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Rivipansel (GMI-1070) 治疗镰状细胞病住院患者一次或多次血管闭塞性危象的安全性

2021年2月8日 更新者：GlycoMimetics Incorporated

一项评估 Rivipansel (GMI-1070) 治疗镰状细胞病住院受试者一次或多次血管闭塞性危象安全性的开放标签扩展研究

这是一项针对已完成双盲 3 期研究 (B5201002) 的镰状细胞病 (SCD) 受试者的开放标签扩展研究。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签扩展研究，对象是已完成双盲 3 期研究 (B5201002) 的 6 岁或以上患有镰状细胞病 (SCD) 的受试者。 本研究旨在评估利维潘赛治疗 SCD 住院受试者一次或多次血管闭塞性危象 (VOC) 事件的安全性和疗效。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

154

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6L 5X8
        • Grey Nuns Community Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T5R 4H5
        • Miseracordia Community Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital, Pharmacy Services
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2V2
        • Research transition Facility
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic 3C
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal、Quebec、加拿大、H4A3J1
        • The Montreal Children's Hospital / McGill University Health Centre
  • 美国
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、美国、36604
        • University of South Alabama Women's and Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Pharmacy
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Medical Center Main Hospital
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • MedStar Health Research Institute
      • Washington、District of Columbia、美国、20060
        • Howard University Hospital
      • Washington、District of Columbia、美国、20001
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、美国、33908
        • Golisano Childrens Hospital of Southwest Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Jackson Memorial Hospital
      • West Palm Beach、Florida、美国、33407
        • St. Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30303
        • Grady Health System
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite Campus
      • Atlanta、Georgia、美国、30303
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center:
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Aflac Cancer and Blood Disorders Center/
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Memorial Health University Medical Center
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Memorial Family Medicine Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • The University of Chicago/Comer Children's Hospital
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago, Investigational Drug Service Pharmacy
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland Medical System
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins Medicine
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland Medical System Investigational Pharmacy
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Johns Hopkins Department of Medicine Clinical Trials Unit
      • Baltimore、Maryland、美国、21287-6180
        • The Johns Hopkins Hospital Department of Pharmacy Services
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Investigational Drug Services
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Center for Clinical Investigation, Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center - Outpatient Clinical Research Unit
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis、Missouri、美国、63108
        • Center for Outpatient Health
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Center for Advanced Medicine
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Barnes-Jewish Hospital Department of Pharmacy
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Bristol Myers Squibb Children's Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10461
        • Jacobi Medical Center
      • Brooklyn、New York、美国、11203
        • Kings County Hospital Center
      • Brooklyn、New York、美国、11203
        • State University of New York (SUNY) Downstate Medical Center
      • Brooklyn、New York、美国、11203
        • SUNY Downstate Medical Center University Hospital of Brooklyn
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York、New York、美国、10032
        • MS CHONY Pediatric Emergency Department
      • New York、New York、美国、10032
        • MS CHONY Pediatric Hematology/Oncology Unit
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Hospital, Investigational Drug Service
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Vidant Medical Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Physicians Company LLC
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • UC Health Ridgeway Hospital
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati - Hoxworth Building
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Investigational Pharmacy
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati Medical Center / Research Office
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University James Comprehensive Cancer Hospital & Solove Research Institute
      • Columbus、Ohio、美国、43203
        • The Ohio State University Investigational Drug Services
      • Columbus、Ohio、美国、43203
        • The Ohio State University Wexner Center East
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • UPMC Presbyterian
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02906
        • The Miriam Hospital
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Rhode Island Hospital
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Hasbro Children's Hospital
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Rhode Island Hospital-Pharmacy Service
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina Lifespan Comprehensive Sickle Cell Center
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • MUSC Investigational Drug Services
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina-Hospital
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center
      • Grapevine、Texas、美国、76051
        • Cook Children's Hematology and Oncology Center-Grapevine
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital Laboratory
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Main Hospital-VCU
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University - Investigational Drug Services
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University- Clinical Research Services Unit

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 完成研究 B5201002。
  • SCD 的书面诊断。
  • 至少 6 岁。
  • 有生育潜力和有怀孕风险的男性和女性受试者必须同意在整个研究过程中使用高效的避孕方法。
  • 诊断为 VOC 需要静脉注射阿片类药物并入院。
  • 能够在本次住院治疗的第一剂静脉阿片类药物给药后 24 小时内接受第一剂利维潘赛。

排除标准：

  • 在双盲研究 (B5201002) 中不遵守研究程序。
  • 在参与研究 B5201002 期间发生与研究药物相关的任何严重和/或全身性皮肤表现或任何其他不良事件，因此使受试者不适合在当前研究中接受利维潘塞。
  • 其他严重的急性或慢性医学或精神疾病或实验室异常可能会增加与研究参与或研究药物管理相关的风险，或者可能会干扰研究结果的解释。
  • 研究 B5201002 中肾功能的临床显着恶化。
  • 不愿或不能使用高效避孕方法的怀孕女性受试者、哺乳期女性受试者和有生育能力的男性和女性受试者。
  • 积极使用非法药物和/或酒精依赖。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 1
包括一个成人阶层（>18 岁）和一个儿童阶层（12-17 岁）。 12 岁及以上体重 >40 公斤的受试者将接受 1680 毫克的负荷剂量，然后是 840 毫克的维持剂量。
药品：里维潘塞尔
Rivipansel 将每 12 小时静脉输注一次，最多 15 剂。
其他名称：
  • GMI-1070
实验性的：队列 2
包括一个儿科阶层（6-11 岁）。 6 至 11 岁的受试者或体重 40 kg 的受试者将接受 40 mg/kg（最大 1680 mg）的负荷剂量，然后是 20 mg/kg（最大 840 mg）的维持剂量。
药品：里维潘塞尔
Rivipansel 将每 12 小时静脉输注一次，最多 15 剂。
其他名称：
  • GMI-1070

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在研究期间发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 的受试者数量 (%)。
大体时间：18个月
研究期间出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的受试者数量 (%)、研究期间的 TEAE 数量和每名受试者每血管闭塞危机 (VOC) 的 TEAE 发生率将按系统器官类别和首选进行总体总结学期。
18个月
在研究中被裁定患有急性胸部综合症 (ACS) 的受试者人数 (%)。
大体时间：18个月
将总结在研究中被裁定为急性胸综合症 (ACS) 的受试者数量 (%)、裁定 ACS 事件的数量以及每个受试者每个血管闭塞性危象 (VOC) 的这些事件发生率。
18个月
在研究中被判定为严重和/或全身皮肤表现的受试者人数 (%)
大体时间：18个月
在研究期间具有经裁定的严重和/或全身性皮肤表现的受试者数量 (%)、裁定为严重和/或全身性皮肤表现的事件数量以及每个受试者每个血管闭塞危象 (VOC) 的这些事件发生率将被总结.
18个月
在研究期间发生严重不良事件 (SAE) 的受试者人数 (%)。
大体时间：18个月
研究期间发生严重不良事件 (SAE) 的受试者数量 (%)、研究期间的 SAE 数量和每名受试者每 VOC 的 SAE 率将按系统器官类别和首选术语进行总体总结。
18个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
受试者再住院
大体时间：18个月
将总体提供最近一次出院后 7、14 和 30 天内因 VOC 而再次住院的受试者人数 (%)。 还将提供每名受试者每 VOC 在最近出院后 7、14 和 30 天内因 VOC 再住院的次数以及在最近出院后 7、14 和 30 天内因 VOC 再住院的比率。
18个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

GlycoMimetics Incorporated

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年12月16日

初级完成 (实际的)

2019年11月15日

研究完成 (实际的)

2019年11月15日

研究注册日期

首次提交

2015年4月29日

首先提交符合 QC 标准的

2015年4月29日

首次发布 (估计)

2015年5月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年2月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年2月8日

最后验证

2021年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • B5201003

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

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药物干预

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