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ニーマン・ピック病 C 型と診断された患者における前向き非治療研究

2017年5月17日 更新者：KemPharm Denmark A/S

個々の患者の疾患プロファイルと歴史的な徴候症状の進行パターンを特徴付けるために、Niemann-Pick病C型と診断された患者における前向き非治療的研究

これは、NP-C 患者を対象とした前向き非治療観察研究です。 目的は、臨床、画像、生物学的（バイオマーカー）、および生活の質のデータの過去および6か月の前向き評価を通じて、個々の患者の疾患進行プロファイルを特徴付けることです。

患者は、試験終了時にアリモクロモールに関する第II/III相試験への登録を提案されます。

調査の概要

状態

完了

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

35

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • Istituto Carlo Besta (Milano)
      • Monza、イタリア、20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Napoli、イタリア、80138
        • Università Federico II
      • Rome、イタリア、00146
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Udine、イタリア
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria "Santa Maria della Misericordia"
  • スイス
      • Bern、スイス、3010
        • Inselspital, University Hospital Bern
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Zaragoza、スペイン、50006
        • Hospital Quirón
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • University Hospital Copenhagen (Rigshospitalet)
  • ドイツ
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Villa Metabolica Mainz
      • Munich、ドイツ
        • Klinikum der Universistat, Munchen
  • フランス
      • Montpellier、フランス
        • CHU de Montpellier
      • Paris、フランス
        • Hôpital Trousseau
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、04-730
        • The Children´s Memorial Istitute Warsaw

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

2～18歳のNPC1およびNPC2患者

説明

包含基準:

  • 研究関連の手続きの前に、書面によるインフォームド コンセント (および現地の法律や規制に適切な場合は同意)。
  • 2歳から18歳11ヶ月までの男女。
  • あらゆる民族的背景の患者がこの研究の対象となります。
  • -患者の体重は、世界保健機関（WHO）の基準による年齢のボディマス指数（BMI）の15パーセンタイル以上;
  • -ニーマンピック病C型（NP-C）の診断、NPC1またはNPC2のいずれか;
  • NP-C 診断が遺伝的に確認された (デオキシリボ核酸 [DNA] 配列分析)。
  • NPC1 と NPC2 の両方の患者が適格です。
  • -疾患の少なくとも1つの神経学的症状を呈する（例えば、難聴、垂直核上注視麻痺、運動失調、認知症、ジストニア、発作、構音障害、または嚥下障害などであるが、これらに限定されない）;
  • 一人で、または介助で歩く能力;
  • 評価とフォローアップのために、対応する臨床試験サイトに繰り返し（6か月ごとに）移動する能力;
  • ミグルスタットで治療または未治療;
  • 患者がミグルスタットで処方された治療を受けている場合、研究に含める前に、3か月以上連続して薬の安定した投与を受けている必要があります。
  • 性的に活発な患者は、研究全体を通して適切な避妊方法を喜んで使用できる必要があります。たとえば、横隔膜+殺精子剤。子宮内避妊器具;経口避妊薬;インプラント;プロゲストゲン薬の注射;
  • プロトコルで指定された手順/評価および予定された訪問を順守する能力;
  • -連続採血、皮膚生検、イメージング（超音波検査）コレクションなど、試験デザインのあらゆる側面に喜んで参加します。

除外基準:

  • 研究関連の手順の前に、患者またはその親/法定後見人から書面によるインフォームドコンセント（および現地の法律および規制に適切な場合は同意）が得られていない;
  • -肝移植または計画された肝移植のレシピエント;
  • -制御されていない重度のてんかん発作期間（薬を必要とする少なくとも3回の連続した重度のてんかん発作）の患者 書面による同意の前の2か月。 これには、登録前の 2 か月間にわたって発作の頻度、種類、期間が安定していない継続的な発作のある患者、登録前の 2 か月間にわたる抗てんかん薬の投与量の変更 (体重の調整以外) が必要な患者、または発作を制御するための 3 つ以上の抗てんかん薬;
  • 神経学的に無症状の患者;
  • 重度の肝不全（年齢および性別の正常上限の3倍を超える肝臓の検査パラメータ、アスパラギン酸トランスアミナーゼ[AST]およびアラニントランスアミナーゼ[ALT]として定義される;
  • 重度の腎不全で、血清クレアチニン値が正常上限の 1.5 倍を超えている;
  • -このプロトコルの要件を順守する患者の能力を妨げるNP-C疾患の重度の症状;
  • 治験責任医師の意見では、患者の臨床状態は、プロトコルで指定された手順に従って必要な採血および/または皮膚生検を許可していません。
  • -研究登録前の4週間以内のIMPによる治療;
  • -NP-Cを治療するための研究中のIMPによる治療;
  • 別の試験への現在の参加は、非介入試験であり、試験の唯一の目的が長期追跡調査/生存データ (登録) である場合を除き、許可されていません。
  • -その後の治療的介入研究で実行されるMRI手順に関連する確認されたリスクがある場合、患者は除外されます[つまり、心臓ペースメーカーまたは埋め込み型除細動器の植え込み、神経ペースメーカーの植え込み、人工内耳、目に埋め込まれた金属異物またはCNS (CNS 動脈瘤クリップなど)、無線周波数場を集中させる可能性のある埋め込みワイヤまたは金属デバイスの任意の形態、および/または鎮静または麻酔 (鎮静が必要な場合) に対する予期しない重篤な副作用の既往が確認されている];
  • 研究者の裁量により、重度の血小板減少症などの皮膚パンチ生検手順に関連するリスクが確認されている場合、患者は除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
NP-C患者
2～18歳のNPCタイプ1または2の患者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
NP-C 臨床疾患の重症度
時間枠：0週目と24-28週目
NP-C臨床重症度スケールの変更
0週目と24-28週目
生活の質アンケート (EQ-5D-Y)
時間枠：0週目と24-28週目
生活の質の変化
0週目と24-28週目
肝臓と脾臓の超音波検査
時間枠：0週目と24-28週目
肝臓および脾臓のサイズおよび/または特性の変化 (超音波による評価)。
0週目と24-28週目
オキシステロール
時間枠：0週目と24-28週目
オキシステロール濃度の変化
0週目と24-28週目
NPCの臨床症状
時間枠：0週目と24-28週目
NPCの臨床症状の変化
0週目と24-28週目
NPCタンパク質
時間枠：0週目と24-28週目
NPCタンパク質濃度の変化
0週目と24-28週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全パラメータ
時間枠：0週目と24-28週目
有害事象（AE）（疾患関連および治療関連）、血液学、臨床化学、身体検査、バイタルサインおよび心電図（ECG）。
0週目と24-28週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

KemPharm Denmark A/S

捜査官

  • 主任研究者：Karl-Eugen Mengel、Villa Metabolica, Mainz, Germany

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年9月1日

一次修了 (実際)

2017年5月1日

研究の完了 (実際)

2017年5月1日

試験登録日

最初に提出

2015年4月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月30日

最初の投稿 (見積もり)

2015年5月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年5月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年5月17日

最終確認日

2017年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CT-ORZY-NPC-001
  • 2014-005194-37 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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