Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность ривипансела (GMI-1070) при лечении одного или нескольких вазоокклюзионных кризов у ​​госпитализированных субъектов с серповидноклеточной анемией

8 февраля 2021 г. обновлено: GlycoMimetics Incorporated

Открытое дополнительное исследование для оценки безопасности ривипансела (GMI-1070) при лечении одного или нескольких вазоокклюзионных кризов у ​​госпитализированных субъектов с серповидноклеточной анемией

Это открытое расширенное исследование с участием пациентов с серповидноклеточной анемией (SCD), которые завершили двойное слепое исследование фазы 3 (B5201002).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое расширенное исследование с участием пациентов в возрасте 6 лет и старше с серповидноклеточной анемией (SCD), которые завершили двойное слепое исследование фазы 3 (B5201002). Это исследование предназначено для оценки безопасности и описания эффективности ривипансела при лечении одного или нескольких вазоокклюзионных кризов (ВОК) у госпитализированных пациентов с ВСС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

154

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Канада, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Канада, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Соединенные Штаты, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Соединенные Штаты, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Завершение исследования B5201002.
  • Документально подтвержденный диагноз ВСС.
  • Возраст не менее 6 лет.
  • Субъекты мужского и женского пола детородного возраста и с риском беременности должны дать согласие на использование высокоэффективного метода контрацепции на протяжении всего исследования.
  • Диагноз ЛОС требует внутривенного введения опиоидов и госпитализации.
  • Способен получить первую дозу ривипансела в течение 24 часов после введения первой дозы внутривенных опиоидов для данной госпитализации.

Критерий исключения:

  • Несоблюдение процедур исследования в двойном слепом исследовании (B5201002).
  • Возникновение любых тяжелых и/или генерализованных кожных проявлений или любых других нежелательных явлений во время участия в исследовании B5201002, которые были связаны с исследуемым препаратом и, следовательно, делали бы нецелесообразным получение субъектом ривипансела в текущем исследовании.
  • Другое тяжелое острое или хроническое медицинское или психиатрическое заболевание или отклонения лабораторных показателей, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или приемом исследуемого препарата, или могут помешать интерпретации результатов исследования.
  • Клинически значимое ухудшение функции почек в исследовании B5201002.
  • Беременные женщины, кормящие грудью женщины, а также мужчины и женщины детородного возраста, которые не желают или не могут использовать высокоэффективный метод контрацепции.
  • Активное употребление запрещенных наркотиков и/или алкогольная зависимость.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Включает одну группу взрослых (старше 18 лет) и одну группу детей (12–17 лет). Субъекты в возрасте 12 лет и старше с массой тела >40 кг получат нагрузочную дозу 1680 мг, а затем поддерживающую дозу 840 мг.
Лекарство: Ривипансель
Ривипансел вводят внутривенно каждые 12 часов, максимально до 15 доз.
Другие имена:
  • ГМИ-1070
Экспериментальный: Когорта 2
Включает одну педиатрическую группу (6-11 лет). Субъекты в возрасте от 6 до 11 лет или субъекты с массой тела 40 кг получат нагрузочную дозу 40 мг/кг (максимум 1680 мг), а затем поддерживающую дозу 20 мг/кг (максимум 840 мг).
Лекарство: Ривипансель
Ривипансел вводят внутривенно каждые 12 часов, максимально до 15 доз.
Другие имена:
  • ГМИ-1070

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество (%) субъектов с нежелательными явлениями, возникающими при лечении (TEAE) в течение исследования.
Временное ограничение: 18 месяцев
Количество (%) субъектов с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) в течение исследования, количество TEAE в течение исследования и частота TEAE на одного субъекта на вазоокклюзионный кризис (VOC) будут суммированы в целом, по классам систем органов и по предпочтительным срок.
18 месяцев
Количество (%) субъектов с диагностированным острым грудным синдромом (ACS) в ходе исследования.
Временное ограничение: 18 месяцев
Будут суммированы количество (%) субъектов с подтвержденным острым грудным синдромом (ОКС) за время исследования, количество случаев подтвержденного ОКС и частота этих событий на одного субъекта в расчете на вазоокклюзионный кризис (ЛОК).
18 месяцев
Количество (%) субъектов с признанными тяжелыми и/или генерализованными кожными проявлениями за время исследования
Временное ограничение: 18 месяцев
Количество (%) субъектов с признанными тяжелыми и/или генерализованными кожными проявлениями за время исследования, количество случаев признанных тяжелых и/или генерализованных кожных проявлений и частота этих событий на одного субъекта в расчете на вазоокклюзионный кризис (ЛОК) будут суммированы. .
18 месяцев
Количество (%) субъектов с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) за время исследования.
Временное ограничение: 18 месяцев
Количество (%) субъектов с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) за время исследования, количество СНЯ за время исследования и частота СНЯ на субъекта на ЛОС будут суммированы в целом, по классам систем органов и по предпочтительным срокам.
18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Предмет повторной госпитализации
Временное ограничение: 18 месяцев
Будет указано общее количество (%) субъектов, повторно госпитализированных по поводу ЛОС в течение 7, 14 и 30 дней после последней выписки. Также будет предоставлено количество повторных госпитализаций по поводу ЛОС в течение 7, 14 и 30 дней после последней выписки и частота повторных госпитализаций по поводу ЛОС в течение 7, 14 и 30 дней после последней выписки на каждого субъекта на ЛОС.
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GlycoMimetics Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 ноября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 ноября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • B5201003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться