Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное нетерапевтическое исследование у пациентов с диагнозом болезни Ниманна-Пика типа C

17 мая 2017 г. обновлено: KemPharm Denmark A/S

Проспективное нетерапевтическое исследование у пациентов с диагнозом болезни Ниманна-Пика типа С с целью охарактеризовать индивидуальный профиль заболевания пациента и историческую симптоматику прогрессирования

Это проспективное нетерапевтическое обсервационное исследование у пациентов с НП-С. Цель состоит в том, чтобы охарактеризовать профиль прогрессирования заболевания у отдельного пациента с помощью исторической и 6-месячной проспективной оценки клинических, визуализационных, биологических (биомаркеров) данных и данных о качестве жизни.

В конце исследования пациентам будет предложено зарегистрироваться в исследовании фазы II/III по аримокломолу.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

35

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Villa Metabolica Mainz
      • Munich, Германия
        • Klinikum der Universistat, Munchen
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • University Hospital Copenhagen (Rigshospitalet)
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Zaragoza, Испания, 50006
        • Hospital Quirón
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Istituto Carlo Besta (Milano)
      • Monza, Италия, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Napoli, Италия, 80138
        • Università Federico II
      • Rome, Италия, 00146
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Udine, Италия
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria "Santa Maria della Misericordia"
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • The Children´s Memorial Istitute Warsaw
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Франция
      • Montpellier, Франция
        • CHU de Montpellier
      • Paris, Франция
        • Hôpital Trousseau
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Inselspital, University Hospital Bern

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты NPC1 и NPC2 в возрасте 2-18 лет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие (и согласие, если это соответствует местным законам и правилам) до любых процедур, связанных с исследованием;
  • Самцы и самки в возрасте от 2 лет до 18 лет 11 месяцев;
  • Пациенты любого этнического происхождения будут иметь право на участие в этом исследовании;
  • Масса тела пациента ≥15-го процентиля индекса массы тела (ИМТ) для возраста по стандартам Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ);
  • Диагноз болезни Ниманна Пика типа C (NP-C), либо NPC1, либо NPC2;
  • генетически подтвержденный диагноз НП-С (анализ последовательности дезоксирибонуклеиновой кислоты [ДНК]);
  • Пациенты с NPC1 и NPC2 имеют право;
  • Наличие по крайней мере одного неврологического симптома заболевания (например, но не ограничиваясь этим, потеря слуха, вертикальный надъядерный паралич взора, атаксия, деменция, дистония, судороги, дизартрия или дисфагия);
  • Способность ходить самостоятельно или с посторонней помощью;
  • Возможность неоднократно (каждые 6 месяцев) ездить в соответствующий центр клинических испытаний для оценки и последующего наблюдения;
  • Обработанные или не обработанные миглустатом;
  • Если пациент находится на назначенном лечении миглустатом, он должен принимать стабильную дозу препарата в течение ≥ 3 месяцев подряд до включения в исследование;
  • Сексуально активные пациенты должны быть готовы и способны использовать адекватный метод контрацепции на протяжении всего исследования, например: диафрагма + спермицид; внутриматочное противозачаточное средство; оральные контрацептивы; имплантат; инъекция прогестагенного препарата;
  • Способность соблюдать указанные в протоколе процедуры/оценки и запланированные визиты;
  • Готов участвовать во всех аспектах дизайна исследования, включая серийный забор крови, биопсию кожи и сбор изображений (УЗИ).

Критерий исключения:

  • Отсутствие письменного информированного согласия пациента или его родителей/законных опекунов (и согласия, если это соответствует местным законам и постановлениям) перед проведением каких-либо процедур, связанных с исследованием;
  • Реципиент трансплантации печени или плановой трансплантации печени;
  • Пациенты с неконтролируемым периодом тяжелых эпилептических припадков (не менее 3 последовательных тяжелых эпилептических припадков, требующих медикаментозного лечения) в течение 2 месяцев до письменного согласия. Сюда входят пациенты с продолжающимися приступами, которые не являются стабильными по частоте, типу или продолжительности в течение 2 месяцев до включения в исследование, которым требуется изменение дозы противоэпилептического препарата (кроме коррекции по весу) в течение 2 месяцев до включения в исследование или которым требуется 3 или более противоэпилептических препаратов для контроля судорог;
  • Неврологически бессимптомные пациенты;
  • Тяжелая печеночная недостаточность (определяемая как лабораторные показатели печени, аспартатаминотрансферазы [АСТ] и аланинтрансаминазы [АЛТ], превышающие верхний предел нормы для возраста и пола более чем в три раза;
  • Тяжелая почечная недостаточность с уровнем креатинина в сыворотке более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы;
  • Тяжелые проявления болезни НП-С, которые могут помешать пациенту выполнять требования настоящего протокола;
  • По мнению исследователя, клиническое состояние пациента не позволяет провести необходимый забор крови и/или биопсию кожи в соответствии с процедурами, указанными в протоколе;
  • Лечение любым ИМП в течение 4 недель до включения в исследование;
  • Лечение любым ИЛП во время исследования с целью лечения НП-С;
  • Текущее участие в другом испытании не допускается, если только оно не является неинтервенционным исследованием и единственной целью испытания является получение данных долгосрочного наблюдения/выживания (регистр);
  • Пациенты будут исключены, если существует подтвержденный риск, связанный с процедурой МРТ, которая будет выполнена в последующем терапевтическом интервенционном исследовании [т. ЦНС (например, аневризматический зажим ЦНС), любая форма имплантированного провода или металлического устройства, которые могут концентрировать радиочастотные поля и/или подтвержденные истории непредвиденной серьезной нежелательной реакции на седацию или анестезию (если седация необходима)];
  • Пациенты будут исключены, если существует подтвержденный риск, связанный с процедурой пункционной биопсии кожи, такой как тяжелая тромбоцитопения, по усмотрению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты с НП-С
NPC типа 1 или 2 у пациентов в возрасте 2-18 лет

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тяжесть клинической картины НП-С
Временное ограничение: на 0 неделе и 24-28 неделе
Изменение шкалы клинической тяжести НП-С
на 0 неделе и 24-28 неделе
Опросник качества жизни (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: на 0 неделе и 24-28 неделе
Изменение качества жизни
на 0 неделе и 24-28 неделе
УЗИ печени и селезенки
Временное ограничение: на 0 неделе и 24-28 неделе
Изменения размеров и/или характеристик печени и селезенки (оцениваются с помощью УЗИ).
на 0 неделе и 24-28 неделе
Оксистерол
Временное ограничение: на 0 неделе и 24-28 неделе
Изменение концентрации оксистерола
на 0 неделе и 24-28 неделе
Клинические симптомы НПЦ
Временное ограничение: на 0 неделе и 24-28 неделе
Изменение клинических симптомов NPC
на 0 неделе и 24-28 неделе
Белок NPC
Временное ограничение: на 0 неделе и 24-28 неделе
Изменение концентрации белка NPC
на 0 неделе и 24-28 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Параметры безопасности
Временное ограничение: на 0 неделе и 24-28 неделе
Нежелательные явления (НЯ) (связанные с заболеванием и лечением), гематология, клиническая биохимия, физикальное обследование, показатели жизненно важных функций и электрокардиограмма (ЭКГ).
на 0 неделе и 24-28 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

KemPharm Denmark A/S

Следователи

  • Главный следователь: Karl-Eugen Mengel, Villa Metabolica, Mainz, Germany

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 мая 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 мая 2017 г.

Последняя проверка

1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CT-ORZY-NPC-001
  • 2014-005194-37 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Taiwan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться