Veiligheid en werkzaamheid van Asfotase Alfa bij patiënten met hypofosfatasie (HPP)
29 maart 2016 bijgewerkt door: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan
Een multicenter onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Asfotase Alfa (ALXN1215) (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) bij patiënten met hypofosfatasie (HPP)
Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van Asfotase Alfa (ALXN1215) te beoordelen bij patiënten met hypofosfatasie
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
13
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Fukuoka-prefecture
-
Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japan, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Gifu-prefecture
-
Gifu-city, Gifu-prefecture, Japan, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
-
Hiroshima-prefecture
-
Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Hokkaido-prefecture
-
Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Miyagi-prefecture
-
Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Niigata-prefecture
-
Niigata-city, Niigata-prefecture, Japan, 951-8510
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
-
Osaka-prefecture
-
Izumi-city, Osaka-prefecture, Japan, 594-1101
- Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
-
Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Saitama-prefecture
-
Saitama-city, Saitama-prefecture, Japan, 339-0077
- Saitama Children's Medical Center
-
-
Shizuoka-prefecture
-
Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japan, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Kodaira-city, Tokyo, Japan, 187-8510
- Showa General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten moeten voldoen aan één selectiecriterium van het volgen van "1", "2" en "3", en moeten voldoen aan de selectiecriteria van "4".
- Patiënt die al is behandeld met Asfotae Alfa (ALXN1215) uit deze klinische studie
- Patiënt bij wie de diagnose HPP is gesteld
- Gedocumenteerde diagnose van HPP zoals aangegeven door:
- Totaal serum alkalische fosfatase onder de ondergrens van normaal voor leeftijd
- Echografische kenmerken van prenataal, gekenmerkt door:
1) ernstige korte extremiteiten (femurlengte <-4SD in tweede en derde trimester) 2) zich uitstrekkend tot in de metafyse (femurmetafyselengte of femurlengte >0,33) 3) craniotabes 4) Hypoplastische thorax (thoracale of abdominale omtrek <0,6) (3 ) Computertomografische bevindingen van prenataal, gekenmerkt door:
- Gegeneraliseerde verminderde ossificatie
- Extreme verkorting van tubulaire botten
- Hypoplastische thorax (4) Radiografisch bewijs van HPP, gekenmerkt door:
1) Uitlopende en gerafelde metafysen 2) Ernstige, gegeneraliseerde osteopenie 3) Verbrede groeischijven 4) Gebieden met radiolucentie of sclerose (5) Twee of meer van de volgende HPP-gerelateerde bevindingen:
Geschiedenis of aanwezigheid van:
- Niet-traumatische postnatale fractuur
- Vertraagde fractuurgenezing
- Nefrocalcinose of voorgeschiedenis van verhoogd serumcalcium
- Functionele craniosynostose
- Ademhalingscompromis of rachitische misvorming van de borst
- Vitamine B6-afhankelijke aanvallen
- Falen om te gedijen
- Voortijdig tandverlies (6) Patiënt met de mutatie van weefsel niet-specifiek ALP-gen 4. Ouder of wettelijke voogd(en) moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voordat er onderzoeksprocedures worden uitgevoerd en moeten bereid zijn om te voldoen aan alle onderzoeksvereisten procedures
Uitsluitingscriteria:
- Huidig bewijs van een behandelbare vorm van rachitis
- Serumcalcium- of fosfaatspiegels onder het normale bereik
- Zwangere vrouwen en moeders die borstvoeding geven
- Patiënt die tijdens de klinische proef geen geschikte anticonceptiemaatregelen kan afdwingen
- Voorafgaande behandeling met bisfosfonaten
- Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand voorafgaand aan de start van de behandeling met asfotase alfa
- Huidige deelname aan een ander onderzoek waarbij een nieuw geneesmiddel, apparaat of behandeling voor HPP betrokken is (bijv. beenmergtransplantatie)
- Klinisch significante ziekte die deelname aan het onderzoek in de weg staat, naar de mening van de onderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfa (ALXN1215) wordt in totaal 6 mg/kg per week toegediend, verdeeld over 3 maal.
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal proefpersonen met bijwerkingen als beoordeling van de veiligheid van herhaalde subcutane (SC) injecties van asfotase alfa
Tijdsspanne: Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
Veiligheid van herhaalde subcutane (SC) injecties van asfotase alfa voor alle behandelde patiënten
|
Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
Algehele overleving wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de geboorte tot het moment van overlijden.
|
Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
|
Effect van behandeling met asfotase alfa op manifestaties van HPP in het skelet zoals gemeten door middel van röntgenfoto's met behulp van een kwalitatieve Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)-schaal
Tijdsspanne: Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
Effect van behandeling met asfotase alfa op manifestaties van HPP in het skelet zoals gemeten door middel van röntgenfoto's met behulp van een kwalitatieve Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)-schaal voor alle behandelde patiënten
|
Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
|
Effect van behandeling met asfotase alfa op overleving zonder beademing: (percentage patiënten dat in leven is en zonder beademing na toediening van asfotase alfa)
Tijdsspanne: Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
Voor patiënten die niet mechanisch worden beademd op het moment van inschrijving, het percentage dat in leven is en geen beademing heeft na toediening van asfotase alfa
|
Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
|
Profiel van behandeling met asfotase alfa op de ademhalingsfunctie
Tijdsspanne: Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
Effect van behandeling met asfotase alfa op de ademhalingsfunctie zoals gemeten aan de hand van de status van het beademingsapparaat, tijd op ademhalingsondersteuning (inclusief tijd op beademingsapparaat of aanvullende zuurstof), beademingssnelheid of zuurstofvolume, beademingsdruk en fractie ingeademde zuurstof (FiO2) voor alle behandelde patiënten
|
Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
|
Profiel van asfotase alfa-behandeling op fysieke groei
Tijdsspanne: Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
Effect van behandeling met asfotase alfa op de fysieke groei zoals gemeten aan de hand van lichaamsgewicht, lengte, armwijdte, hoofdomtrek en borstomtrek voor alle behandelde patiënten
|
Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
|
Effect van asfotase alfa-behandeling op ontwikkeling
Tijdsspanne: Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
Beoordeling van veranderingen in grove motorische ontwikkeling zoals gemeten aan de hand van de motorische ontwikkelingsmijlpalen voor alle behandelde patiënten
|
Tot 50 maanden of tot wettelijke goedkeuring
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 augustus 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 maart 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 mei 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
28 mei 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
31 maart 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 maart 2016
Laatst geverifieerd
1 maart 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HPPJEAP-01
- UMIN000014816 (Andere identificatie: UMIN CTR)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .