Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rivipansels sikkerhed (GMI-1070) ved behandling af en eller flere vaso-okklusive kriser hos indlagte patienter med seglcellesygdom

8. februar 2021 opdateret af: GlycoMimetics Incorporated

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere sikkerheden af ​​Rivipansel (GMI-1070) i ​​behandlingen af ​​en eller flere vaso-okklusive kriser hos indlagte patienter med seglcellesygdom

Dette er et åbent forlængelsesstudie i forsøgspersoner med seglcellesygdom (SCD), som har gennemført det dobbeltblindede fase 3-studie (B5201002).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent forlængelsesstudie med forsøgspersoner, der er 6 år eller ældre med seglcellesygdom (SCD), som har gennemført det dobbeltblindede fase 3-studie (B5201002). Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og beskrive effektiviteten af ​​rivipansel som behandling for en eller flere vaso-okklusiv krise (VOC) hændelser hos indlagte personer med SCD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

154

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Forenede Stater, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afslutning af undersøgelse B5201002.
  • Dokumenteret diagnose af SCD.
  • Mindst 6 år.
  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og i risiko for graviditet skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under hele undersøgelsen.
  • Diagnose af VOC, der nødvendiggør IV opioider og indlæggelse på hospitalet.
  • I stand til at modtage den første dosis rivipansel inden for 24 timer efter administration af den første dosis IV opioider til denne indlæggelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende overholdelse af undersøgelsesprocedurer i den dobbeltblindede undersøgelse (B5201002).
  • Forekomst af enhver alvorlig og/eller generaliseret hudmanifestation eller enhver anden uønsket hændelse under deltagelse i undersøgelse B5201002, der var relateret til undersøgelseslægemidlet, og som derfor ville gøre det upassende for forsøgspersonen at modtage rivipansel i den aktuelle undersøgelse.
  • Andre alvorlige akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande eller laboratorieabnormiteter, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af undersøgelsesmedicin eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater.
  • Klinisk signifikant forringelse af nyrefunktionen i undersøgelse B5201002.
  • Gravide kvindelige forsøgspersoner, ammende kvindelige forsøgspersoner og mandlige og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som er uvillige eller ude af stand til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode.
  • Aktiv brug af ulovlige stoffer og/eller alkoholafhængighed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Inkluderer et stratum for voksne (>18 år) og et pædiatrisk stratum (12-17 år). Forsøgspersoner på 12 år og derover, der vejer >40 kg, vil modtage en startdosis på 1680 mg efterfulgt af en vedligeholdelsesdosis på 840 mg.
Medicin: Rivipansel
Rivipansel vil blive infunderet intravenøst ​​hver 12. time op til maksimalt 15 doser.
Andre navne:
  • GMI-1070
Eksperimentel: Kohorte 2
Inkluderer et pædiatrisk stratum (6-11 år). Forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år eller forsøgspersoner, der vejer 40 kg, vil modtage en startdosis på 40 mg/kg (maksimalt 1680 mg) efterfulgt af en vedligeholdelsesdosis på 20 mg/kg (maksimalt 840 mg).
Medicin: Rivipansel
Rivipansel vil blive infunderet intravenøst ​​hver 12. time op til maksimalt 15 doser.
Andre navne:
  • GMI-1070

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal (%) af forsøgspersoner med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) i løbet af undersøgelsen.
Tidsramme: 18 måneder
Antal (%) af forsøgspersoner med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) i løbet af undersøgelsen, antallet af TEAE'er i løbet af undersøgelsen og frekvensen af ​​TEAE'er pr. individ pr. vaso-okklusiv krise (VOC) vil blive opsummeret overordnet, efter systemorganklasse og efter foretrukne semester.
18 måneder
Antal (%) af forsøgspersoner med bedømt akut brystsyndrom (ACS) i løbet af undersøgelsen.
Tidsramme: 18 måneder
Antal (%) af forsøgspersoner med bedømt akut brystsyndrom (ACS) i løbet af undersøgelsen, antallet af hændelser med bedømt ACS og frekvensen af ​​disse hændelser pr. individ pr. Vaso-okklusiv krise (VOC) vil blive opsummeret.
18 måneder
Antal (%) af forsøgspersoner med vurderede alvorlige og/eller generaliserede kutane manifestationer i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: 18 måneder
Antal (%) af forsøgspersoner med bedømte alvorlige og/eller generaliserede kutane manifestationer i løbet af undersøgelsen, antallet af hændelser med bedømte alvorlige og/eller generaliserede kutane manifestationer og frekvensen af ​​disse hændelser pr. individ pr. Vaso-okklusiv krise (VOC) vil blive opsummeret .
18 måneder
Antal (%) af forsøgspersoner med alvorlige bivirkninger (SAE'er) i løbet af undersøgelsen.
Tidsramme: 18 måneder
Antal (%) af forsøgspersoner med alvorlige bivirkninger (SAE'er) i løbet af undersøgelsen, antallet af SAE'er i løbet af undersøgelsen og frekvensen af ​​SAE'er pr. forsøgsperson pr. VOC vil blive opsummeret overordnet efter systemorganklasse og efter foretrukket term.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forsøgsperson ved indlæggelse
Tidsramme: 18 måneder
Antallet (%) af forsøgspersoner genindlagt for VOC inden for 7, 14 og 30 dage efter seneste udskrivelse vil blive oplyst samlet. Antallet af genindlæggelser for VOC inden for 7, 14 og 30 dage efter seneste udskrivelse og frekvensen af ​​genindlæggelse for VOC inden for 7, 14 og 30 dage efter seneste udskrivelse pr. forsøgsperson pr. VOC vil også blive angivet.
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

15. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. april 2015

Først opslået (Skøn)

4. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B5201003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Rivipansel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner