnionych objawów skórnych lub innych zdarzeń niepożądanych podczas udziału w badaniu B5201002, które były związane z badanym lekiem i które w związku z tym powodowałyby, że przyjmowanie rivipanselu przez uczestnika w bieżącym badaniu byłoby niewłaściwe.
  • Inne poważne ostre lub przewlekłe stany medyczne lub psychiatryczne albo nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem badanego leku lub mogą zakłócać interpretację wyników badania.
  • Klinicznie istotne pogorszenie czynności nerek w badaniu B5201002.
  • Kobiety w ciąży, kobiety karmiące piersią oraz mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, którzy nie chcą lub nie mogą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji.
  • Aktywne zażywanie nielegalnych narkotyków i/lub uzależnienie od alkoholu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Obejmuje jedną grupę dorosłych (>18 lat) i jedną grupę pediatryczną (12-17 lat). Pacjenci w wieku 12 lat i starsi o masie ciała >40 kg otrzymają dawkę nasycającą 1680 mg, a następnie dawkę podtrzymującą 840 mg.
Lek: Rywipansel
Rivipansel będzie podawany we wlewie dożylnym co 12 godzin, maksymalnie do 15 dawek.
Inne nazwy:
  • GMI-1070
Eksperymentalny: Kohorta 2
Obejmuje jedną grupę pediatryczną (6-11 lat). Osoby w wieku od 6 do 11 lat lub osoby o masie ciała 40 kg otrzymają dawkę nasycającą 40 mg/kg (maksymalnie 1680 mg), a następnie dawkę podtrzymującą 20 mg/kg (maksymalnie 840 mg).
Lek: Rywipansel
Rivipansel będzie podawany we wlewie dożylnym co 12 godzin, maksymalnie do 15 dawek.
Inne nazwy:
  • GMI-1070

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba (%) pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w trakcie badania.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Liczba (%) pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w trakcie badania, liczba TEAE w badaniu i wskaźnik TEAE na pacjenta na przełom naczynioruchowy (VOC) zostaną podsumowane ogólnie, według klasyfikacji układów i narządów oraz preferowanych termin.
18 miesięcy
Liczba (%) osób z rozpoznanym zespołem ostrej klatki piersiowej (ACS) w badaniu.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Podsumowana zostanie liczba (%) pacjentów z rozpoznanym zespołem ostrej klatki piersiowej (ACS) w badaniu, liczba zdarzeń z rozpoznanym OZW oraz częstość tych zdarzeń na pacjenta na kryzys naczyniowo-okluzyjny (VOC).
18 miesięcy
Liczba (%) pacjentów z rozpoznanymi ciężkimi i/lub uogólnionymi objawami skórnymi w badaniu
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Podsumowana zostanie liczba (%) pacjentów z stwierdzonymi ciężkimi i/lub uogólnionymi objawami skórnymi w badaniu, liczba przypadków stwierdzonych ciężkich i/lub uogólnionych objawów skórnych oraz częstość tych zdarzeń na pacjenta na kryzys zarostowo-naczyniowy (VOC) .
18 miesięcy
Liczba (%) pacjentów z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) w trakcie badania.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Liczba (%) pacjentów z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) w trakcie badania, liczba SAE w trakcie badania i odsetek SAE na uczestnika na LZO zostaną podsumowane ogólnie, według klasyfikacji układów i narządów oraz preferowanego terminu.
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przedmiot ponownej hospitalizacji
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Całkowita liczba (%) pacjentów ponownie hospitalizowanych z powodu LZO w ciągu 7, 14 i 30 dni od ostatniego wypisu. Podana zostanie również liczba ponownych hospitalizacji z powodu LZO w ciągu 7, 14 i 30 dni od ostatniego wypisu oraz odsetek ponownych hospitalizacji z powodu LZO w ciągu 7, 14 i 30 dni od ostatniego wypisu na pacjenta na LZO.
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B5201003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj