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Innocuité du Rivipansel (GMI-1070) dans le traitement d'une ou plusieurs crises vaso-occlusives chez les sujets hospitalisés atteints de drépanocytose

8 février 2021 mis à jour par: GlycoMimetics Incorporated

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité du Rivipansel (GMI-1070) dans le traitement d'une ou plusieurs crises vaso-occlusives chez des sujets hospitalisés atteints de drépanocytose

Il s'agit d'une étude d'extension en ouvert chez des sujets atteints de drépanocytose (SCD) qui ont terminé l'étude de phase 3 en double aveugle (B5201002).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension en ouvert chez des sujets âgés de 6 ans ou plus atteints de drépanocytose (SCD) qui ont terminé l'étude de phase 3 en double aveugle (B5201002). Cette étude est conçue pour évaluer l'innocuité et décrire l'efficacité du rivipansel dans le traitement d'un ou plusieurs événements de crise vaso-occlusive (VOC) chez des sujets hospitalisés atteints de SCD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

154

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, États-Unis, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, États-Unis, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, États-Unis, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Achèvement de l'étude B5201002.
  • Diagnostic documenté de SCD.
  • Au moins 6 ans.
  • Les sujets masculins et féminins en âge de procréer et à risque de grossesse doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace tout au long de l'étude.
  • Diagnostic de COV nécessitant des opioïdes IV et admission à l'hôpital.
  • Capable de recevoir la première dose de rivipansel dans les 24 heures suivant l'administration de la première dose d'opioïdes IV pour cette hospitalisation.

Critère d'exclusion:

  • Non-respect des procédures d'étude dans l'étude en double aveugle (B5201002).
  • Apparition de toute manifestation cutanée sévère et/ou généralisée ou de tout autre événement indésirable pendant la participation à l'étude B5201002 qui était lié au médicament à l'étude et qui rendrait donc inapproprié pour le sujet de recevoir du rivipansel dans l'étude en cours.
  • Autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique grave ou anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du médicament à l'étude ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude.
  • Détérioration cliniquement significative de la fonction rénale dans l'étude B5201002.
  • Sujets féminins enceintes, sujets féminins allaitants et sujets masculins et féminins en âge de procréer qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser une méthode de contraception hautement efficace.
  • Consommation active de drogues illicites et/ou dépendance à l'alcool.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Comprend une strate adulte (>18 ans) et une strate pédiatrique (12-17 ans). Les sujets âgés de 12 ans et plus qui pèsent > 40 kg recevront une dose de charge de 1680 mg suivie d'une dose d'entretien de 840 mg.
Médicament: Rivipansel
Rivipansel sera perfusé par voie intraveineuse toutes les 12 heures jusqu'à un maximum de 15 doses.
Autres noms:
  • GMI-1070
Expérimental: Cohorte 2
Comprend une strate pédiatrique (6-11 ans). Les sujets âgés de 6 à 11 ans ou les sujets pesant 40 kg recevront une dose de charge de 40 mg/kg (maximum de 1680 mg) suivie d'une dose d'entretien de 20 mg/kg (maximum de 840 mg).
Médicament: Rivipansel
Rivipansel sera perfusé par voie intraveineuse toutes les 12 heures jusqu'à un maximum de 15 doses.
Autres noms:
  • GMI-1070

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre (%) de sujets présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) au cours de l'étude.
Délai: 18 mois
Le nombre (%) de sujets présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) au cours de l'étude, le nombre de TEAE au cours de l'étude et le taux de TEAE par sujet par crise vaso-occlusive (COV) seront résumés globalement, par classe de système d'organes et par système préféré. terme.
18 mois
Nombre (%) de sujets atteints de syndrome thoracique aigu (SCA) au cours de l'étude.
Délai: 18 mois
Le nombre (%) de sujets avec un syndrome thoracique aigu (SCA) jugé au cours de l'étude, le nombre d'événements de SCA jugés et les taux de ces événements par sujet par crise vaso-occlusive (COV) seront résumés.
18 mois
Nombre (%) de sujets présentant des manifestations cutanées sévères et/ou généralisées jugées au cours de l'étude
Délai: 18 mois
Le nombre (%) de sujets présentant des manifestations cutanées graves et/ou généralisées jugées au cours de l'étude, le nombre d'événements de manifestations cutanées graves et/ou généralisées jugées et les taux de ces événements par sujet par crise vaso-occlusive (COV) seront résumés .
18 mois
Nombre (%) de sujets présentant des événements indésirables graves (EIG) au cours de l'étude.
Délai: 18 mois
Le nombre (%) de sujets présentant des événements indésirables graves (EIG) au cours de l'étude, le nombre d'EIG au cours de l'étude et le taux d'EIG par sujet par COV seront résumés globalement, par classe de système d'organe et par terme préféré.
18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sujet ré hospitalisation
Délai: 18 mois
Le nombre (%) de sujets ré-hospitalisés pour COV dans les 7, 14 et 30 jours suivant la sortie la plus récente sera fourni dans l'ensemble. Le nombre de réhospitalisations pour COV dans les 7, 14 et 30 jours suivant la sortie la plus récente et le taux de réhospitalisation pour COV dans les 7, 14 et 30 jours suivant la sortie la plus récente par sujet et par COV seront également fournis.
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GlycoMimetics Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

15 novembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

15 novembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 avril 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2015

Première publication (Estimation)

4 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B5201003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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