Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rivipanselin (GMI-1070) turvallisuus yhden tai useamman vaso-okklusiivisen kriisin hoidossa sairaalahoidossa olevilla potilailla, joilla on sirppisolutauti

maanantai 8. helmikuuta 2021 päivittänyt: GlycoMimetics Incorporated

Avoin laajennustutkimus Rivipanselin (GMI-1070) turvallisuuden arvioimiseksi yhden tai useamman vaso-okklusiivisen kriisin hoidossa sairaalahoidossa olevilla potilailla, joilla on sirppisolutauti

Tämä on avoin jatkotutkimus sirppisolutautia (SCD) sairastavilla henkilöillä, jotka ovat suorittaneet kaksoissokkoutetun vaiheen 3 tutkimuksen (B5201002).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin jatkotutkimus vähintään 6-vuotiailla sirppisolutautia (SCD) sairastavilla koehenkilöillä, jotka ovat suorittaneet 3. vaiheen kaksoissokkotutkimuksen (B5201002). Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan rivipanselin turvallisuutta ja kuvaamaan sen tehoa yhden tai useamman vaso-okklusiivisen kriisitapahtuman (VOC) hoidossa sairaalahoidossa olevilla potilailla, joilla on SCD.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

154

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Yhdysvallat, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkimuksen B5201002 loppuun saattaminen.
  • SCD:n dokumentoitu diagnoosi.
  • Vähintään 6-vuotias.
  • Hedelmällisessä iässä olevien mies- ja naispuolisten koehenkilöiden, joilla on riski tulla raskaaksi, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.
  • VOC-diagnoosi, joka edellyttää IV-opioideja ja sairaalahoitoa.
  • Pystyy saamaan ensimmäisen rivipansel-annoksen 24 tunnin sisällä ensimmäisen IV-annoksen antamisesta tätä sairaalahoitoa varten.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimusmenettelyjen noudattamatta jättäminen kaksoissokkotutkimuksessa (B5201002).
  • Minkä tahansa vakavan ja/tai yleistyneen ihon ilmentymän tai muun haittatapahtuman ilmaantuminen tutkimukseen B5201002 osallistumisen aikana, joka liittyi tutkimuslääkkeeseen ja jonka vuoksi koehenkilön ei olisi tarkoituksenmukaista saada rivipanselia tässä tutkimuksessa.
  • Muu vakava akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimuslääkkeen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa.
  • Kliinisesti merkittävä munuaisten toiminnan heikkeneminen tutkimuksessa B5201002.
  • Raskaana olevat naispotilaat, imettävät naiset sekä hedelmällisessä iässä olevat mies- ja naispotilaat, jotka eivät halua tai pysty käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää.
  • Aktiivinen laittomien huumeiden käyttö ja/tai alkoholiriippuvuus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Sisältää yhden aikuisen kerroksen (>18-vuotiaat) ja yhden lasten kerroksen (12-17-vuotiaat). Yli 12-vuotiaat, jotka painavat >40 kg, saavat 1680 mg:n kyllästysannoksen, jota seuraa 840 mg:n ylläpitoannos.
Lääke: Rivipansel
Rivipansel infusoidaan suonensisäisesti 12 tunnin välein enintään 15 annokseen asti.
Muut nimet:
  • GMI-1070
Kokeellinen: Kohortti 2
Sisältää yhden lapsikerroksen (6-11-vuotiaat). 6–11-vuotiaat tai 40 kg painavat koehenkilöt saavat kyllästysannoksen 40 mg/kg (enintään 1680 mg), jota seuraa ylläpitoannos 20 mg/kg (enintään 840 mg).
Lääke: Rivipansel
Rivipansel infusoidaan suonensisäisesti 12 tunnin välein enintään 15 annokseen asti.
Muut nimet:
  • GMI-1070

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden lukumäärä (%), joilla oli hoidosta aiheutuvia haittavaikutuksia (TEAE) tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä (%), joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) tutkimuksen aikana, TEAE-tapahtumien määrä tutkimuksen aikana ja TEAE-tapausten määrä koehenkilöä kohti vaso-okklusiivista kriisiä (VOC) kohden, esitetään yleisesti, elinjärjestelmäluokittain ja ensisijaisesti. termi.
18 kuukautta
Tutkimushenkilöiden määrä (%), joilla oli arvioitu akuutti rintasyndrooma (ACS) tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Tutkimushenkilöiden lukumäärä (%), joilla on arvioitu akuutti rintasyndrooma (ACS) tutkimuksen aikana, arvioitujen ACS-tapahtumien määrä ja näiden tapahtumien määrä koehenkilöä kohti vaso-okklusiivista kriisiä (VOC) kohti.
18 kuukautta
Niiden koehenkilöiden lukumäärä (%), joilla arvioitiin vakavia ja/tai yleistyneitä iho-oireita tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Koehenkilöiden määrä (%), joilla arvioitiin vakavia ja/tai yleistyneitä iho-oireita tutkimuksen aikana, arvioitujen vakavien ja/tai yleistyneiden ihooireiden määrä ja näiden tapahtumien määrä koehenkilöä kohti vaso-okklusiivista kriisiä (VOC) kohti. .
18 kuukautta
Niiden koehenkilöiden lukumäärä (%), joilla oli vakavia haittavaikutuksia (SAE) tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Vakavien haittatapahtumien (SAE) koehenkilöiden lukumäärä (%) tutkimuksen aikana, SAE-tapahtumien määrä tutkimuksen aikana ja vakavien haittavaikutusten määrä koehenkilöä kohti VOC-yhdisteitä kohti esitetään yhteenvetona yleisesti, elinjärjestelmäluokittain ja ensisijaisen termin mukaan.
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohde uudelleen sairaalahoitoon
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä (%), jotka on joutunut uudelleen sairaalaan VOC-sairaalaan 7, 14 ja 30 päivän sisällä viimeisimmästä kotiutumisesta, ilmoitetaan kokonaisuudessaan. VOC:n vuoksi 7, 14 ja 30 päivän sisällä viimeisimmästä kotiuttamisesta tehtyjen uudelleensairaalahoitojen määrä ja VOC:n vuoksi 7, 14 ja 30 päivän kuluessa viimeisimmästä kotiuttamisesta tapahtuneiden uudelleensairaalahoitojen määrä koehenkilöä kohden VOC-yhdistettä kohti ilmoitetaan myös.
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GlycoMimetics Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. marraskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. marraskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 4. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. helmikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B5201003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Rivipansel

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa