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Sicherheit von Rivipansel (GMI-1070) bei der Behandlung einer oder mehrerer vasookklusiver Krisen bei hospitalisierten Patienten mit Sichelzellanämie

8. Februar 2021 aktualisiert von: GlycoMimetics Incorporated

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit von Rivipansel (GMI-1070) bei der Behandlung einer oder mehrerer vasookklusiver Krisen bei hospitalisierten Patienten mit Sichelzellanämie

Hierbei handelt es sich um eine offene Verlängerungsstudie an Patienten mit Sichelzellanämie (SCD), die die doppelblinde Phase-3-Studie (B5201002) abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine offene Verlängerungsstudie an Probanden ab 6 Jahren mit Sichelzellenanämie (SCD), die die doppelblinde Phase-3-Studie (B5201002) abgeschlossen haben. Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit zu bewerten und die Wirksamkeit von Rivipansel als Behandlung für ein oder mehrere vaso-okklusive Krisenereignisse (VOC) bei hospitalisierten Patienten mit SCD zu beschreiben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

154

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Medstar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Vereinigte Staaten, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss der Studie B5201002.
  • Dokumentierte Diagnose von SCD.
  • Mindestens 6 Jahre alt.
  • Männliche und weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, bei denen das Risiko einer Schwangerschaft besteht, müssen zustimmen, während der gesamten Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Diagnose von VOC, die intravenöse Opioide und die Einweisung ins Krankenhaus erforderlich macht.
  • Kann die erste Dosis Rivipansel innerhalb von 24 Stunden nach Verabreichung der ersten Dosis intravenöser Opioide für diesen Krankenhausaufenthalt erhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Nichteinhaltung der Studienabläufe in der Doppelblindstudie (B5201002).
  • Auftreten einer schweren und/oder generalisierten Hautmanifestation oder eines anderen unerwünschten Ereignisses während der Teilnahme an Studie B5201002, das mit dem Studienmedikament zusammenhängt und daher für den Probanden in der aktuellen Studie ungeeignet wäre, Rivipansel zu erhalten.
  • Andere schwere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laboranomalien, die das mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung von Studienmedikamenten verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen können.
  • Klinisch signifikante Verschlechterung der Nierenfunktion in Studie B5201002.
  • Schwangere weibliche Probanden, stillende weibliche Probanden sowie männliche und weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Aktiver Konsum illegaler Drogen und/oder Alkoholabhängigkeit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Beinhaltet eine erwachsene Schicht (>18 Jahre alt) und eine pädiatrische Schicht (12–17 Jahre alt). Probanden ab 12 Jahren mit einem Gewicht von > 40 kg erhalten eine Aufsättigungsdosis von 1680 mg, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 840 mg.
Arzneimittel: Rivipansel
Rivipansel wird alle 12 Stunden bis zu maximal 15 Dosen intravenös infundiert.
Andere Namen:
  • GMI-1070
Experimental: Kohorte 2
Beinhaltet eine pädiatrische Schicht (6–11 Jahre). Probanden im Alter von 6 bis 11 Jahren oder Probanden mit einem Gewicht von 40 kg erhalten eine Initialdosis von 40 mg/kg (maximal 1680 mg), gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 20 mg/kg (maximal 840 mg).
Arzneimittel: Rivipansel
Rivipansel wird alle 12 Stunden bis zu maximal 15 Dosen intravenös infundiert.
Andere Namen:
  • GMI-1070

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl (%) der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Verlauf der Studie.
Zeitfenster: 18 Monate
Die Anzahl (%) der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Verlauf der Studie, die Anzahl der TEAEs im Verlauf der Studie und die TEAE-Rate pro Proband und vasookklusiver Krise (VOC) werden insgesamt, nach Systemorganklasse und nach Präferenz zusammengefasst Begriff.
18 Monate
Anzahl (%) der Probanden mit festgestelltem akutem Brustsyndrom (ACS) im Verlauf der Studie.
Zeitfenster: 18 Monate
Die Anzahl (%) der Probanden mit bestätigtem akutem Brustsyndrom (ACS) im Laufe der Studie, die Anzahl der Ereignisse mit bestätigtem ACS und die Häufigkeit dieser Ereignisse pro Proband und pro vasookklusiver Krise (VOC) werden zusammengefasst.
18 Monate
Anzahl (%) der Probanden mit festgestellten schweren und/oder generalisierten Hautmanifestationen im Verlauf der Studie
Zeitfenster: 18 Monate
Die Anzahl (%) der Probanden mit bestätigten schweren und/oder generalisierten Hautmanifestationen im Verlauf der Studie, die Anzahl der Ereignisse mit bestätigten schweren und/oder generalisierten Hautmanifestationen und die Häufigkeit dieser Ereignisse pro Proband und pro vasookklusiver Krise (VOC) werden zusammengefasst .
18 Monate
Anzahl (%) der Probanden mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) im Verlauf der Studie.
Zeitfenster: 18 Monate
Die Anzahl (%) der Probanden mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) im Verlauf der Studie, die Anzahl der SAEs im Verlauf der Studie und die Rate der SAEs pro Proband und pro VOC werden insgesamt, nach Systemorganklasse und nach bevorzugtem Begriff zusammengefasst.
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Betreff einer erneuten Krankenhauseinweisung
Zeitfenster: 18 Monate
Insgesamt wird die Anzahl (%) der Probanden angegeben, die wegen VOC innerhalb von 7, 14 und 30 Tagen nach der letzten Entlassung erneut ins Krankenhaus eingeliefert wurden. Die Anzahl der erneuten Krankenhauseinweisungen wegen VOC innerhalb von 7, 14 und 30 Tagen nach der letzten Entlassung und die Rate der erneuten Krankenhauseinweisungen wegen VOC innerhalb von 7, 14 und 30 Tagen nach der letzten Entlassung pro Proband und pro VOC werden ebenfalls angegeben.
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. April 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B5201003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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