Az Asfotase Alfa biztonságossága és hatékonysága hypophosphatasiában (HPP) szenvedő betegeknél
2016. március 29. frissítette: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan
Multicentrikus vizsgálat az Asfotase Alfa (ALXN1215) (humán rekombináns szövetek nem specifikus alkáli foszfatáz fúziós fehérje) biztonságosságáról és hatékonyságáról hypophosphatasiában (HPP) szenvedő betegeknél
A vizsgálat célja az Asfotase Alfa (ALXN1215) biztonságosságának és hatékonyságának felmérése hypophosphatasiában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
13
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Fukuoka-prefecture
-
Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japán, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Gifu-prefecture
-
Gifu-city, Gifu-prefecture, Japán, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
-
Hiroshima-prefecture
-
Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japán, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Hokkaido-prefecture
-
Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japán, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Miyagi-prefecture
-
Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japán, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Niigata-prefecture
-
Niigata-city, Niigata-prefecture, Japán, 951-8510
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
-
Osaka-prefecture
-
Izumi-city, Osaka-prefecture, Japán, 594-1101
- Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
-
Suita-city, Osaka-prefecture, Japán, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Saitama-prefecture
-
Saitama-city, Saitama-prefecture, Japán, 339-0077
- Saitama Children's Medical Center
-
-
Shizuoka-prefecture
-
Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japán, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japán, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Kodaira-city, Tokyo, Japán, 187-8510
- Showa General Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
A betegeknek meg kell felelniük a következő kiválasztási kritériumoknak: „1”, „2” és „3”, és meg kell felelniük a „4” kiválasztási kritériumoknak.
- A klinikai vizsgálaton kívüli Asfotae Alfával (ALXN1215) már kezelt beteg
- Beteg, akinél HPP-t diagnosztizáltak
- A HPP dokumentált diagnózisa, amelyet a következők jelzik:
- Az összes szérum alkalikus foszfatáz szintje a normál életkor alsó határa alatt van
- A prenatális ultrahangos jellemzők, amelyeket a következők jellemeznek:
1) súlyos rövid végtagok (a combcsont hossza <-4SD a második és harmadik trimeszterben) 2) a metaphysisbe nyúlik be (a femur metaphysis hossza vagy a combcsont hossza >0,33) 3) craniotabes 4) Hipoplasztikus mellkas (mellkas- vagy haskörfogat <0,6) (3) ) Prenatális komputertomográfiás leletek, amelyek jellemzői:
- Általános csökkent csontosodás
- A csőszerű csontok extrém megrövidülése
- Hipoplasztikus mellkas (4) A HPP radiográfiás bizonyítéka, amelyet a következők jellemeznek:
1) Kiszélesedő és kopott metafízisek 2) Súlyos, generalizált osteopenia 3) Kiszélesedett növekedési lemezek 4) Radiolucencia vagy szklerózis területei (5) A következő HPP-vel kapcsolatos leletek közül kettő vagy több:
Előzmények vagy jelenlét:
- Nem traumás szülés utáni törés
- Késleltetett törésgyógyulás
- Nephrocalcinosis vagy a kórtörténetben megemelkedett szérum kalciumszint
- Funkcionális craniosynostosis
- Légzési zavar vagy rachitikus mellkasi deformitás
- B6-vitamin-függő rohamok
- Képtelen a fejlődésre
- Korai fogvesztés (6) A szövet nem-specifikus ALP-génjének mutációjával rendelkező betegnek 4. A szülőnek vagy törvényes gyám(ok)nak írásos beleegyezését kell adnia minden vizsgálati eljárás elvégzése előtt, és késznek kell lennie arra, hogy megfeleljen minden vizsgálati előírásnak. eljárások
Kizárási kritériumok:
- Jelenlegi bizonyítékok az angolkór kezelhető formájára
- A szérum kalcium- vagy foszfátszintje a normál tartomány alatt van
- Terhes nők és szoptató anyák
- Beteg, aki a klinikai vizsgálat során nem tud megfelelő fogamzásgátló módszert alkalmazni
- Előzetes kezelés biszfoszfonátokkal
- Vizsgálati gyógyszeres kezelés az alfa-aszfotáz kezelés megkezdése előtt 1 hónapon belül
- Jelenlegi beiratkozás bármely más olyan vizsgálatba, amely a HPP új vizsgálati gyógyszerét, eszközét vagy kezelését tartalmazza (pl. csontvelő-transzplantáció)
- Klinikailag jelentős betegség, amely kizárja a vizsgálatban való részvételt a Vizsgáló véleménye szerint
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Az Asfotase Alfát (ALXN1215) összesen 6 mg/ttkg adagban adják be hetente, háromszor elosztva.
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos eseményekben szenvedő alanyok száma az ismételt szubkután (SC) alfa-aszfotáz injekciók biztonságosságának értékelése alapján
Időkeret: 50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
Az alfa-aszfotáz ismételt szubkután (SC) injekcióinak biztonságossága minden kezelt beteg számára
|
50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános túlélés
Időkeret: 50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
A teljes túlélés a születéstől a halálig eltelt idő.
|
50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
|
Az alfa-aszfotáz kezelés hatása a HPP csontrendszeri megnyilvánulásaira, röntgenfelvételekkel mérve kvalitatív Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) skála segítségével
Időkeret: 50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
Az alfa-aszfotáz kezelés hatása a HPP csontrendszeri megnyilvánulásaira, röntgenfelvételekkel mérve, kvalitatív Radiográfiai Global Impression of Change (RGI-C) skála alkalmazásával minden kezelt betegnél
|
50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
|
Az alfa-aszfotáz-kezelés hatása a lélegeztetőgép nélküli túlélésre: (azok a betegek százalékos aránya, akik életben vannak és lélegeztetőgéptől mentesek az alfa-aszfotáz kezelését követően)
Időkeret: 50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
Azon betegek esetében, akiket nem lélegeztetnek gépileg a felvétel időpontjában, azoknak a százalékos aránya, akik életben vannak és nem kaptak lélegeztetőgépet az alfa-aszfotáz kezelését követően
|
50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
|
Az alfa-aszfotáz kezelés profilja a légzésfunkcióra
Időkeret: 50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
Az alfa-aszfotáz kezelés hatása a légzésfunkcióra, a lélegeztetőgép állapota, a légzéstámogatás ideje (beleértve a lélegeztetőgépen vagy a kiegészítő oxigénellátáson töltött időt), a lélegeztetőgép sebessége vagy oxigéntérfogata, a lélegeztetőgép nyomása és a belélegzett oxigén aránya (FiO2) alapján mérve minden kezelt betegnél.
|
50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
|
Az alfa-aszfotáz kezelés profilja a fizikai növekedésen
Időkeret: 50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
Az alfa-aszfotáz kezelés hatása a fizikai növekedésre, testtömeg, hossz, karfesztávolság, fejkörfogat és mellkaskörfogat alapján mérve minden kezelt betegnél
|
50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
|
Az alfa-aszfotáz kezelés hatása a fejlődésre
Időkeret: 50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
A motoros fejlődésben bekövetkezett változások értékelése a motoros fejlődési mérföldkövek alapján minden kezelt betegnél
|
50 hónapig vagy a hatósági jóváhagyásig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. július 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. március 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. május 25.
Első közzététel (Becslés)
2015. május 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. március 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. március 29.
Utolsó ellenőrzés
2016. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HPPJEAP-01
- UMIN000014816 (Egyéb azonosító: UMIN CTR)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .