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Seguridad de Rivipansel (GMI-1070) en el tratamiento de una o más crisis vasooclusivas en sujetos hospitalizados con enfermedad de células falciformes

8 de febrero de 2021 actualizado por: GlycoMimetics Incorporated

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad de rivipansel (GMI-1070) en el tratamiento de una o más crisis vasooclusivas en sujetos hospitalizados con enfermedad de células falciformes

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta en sujetos con enfermedad de células falciformes (SCD) que han completado el estudio de fase 3 doble ciego (B5201002).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta en sujetos de 6 años de edad o más con enfermedad de células falciformes (SCD) que han completado el estudio de fase 3 doble ciego (B5201002). Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y describir la eficacia de rivipansel como tratamiento para uno o más eventos de crisis vaso-oclusiva (COV) en sujetos hospitalizados con SCD.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

154

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Estados Unidos, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización del Estudio B5201002.
  • Diagnóstico documentado de SCD.
  • Al menos 6 años de edad.
  • Los sujetos masculinos y femeninos en edad fértil y en riesgo de embarazo deben aceptar usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante todo el estudio.
  • Diagnóstico de COV que requiere opioides intravenosos e ingreso en el hospital.
  • Capaz de recibir la primera dosis de rivipansel dentro de las 24 horas posteriores a la administración de la primera dosis de opioides IV para esta hospitalización.

Criterio de exclusión:

  • Incumplimiento de los procedimientos del estudio en el estudio doble ciego (B5201002).
  • Ocurrencia de cualquier manifestación cutánea grave y/o generalizada o cualquier otro evento adverso durante la participación en el Estudio B5201002 que estuviera relacionado con el fármaco del estudio y que, por lo tanto, haría inadecuado que el sujeto recibiera rivipansel en el estudio actual.
  • Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anormalidad de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del fármaco del estudio o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio.
  • Deterioro clínicamente significativo de la función renal en el estudio B5201002.
  • Sujetos femeninos embarazadas, sujetos femeninos lactantes y sujetos masculinos y femeninos en edad fértil que no desean o no pueden usar un método anticonceptivo altamente efectivo.
  • Consumo activo de drogas ilícitas y/o dependencia del alcohol.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Incluye un estrato adulto (>18 años) y un estrato pediátrico (12-17 años). Los sujetos de 12 años o más que pesen >40 kg recibirán una dosis de carga de 1680 mg seguida de una dosis de mantenimiento de 840 mg.
Droga: Rivipansel
Rivipansel se infundirá por vía intravenosa cada 12 horas hasta un máximo de 15 dosis.
Otros nombres:
  • GMI-1070
Experimental: Cohorte 2
Incluye un estrato pediátrico (6-11 años). Los sujetos de 6 a 11 años de edad o los sujetos que pesen 40 kg recibirán una dosis de carga de 40 mg/kg (máximo de 1680 mg) seguida de una dosis de mantenimiento de 20 mg/kg (máximo de 840 mg).
Droga: Rivipansel
Rivipansel se infundirá por vía intravenosa cada 12 horas hasta un máximo de 15 dosis.
Otros nombres:
  • GMI-1070

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número (%) de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) durante el estudio.
Periodo de tiempo: 18 meses
El número (%) de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) durante el estudio, el número de TEAE durante el estudio y la tasa de TEAE por sujeto por crisis vasooclusiva (VOC) se resumirán en general, por clasificación de órganos del sistema y por preferencia. término.
18 meses
Número (%) de sujetos con síndrome torácico agudo (SCA) adjudicado durante el estudio.
Periodo de tiempo: 18 meses
Se resumirá el número (%) de sujetos con síndrome torácico agudo (SCA) adjudicado durante el estudio, el número de eventos de SCA adjudicado y las tasas de estos eventos por sujeto por crisis vasooclusiva (VOC).
18 meses
Número (%) de sujetos con manifestaciones cutáneas graves y/o generalizadas adjudicadas durante el estudio
Periodo de tiempo: 18 meses
Se resumirá el número (%) de sujetos con manifestaciones cutáneas severas y/o generalizadas adjudicadas durante el estudio, el número de eventos de manifestaciones cutáneas severas y/o generalizadas adjudicadas y las tasas de estos eventos por sujeto por crisis vaso-oclusiva (VOC). .
18 meses
Número (%) de sujetos con eventos adversos graves (SAE) durante el estudio.
Periodo de tiempo: 18 meses
El número (%) de sujetos con eventos adversos graves (SAE) durante el estudio, el número de SAE durante el estudio y la tasa de SAE por sujeto por VOC se resumirán en general, por clasificación de órganos del sistema y por término preferido.
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sujeto re hospitalización
Periodo de tiempo: 18 meses
Se proporcionará el número (%) de sujetos rehospitalizados por VOC dentro de los 7, 14 y 30 días del alta más reciente en general. También se proporcionará el número de rehospitalizaciones por VOC dentro de los 7, 14 y 30 días posteriores al alta más reciente y la tasa de rehospitalizaciones por VOC dentro de los 7, 14 y 30 días posteriores al alta más reciente por sujeto por VOC.
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GlycoMimetics Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

15 de noviembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

15 de noviembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de febrero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • B5201003

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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