Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effekt af Asfotase Alfa hos patienter med hypophosphatasia (HPP)

29. marts 2016 opdateret af: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

En multicenterundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​asfotase alfa (ALXN1215) (humant rekombinant væv, ikke-specifikt alkalisk fosfatase-fusionsprotein) hos patienter med hypofosfatasi (HPP)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Asfotase Alfa (ALXN1215) hos patienter med hypofosfatasi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Fukuoka-prefecture
      • Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu-prefecture
      • Gifu-city, Gifu-prefecture, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hiroshima-prefecture
      • Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido-prefecture
      • Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-prefecture
      • Niigata-city, Niigata-prefecture, Japan, 951-8510
        • Niigata University Medical ＆ Dental Hospital
    • Osaka-prefecture
      • Izumi-city, Osaka-prefecture, Japan, 594-1101
        • Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-prefecture
      • Saitama-city, Saitama-prefecture, Japan, 339-0077
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka-prefecture
      • Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Kodaira-city, Tokyo, Japan, 187-8510
        • Showa General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter skal opfylde ét udvælgelseskriterie af følgende "1", "2" og "3", og skal opfylde udvælgelseskriterierne "4".

  1. Patient, der allerede er blevet behandlet med Asfotae Alfa (ALXN1215) uden for dette kliniske forsøg
  2. Patient, der er blevet diagnosticeret som HPP
  3. Dokumenteret diagnose af HPP som angivet af:
  1. Total serum alkalisk fosfatase under den nedre grænse for normal alder
  2. Ultralydstræk ved prænatal, karakteriseret ved:

1) svære korte ekstremiteter (lårbenslængde <-4SD i andet og tredje trimester) 2) strækker sig ind i metafysen (lårbensmetafyselængde eller femurlængde >0,33) 3) kraniotabes 4) Hypoplastisk thorax (thorax eller abdominal omkreds <0,6) (3) ) Computertomografiske fund af prænatale, karakteriseret ved:

  1. Generaliseret nedsat ossifikation
  2. Ekstrem afkortning af rørknogler
  3. Hypoplastisk thorax (4) Radiografisk tegn på HPP, karakteriseret ved:

1) Udvidede og flossede metafyser 2) Alvorlig, generaliseret osteopeni 3) Udvidede vækstplader 4) Områder med radiolucens eller sklerose (5) To eller flere af følgende HPP-relaterede fund:

  1. Historie eller tilstedeværelse af:

    - Ikke-traumatisk postnatal fraktur

    - Forsinket brudheling

  2. Nephrocalcinose eller historie med forhøjet serumcalcium
  3. Funktionel kraniosynostose
  4. Respiratorisk kompromittering eller rachitisk brystdeformitet
  5. Vitamin B6 afhængige anfald
  6. Manglende trives
  7. For tidligt tandtab (6) Patient, som har mutationen af ​​vævs-uspecifikt ALP-gen 4. Forældre eller værge skal give skriftligt informeret samtykke, før undersøgelsesprocedurer udføres, og skal være villig til at overholde alle påkrævede undersøgelser procedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktuelt bevis på behandlingsbar form for rakitis
  2. Serumcalcium- eller fosfatniveauer under normalområdet
  3. Gravide kvinder og ammende mødre
  4. Patient, der ikke kan håndhæve passende præventionsforanstaltninger under det kliniske forsøg
  5. Forudgående behandling med bisfosfonater
  6. Behandling med et forsøgslægemiddel inden for 1 måned før start af asfotase alfa-behandling
  7. Aktuel tilmelding til enhver anden undersøgelse, der involverer et nyt forsøgslægemiddel, apparat eller behandling for HPP (f.eks. knoglemarvstransplantation)
  8. Klinisk signifikant sygdom, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter investigator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfa (ALXN1215) administreres 6 mg/kg i alt om ugen, fordelt på 3 gange.
Medicin: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Andre navne:
  • ALXN1215

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med bivirkninger som en vurdering af sikkerheden ved gentagne subkutane (SC) injektioner af asfotase alfa
Tidsramme: Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Sikkerhed ved gentagne subkutane (SC) injektioner af asfotase alfa til alle behandlede patienter
Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Samlet overlevelse er defineret som tiden fra fødsel til dødstidspunkt.
Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Effekt af asfotase alfa-behandling på skeletmanifestationer af HPP målt ved røntgenbilleder ved brug af en kvalitativ radiografisk global indtryk af forandring (RGI-C) skala
Tidsramme: Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Effekt af asfotase alfa-behandling på skeletmanifestationer af HPP målt ved røntgenbilleder ved brug af en kvalitativ radiografisk global indtryk af forandring (RGI-C) skala for alle behandlede patienter
Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Effekt af asfotase alfa-behandling på respiratorfri overlevelse: (procentdel af patienter, der er i live og respiratorfri efter at have fået asfotase alfa)
Tidsramme: Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
For patienter, der ikke er mekanisk ventileret på tidspunktet for indskrivningen, procentdelen, der er i live og respiratorfri efter at have fået asfotase alfa
Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Profil af asfotase alfa-behandling på respiratorisk funktion
Tidsramme: Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Effekt af asfotase alfa-behandling på respiratorisk funktion målt ved respiratorstatus, tid på respiratorisk støtte (herunder tid på respirator eller supplerende ilt), ventilatorhastighed eller oxygenvolumen, ventilatortryk og fraktion af indåndet oxygen (FiO2) for alle behandlede patienter
Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Profil af asfotase alfa behandling på fysisk vækst
Tidsramme: Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Effekt af asfotase alfa-behandling på fysisk vækst målt ved kropsvægt, længde, armspænd, hovedomkreds og brystomkreds for alle behandlede patienter
Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Effekt af asfotase alfa-behandling på udvikling
Tidsramme: Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse
Vurdering af ændringer i grovmotorisk udvikling målt ved udviklingsmotoriske milepæle for alle behandlede patienter
Op til 50 måneder eller indtil myndighedsgodkendelse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Samarbejdspartnere

Osaka University Graduate School of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. maj 2015

Først opslået (Skøn)

28. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

31. marts 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2016

Sidst verificeret

1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HPPJEAP-01
  • UMIN000014816 (Anden identifikator: UMIN CTR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Moyamoyas sygdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med Asfotase Alfa (ALXN1215)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner