低ホスファターゼ症（HPP）患者におけるアスホターゼ アルファの安全性と有効性
低ホスファターゼ症（HPP）患者におけるアスホターゼ アルファ（ALXN1215）（ヒト組換え組織非特異的アルカリホスファターゼ融合タンパク質）の安全性と有効性に関する多施設研究
この研究の目的は、低ホスファターゼ症患者におけるアスホターゼ アルファ (ALXN1215) の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Fukuoka-prefecture
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Kurume-city、Fukuoka-prefecture、日本、830-0011
- Kurume University Hospital
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Gifu-prefecture
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Gifu-city、Gifu-prefecture、日本、502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Hiroshima-prefecture
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Hiroshima-city、Hiroshima-prefecture、日本、734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Hokkaido-prefecture
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Sapporo-city、Hokkaido-prefecture、日本、060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Miyagi-prefecture
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Sendai-city、Miyagi-prefecture、日本、980-8574
- Tohoku University Hospital
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Niigata-prefecture
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Niigata-city、Niigata-prefecture、日本、951-8510
- Niigata University Medical & Dental Hospital
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Osaka-prefecture
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Izumi-city、Osaka-prefecture、日本、594-1101
- Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
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Suita-city、Osaka-prefecture、日本、565-0871
- Osaka University Hospital
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Saitama-prefecture
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Saitama-city、Saitama-prefecture、日本、339-0077
- Saitama Children's Medical Center
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Shizuoka-prefecture
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Hamamatsu-city、Shizuoka-prefecture、日本、431-3192
- Hamamatsu University Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Kodaira-city、Tokyo、日本、187-8510
- Showa General Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
以下の「1」「2」「3」のいずれかの選択基準を満たし、「4」の選択基準を満たす患者。
- 本治験以外で既にAsfotae Alfa (ALXN1215)の治療を受けている患者
- HPPと診断された患者
- 以下によって示されるHPPの文書化された診断：
- 総血清アルカリホスファターゼが年齢の正常値の下限を下回っている
- 以下を特徴とする出生前の超音波検査の特徴：
1) 重度の短肢 (妊娠第 2 期および第 3 期で大腿骨の長さ <-4SD) 2) 骨幹端にまで及ぶ (大腿骨骨幹端の長さまたは大腿骨の長さ > 0.33) 3) 頭蓋垂 4) 胸郭形成不全 (胸部または腹囲 <0.6) (3 ) 以下を特徴とする出生前のコンピュータ断層撮影所見:
- 全身化した骨化の減少
- 管状骨の極端な短縮
- 形成不全の胸部 (4) HPP の X 線写真による証拠で、次の特徴があります。
1) フレアした骨幹端 2) 重度の全身性骨減少症 3) 成長板の拡大 4) 放射線透過性または硬化症の領域 (5) 以下の HPP 関連所見の 2 つ以上:
以下の履歴または存在:
- 非外傷性産後骨折
- 骨折治癒の遅延
- 腎石灰化症または血清カルシウム上昇の病歴
- 機能性頭蓋癒合症
- 呼吸障害または狭窄性胸部奇形
- ビタミンB6依存性発作
- 繁栄の失敗
- 早期の歯の喪失 (6) 組織の非特異的 ALP 遺伝子の変異を有する患者 4. 親または法定後見人は、研究手順が実施される前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があり、すべての研究に必要な手順を喜んで遵守する必要があります。手順
除外基準:
- 治療可能なくる病の現在の証拠
- 正常範囲を下回る血清カルシウムまたはリン酸塩レベル
- 妊婦および授乳中の母親
- 臨床試験中に適切な避妊措置を実施できない患者
- -ビスフォスフォネートによる前治療
- -アスホターゼアルファ治療開始前1か月以内の治験薬による治療
- -HPPの治験薬、デバイス、または治療法（骨髄移植など）を含む他の研究への現在の登録
- -治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げる臨床的に重要な疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アスホターゼ アルファ (ALXN1215)
アスホターゼ アルファ (ALXN1215) を 1 週間に 6mg/kg を 3 回に分けて投与します。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アスホターゼ アルファの反復皮下 (SC) 注射の安全性の評価として有害事象が発生した被験者の数
時間枠：最大 50 か月または規制当局の承認まで
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すべての治療患者に対するアスホターゼ アルファの反復皮下 (SC) 注射の安全性
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最大 50 か月または規制当局の承認まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存
時間枠：最大 50 か月または規制当局の承認まで
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全生存期間は、出生から死亡までの時間として定義されます。
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最大 50 か月または規制当局の承認まで
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アスホターゼ アルファ治療が HPP の骨格症状に及ぼす影響は、質的 X 線写真による変化の全体的印象 (RGI-C) スケールを使用して X 線写真で測定されます。
時間枠：最大 50 か月または規制当局の承認まで
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アスホターゼ アルファ治療の HPP の骨格症状に対する効果
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最大 50 か月または規制当局の承認まで
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人工呼吸器を使用しない生存率に対するアスホターゼ アルファ治療の効果: (アスホターゼ アルファ投与後に人工呼吸器を使用せずに生存している患者の割合)
時間枠：最大 50 か月または規制当局の承認まで
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登録時に人工呼吸器を使用していない患者の場合、アスホターゼ アルファ投与後に人工呼吸器を使用せずに生存している患者の割合
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最大 50 か月または規制当局の承認まで
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呼吸機能に対するアスホターゼアルファ治療のプロファイル
時間枠：最大 50 か月または規制当局の承認まで
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人工呼吸器の状態、呼吸補助の時間 (人工呼吸器または酸素補給の時間を含む)、人工呼吸器の速度または酸素量、人工呼吸器の圧力、および治療を受けたすべての患者の吸入酸素の割合 (FiO2) によって測定される、アスホターゼ アルファ治療の呼吸機能への影響
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最大 50 か月または規制当局の承認まで
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アスホターゼアルファ治療の身体的成長に対するプロファイル
時間枠：最大 50 か月または規制当局の承認まで
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治療を受けたすべての患者の体重、長さ、腕のスパン、頭囲、および胸囲によって測定された身体成長に対するアスホターゼ アルファ治療の効果
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最大 50 か月または規制当局の承認まで
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アスホターゼアルファ治療の発生への効果
時間枠：最大 50 か月または規制当局の承認まで
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治療を受けたすべての患者の発達運動マイルストーンによって測定される総運動発達の変化の評価
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最大 50 か月または規制当局の承認まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Keiichi Ozono、Osaka University Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年8月1日
一次修了 (実際)
2015年7月1日
研究の完了 (実際)
2015年7月1日
試験登録日
最初に提出
2015年3月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月25日
最初の投稿 (見積もり)
2015年5月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年3月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年3月29日
最終確認日
2016年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HPPJEAP-01
- UMIN000014816 (その他の識別子：UMIN CTR)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。