Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid van Rivipansel (GMI-1070) bij de behandeling van een of meer vaso-occlusieve crises bij gehospitaliseerde proefpersonen met sikkelcelziekte

8 februari 2021 bijgewerkt door: GlycoMimetics Incorporated

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid van Rivipansel (GMI-1070) te evalueren bij de behandeling van een of meer vaso-occlusieve crises bij gehospitaliseerde proefpersonen met sikkelcelziekte

Dit is een open-label extensieonderzoek bij proefpersonen met sikkelcelziekte (SCD) die het dubbelblinde fase 3-onderzoek (B5201002) hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label extensieonderzoek bij proefpersonen van 6 jaar of ouder met sikkelcelziekte (SCD) die het dubbelblinde fase 3-onderzoek (B5201002) hebben voltooid. Deze studie is opgezet om de veiligheid te evalueren en de werkzaamheid van rivipansel te beschrijven als behandeling voor een of meer vaso-occlusieve crisis (VOC)-gebeurtenissen bij gehospitaliseerde proefpersonen met SCZ.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

154

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Grady Health System
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine, Texas, Verenigde Staten, 76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Afronding van studie B5201002.
  • Gedocumenteerde diagnose van SCD.
  • Minstens 6 jaar oud.
  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en risico lopen op zwangerschap moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Diagnose van VOS waarvoor IV-opioïden en opname in het ziekenhuis noodzakelijk zijn.
  • In staat om de eerste dosis rivipansel te krijgen binnen 24 uur na toediening van de eerste dosis IV-opioïden voor deze ziekenhuisopname.

Uitsluitingscriteria:

  • Niet-naleving van onderzoeksprocedures in het dubbelblinde onderzoek (B5201002).
  • Het optreden van een ernstige en/of gegeneraliseerde huidmanifestatie of een andere bijwerking tijdens deelname aan onderzoek B5201002 die verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel en waardoor het voor de proefpersoon ongepast zou zijn om Rivipansel in het huidige onderzoek te ontvangen.
  • Andere ernstige acute of chronische medische of psychiatrische aandoening of laboratoriumafwijking die het risico kan verhogen dat gepaard gaat met deelname aan de studie of de toediening van onderzoeksgeneesmiddelen of die de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verstoren.
  • Klinisch significante verslechtering van de nierfunctie in onderzoek B5201002.
  • Zwangere vrouwelijke proefpersonen, vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven en mannelijke en vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die geen zeer effectieve anticonceptiemethode willen of kunnen gebruiken.
  • Actief gebruik van illegale drugs en/of alcoholverslaving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Inclusief één volwassen stratum (>18 jaar oud) en één pediatrisch stratum (12-17 jaar oud). Proefpersonen van 12 jaar en ouder die >40 kg wegen, krijgen een oplaaddosis van 1680 mg gevolgd door een onderhoudsdosis van 840 mg.
Geneesmiddel: Rivierpanel
Rivipansel zal elke 12 uur intraveneus worden toegediend tot een maximum van 15 doses.
Andere namen:
  • GMI-1070
Experimenteel: Cohort 2
Inclusief één pediatrisch stratum (6-11 jaar oud). Proefpersonen van 6 tot 11 jaar of proefpersonen die 40 kg wegen, krijgen een oplaaddosis van 40 mg/kg (maximaal 1680 mg) gevolgd door een onderhoudsdosis van 20 mg/kg (maximaal 840 mg).
Geneesmiddel: Rivierpanel
Rivipansel zal elke 12 uur intraveneus worden toegediend tot een maximum van 15 doses.
Andere namen:
  • GMI-1070

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal (%) proefpersonen met tijdens de studie optredende ongewenste voorvallen (TEAE's).
Tijdsspanne: 18 maanden
Aantal (%) proefpersonen met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) gedurende het onderzoek, het aantal TEAE's gedurende het onderzoek en het aantal TEAE's per proefpersoon per vaso-occlusieve crisis (VOC) worden in het algemeen samengevat, per systeem/orgaanklasse en per voorkeur termijn.
18 maanden
Aantal (%) proefpersonen met beoordeeld acuut borstsyndroom (ACS) tijdens het onderzoek.
Tijdsspanne: 18 maanden
Aantal (%) proefpersonen met beoordeeld acuut borstsyndroom (ACS) tijdens het onderzoek, aantal gevallen van beoordeelde ACS en de percentages van deze gebeurtenissen per proefpersoon per vaso-occlusieve crisis (VOC) zullen worden samengevat.
18 maanden
Aantal (%) proefpersonen met vastgestelde ernstige en/of gegeneraliseerde huidverschijnselen tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: 18 maanden
Aantal (%) proefpersonen met vastgestelde ernstige en/of gegeneraliseerde huidmanifestaties gedurende het onderzoek, aantal voorvallen van vastgestelde ernstige en/of gegeneraliseerde huidmanifestaties en de percentages van deze voorvallen per proefpersoon per vaso-occlusieve crisis (VOC) zullen worden samengevat .
18 maanden
Aantal (%) proefpersonen met ernstige bijwerkingen (SAE's) tijdens het onderzoek.
Tijdsspanne: 18 maanden
Het aantal (%) proefpersonen met ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) tijdens het onderzoek, het aantal SAE's tijdens het onderzoek en het aantal SAE's per proefpersoon per VOC worden in het algemeen samengevat, per systeem/orgaanklasse en per voorkeursterm.
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Onderwerp opnieuw ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 18 maanden
Het totale aantal (%) proefpersonen dat binnen 7, 14 en 30 dagen na het meest recente ontslag opnieuw in het ziekenhuis is opgenomen voor VOC, wordt verstrekt. Het aantal heropnames voor VOC binnen 7, 14 en 30 dagen na het meest recente ontslag en het aantal heropnames voor VOC binnen 7, 14 en 30 dagen na het meest recente ontslag per proefpersoon per VOC worden ook vermeld.
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GlycoMimetics Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 november 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 november 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

4 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B5201003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Rwanda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren