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Segurança do Rivipansel (GMI-1070) no Tratamento de Uma ou Mais Crises Vaso-Oclusivas em Indivíduos Hospitalizados com Doença Falciforme

8 de fevereiro de 2021 atualizado por: GlycoMimetics Incorporated

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança do Rivipansel (GMI-1070) no tratamento de uma ou mais crises vaso-oclusivas em indivíduos hospitalizados com doença falciforme

Este é um estudo de extensão aberto em indivíduos com Doença Falciforme (SCD) que concluíram o estudo duplo-cego de Fase 3 (B5201002).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão aberto em indivíduos com 6 anos de idade ou mais com Doença Falciforme (SCD) que concluíram o estudo duplo-cego de Fase 3 (B5201002). Este estudo foi concebido para avaliar a segurança e descrever a eficácia do rivipansel como tratamento para um ou mais eventos de crise vaso-oclusiva (VOC) em indivíduos hospitalizados com SCD.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

154

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Estados Unidos, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Conclusão do Estudo B5201002.
  • Diagnóstico documentado de MSC.
  • Pelo menos 6 anos de idade.
  • Indivíduos do sexo masculino e feminino com potencial para engravidar e em risco de gravidez devem concordar em usar um método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo.
  • Diagnóstico de VOC necessitando de opioides IV e internação no hospital.
  • Capaz de receber a primeira dose de rivipansel dentro de 24 horas após a administração da primeira dose de opioides IV para esta hospitalização.

Critério de exclusão:

  • Não conformidade com os procedimentos do estudo no estudo duplo-cego (B5201002).
  • Ocorrência de qualquer manifestação cutânea grave e/ou generalizada ou qualquer outro evento adverso durante a participação no Estudo B5201002 relacionado ao medicamento do estudo e que, portanto, tornaria inapropriado para o sujeito receber rivipansel no estudo atual.
  • Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica grave ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do medicamento do estudo ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo.
  • Deterioração clinicamente significativa da função renal no Estudo B5201002.
  • Indivíduos do sexo feminino grávidas, indivíduos do sexo feminino lactantes e indivíduos do sexo masculino e feminino com potencial para engravidar que não desejam ou não podem usar um método contraceptivo altamente eficaz.
  • Uso ativo de drogas ilícitas e/ou dependência de álcool.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Inclui um estrato adulto (>18 anos) e um estrato pediátrico (12-17 anos). Indivíduos com idade igual ou superior a 12 anos e peso >40 kg receberão uma dose de ataque de 1680 mg seguida de uma dose de manutenção de 840 mg.
Medicamento: Rivipansel
Rivipansel será perfundido por via intravenosa a cada 12 horas até um máximo de 15 doses.
Outros nomes:
  • GMI-1070
Experimental: Coorte 2
Inclui um estrato pediátrico (6-11 anos). Indivíduos de 6 a 11 anos de idade ou indivíduos com peso de 40 kg receberão uma dose de ataque de 40 mg/kg (máximo de 1680 mg) seguida de uma dose de manutenção de 20 mg/kg (máximo de 840 mg).
Medicamento: Rivipansel
Rivipansel será perfundido por via intravenosa a cada 12 horas até um máximo de 15 doses.
Outros nomes:
  • GMI-1070

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número (%) de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) durante o estudo.
Prazo: 18 meses
O número (%) de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) durante o estudo, o número de TEAEs durante o estudo e a taxa de TEAEs por indivíduo por crise vaso-oclusiva (VOC) serão resumidos em geral, por classe de sistema de órgãos e por preferência prazo.
18 meses
Número (%) de indivíduos com Síndrome Torácica Aguda (SCA) julgada durante o estudo.
Prazo: 18 meses
O número (%) de indivíduos com Síndrome Torácica Aguda (ACS) adjudicada durante o estudo, o número de eventos de ACS adjudicados e as taxas desses eventos por indivíduo por Crise Vaso-Oclusiva (VOC) serão resumidos.
18 meses
Número (%) de indivíduos com manifestações cutâneas graves e/ou generalizadas julgadas durante o estudo
Prazo: 18 meses
O número (%) de indivíduos com manifestações cutâneas severas e/ou generalizadas julgadas durante o estudo, número de eventos de manifestações cutâneas severas e/ou generalizadas julgadas e as taxas desses eventos por sujeito por Crise Vaso-Oclusiva (COV) serão resumidos .
18 meses
Número (%) de indivíduos com eventos adversos graves (SAEs) durante o estudo.
Prazo: 18 meses
Número (%) de indivíduos com eventos adversos graves (SAEs) durante o estudo, número de SAEs durante o estudo e taxa de SAEs por indivíduo por VOC serão resumidos em geral, por classe de sistema de órgãos e por termo preferido.
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sujeito re-hospitalização
Prazo: 18 meses
O número (%) de indivíduos re-hospitalizados por VOC dentro de 7, 14 e 30 dias após a alta mais recente será fornecido em geral. Também serão fornecidos o número de re-hospitalizações por VOC dentro de 7, 14 e 30 dias após a alta mais recente e a taxa de re-hospitalização por VOC dentro de 7, 14 e 30 dias após a alta mais recente por indivíduo por VOC.
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GlycoMimetics Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

15 de novembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

15 de novembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

4 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de fevereiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de fevereiro de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • B5201003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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