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Sicurezza ed efficacia di Asfotase Alfa nei pazienti con ipofosfatasia (HPP)

29 marzo 2016 aggiornato da: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Uno studio multicentrico sulla sicurezza e l'efficacia di Asfotase Alfa (ALXN1215) (proteina di fusione della fosfatasi alcalina non specifica del tessuto ricombinante umano) in pazienti con ipofosfatasia (HPP)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di Asfotase Alfa (ALXN1215) in pazienti con ipofosfatasia

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Fukuoka-prefecture
      • Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Giappone, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu-prefecture
      • Gifu-city, Gifu-prefecture, Giappone, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hiroshima-prefecture
      • Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido-prefecture
      • Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Giappone, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-prefecture
      • Niigata-city, Niigata-prefecture, Giappone, 951-8510
        • Niigata University Medical ＆ Dental Hospital
    • Osaka-prefecture
      • Izumi-city, Osaka-prefecture, Giappone, 594-1101
        • Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-prefecture
      • Saitama-city, Saitama-prefecture, Giappone, 339-0077
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka-prefecture
      • Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Giappone, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Kodaira-city, Tokyo, Giappone, 187-8510
        • Showa General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti devono soddisfare un criterio di selezione dei seguenti "1", "2" e "3" e devono soddisfare i criteri di selezione di "4".

  1. Paziente che è già stato trattato con Asfotae Alfa (ALXN1215) al di fuori di questo studio clinico
  2. Paziente che è stato diagnosticato come HPP
  3. Diagnosi documentata di HPP come indicato da:
  1. Fosfatasi alcalina sierica totale al di sotto del limite inferiore della norma per l'età
  2. Caratteristiche ecografiche del prenatale, caratterizzate da:

1) estremità corte gravi (lunghezza del femore <-4SD nel secondo e terzo trimestre) 2) estensione nella metafisi (lunghezza della metafisi del femore o lunghezza del femore >0,33) 3) craniotabe 4) torace ipoplasico (circonferenza toracica o addominale <0,6) (3 ) Reperti tomografici computerizzati di prenatale, caratterizzati da:

  1. Ridotta ossificazione generalizzata
  2. Accorciamento estremo delle ossa tubolari
  3. Torace ipoplasico (4) Evidenza radiografica di HPP, caratterizzata da:

1) Metafisi svasate e sfilacciate 2) Osteopenia grave e generalizzata 3) Placche di accrescimento allargate 4) Aree di radiotrasparenza o sclerosi (5) Due o più dei seguenti reperti correlati all'HPP:

  1. Storia o presenza di:

    - Frattura postnatale non traumatica

    - Guarigione della frattura ritardata

  2. Nefrocalcinosi o storia di calcio sierico elevato
  3. Craniosinostosi funzionale
  4. Compromissione respiratoria o deformità toracica rachitica
  5. Convulsioni dipendenti dalla vitamina B6
  6. Incapacità di prosperare
  7. Perdita prematura dei denti (6) Paziente che ha la mutazione del gene ALP non specifico del tessuto procedure

Criteri di esclusione:

  1. Prove attuali di una forma curabile di rachitismo
  2. Livelli sierici di calcio o fosfato al di sotto del range normale
  3. Donne incinte e madri che allattano
  4. Paziente che non può applicare adeguate misure contraccettive durante la sperimentazione clinica
  5. Precedente trattamento con bifosfonati
  6. Trattamento con un farmaco sperimentale entro 1 mese prima dell'inizio del trattamento con asfotase alfa
  7. Iscrizione in corso a qualsiasi altro studio che coinvolga un nuovo farmaco, dispositivo o trattamento sperimentale per l'HPP (ad es. Trapianto di midollo osseo)
  8. Malattia clinicamente significativa che preclude la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfa (ALXN1215) viene somministrato 6 mg/kg in totale a settimana, suddiviso in 3 volte.
Droga: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Altri nomi:
  • ALXN1215

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi come valutazione della sicurezza di iniezioni sottocutanee ripetute (SC) di asfotase alfa
Lasso di tempo: Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Sicurezza delle iniezioni sottocutanee ripetute (SC) di asfotase alfa per tutti i pazienti trattati
Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
La sopravvivenza globale è definita come il tempo dalla nascita al momento della morte.
Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Effetto del trattamento con asfotase alfa sulle manifestazioni scheletriche di HPP misurate mediante radiografie utilizzando una scala qualitativa Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)
Lasso di tempo: Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Effetto del trattamento con asfotase alfa sulle manifestazioni scheletriche di HPP misurate mediante radiografie utilizzando una scala qualitativa Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) per tutti i pazienti trattati
Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Effetto del trattamento con asfotase alfa sulla sopravvivenza libera da ventilazione: (percentuale di pazienti vivi e senza ventilazione dopo aver ricevuto asfotase alfa)
Lasso di tempo: Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Per i pazienti che non sono ventilati meccanicamente al momento dell'arruolamento, la percentuale che è viva e senza ventilazione dopo aver ricevuto asfotase alfa
Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Profilo del trattamento con asfotase alfa sulla funzione respiratoria
Lasso di tempo: Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Effetto del trattamento con asfotase alfa sulla funzione respiratoria misurata dallo stato del ventilatore, tempo di supporto respiratorio (incluso il tempo di ventilazione o ossigeno supplementare), frequenza del ventilatore o volume di ossigeno, pressioni del ventilatore e frazione di ossigeno inspirato (FiO2) per tutti i pazienti trattati
Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Profilo del trattamento con asfotase alfa sulla crescita fisica
Lasso di tempo: Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Effetto del trattamento con asfotase alfa sulla crescita fisica misurata in base a peso corporeo, lunghezza, apertura delle braccia, circonferenza cranica e circonferenza toracica per tutti i pazienti trattati
Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Effetto del trattamento con asfotase alfa sullo sviluppo
Lasso di tempo: Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare
Valutazione dei cambiamenti nello sviluppo motorio grossolano misurati dalle pietre miliari dello sviluppo motorio per tutti i pazienti trattati
Fino a 50 mesi o fino all'approvazione regolamentare

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Collaboratori

Osaka University Graduate School of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

28 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

31 marzo 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 marzo 2016

Ultimo verificato

1 marzo 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HPPJEAP-01
  • UMIN000014816 (Altro identificatore: UMIN CTR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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