Asfotase Alfan turvallisuus ja teho potilailla, joilla on hypofosfatasia (HPP)
tiistai 29. maaliskuuta 2016 päivittänyt: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan
Monikeskustutkimus Asfotase Alfan (ALXN1215) (ihmisen rekombinanttikudoksen epäspesifinen alkalisen fosfataasifuusioproteiinin) turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on hypofosfatasia (HPP)
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida Asfotase Alfan (ALXN1215) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on hypofosfatasia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Fukuoka-prefecture
-
Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japani, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Gifu-prefecture
-
Gifu-city, Gifu-prefecture, Japani, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
-
Hiroshima-prefecture
-
Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japani, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Hokkaido-prefecture
-
Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japani, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Miyagi-prefecture
-
Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japani, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Niigata-prefecture
-
Niigata-city, Niigata-prefecture, Japani, 951-8510
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
-
Osaka-prefecture
-
Izumi-city, Osaka-prefecture, Japani, 594-1101
- Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
-
Suita-city, Osaka-prefecture, Japani, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Saitama-prefecture
-
Saitama-city, Saitama-prefecture, Japani, 339-0077
- Saitama Children's Medical Center
-
-
Shizuoka-prefecture
-
Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japani, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Kodaira-city, Tokyo, Japani, 187-8510
- Showa General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaiden on täytettävä yksi valintakriteeri seuraavista "1", "2" ja "3" ja täytettävä valintakriteerit "4".
- Potilas, joka on jo hoidettu Asfotae Alfalla (ALXN1215) tämän kliinisen tutkimuksen ulkopuolella
- Potilas, jolla on diagnosoitu HPP
- Dokumentoitu HPP-diagnoosi, jonka osoittavat:
- Seerumin alkalisen fosfataasin kokonaisarvo alle iän normaalin alarajan
- Prenataaliset ultraääniominaisuudet, joille on ominaista:
1) vaikeat lyhyet raajat (reisiluun pituus <-4SD toisella ja kolmannella raskauskolmanneksella) 2) metafyyseihin ulottuva (reisiluun metafyysin pituus tai reisiluun pituus > 0,33) 3) kraniotabes 4) hypoplastinen rintakehä (rintakehän tai vatsan ympärysmitta <0,6) (3) ) Prenataaliset tietokonetomografiset löydökset, joille on ominaista:
- Yleistynyt luutumisen väheneminen
- Putkiluiden äärimmäinen lyhentyminen
- Hypoplastinen rintakehä (4) Radiografiset todisteet HPP:stä, jolle on tunnusomaista:
1) Leaventuneet ja rispaantuneet metafyysit 2) Vaikea, yleistynyt osteopenia 3) Leventyneet kasvulevyt 4) Radiolucenssi- tai skleroosialueet (5) Kaksi tai useampi seuraavista HPP:hen liittyvistä löydöksistä:
Historia tai läsnäolo:
- Ei-traumaattinen synnytyksen jälkeinen murtuma
- Viivästynyt murtumien paraneminen
- Nefrokalsinoosi tai kohonnut seerumin kalsiumpitoisuus
- Toiminnallinen kraniosynostoosi
- Hengityshäiriöt tai rintakehän epämuodostuma
- B6-vitamiinista riippuvaiset kohtaukset
- Epäonnistuminen menestyä
- Ennenaikainen hampaiden menetys (6) Potilaan, jolla on kudosten epäspesifisen ALP-geenin mutaatio 4. Vanhemman tai laillisen huoltajan (huoltajien) on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimustoimenpiteiden suorittamista, ja heidän on oltava valmiita noudattamaan kaikkia tutkimuksen edellyttämiä ohjeita. menettelyt
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyiset todisteet hoidettavasta riisitautimuodosta
- Seerumin kalsium- tai fosfaattitasot alle normaalin alueen
- Raskaana olevat naiset ja imettävät äidit
- Potilas, joka ei voi käyttää sopivia ehkäisymenetelmiä kliinisen tutkimuksen aikana
- Aiempi hoito bisfosfonaateilla
- Hoito tutkimuslääkkeellä kuukauden sisällä ennen asfotaasi alfa -hoidon aloittamista
- Tämänhetkinen ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun tutkimukseen, joka koskee uutta HPP:n tutkittavaa lääkettä, laitetta tai hoitoa (esim. luuytimensiirto)
- Kliinisesti merkittävä sairaus, joka tutkijan mielestä estää tutkimukseen osallistumisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfaa (ALXN1215) annetaan yhteensä 6 mg/kg viikossa, jaettuna 3 kertaan.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutuksia saaneiden koehenkilöiden lukumäärä toistuvien ihonalaisten (SC) asfotaasi alfan injektioiden turvallisuuden arvioinnissa
Aikaikkuna: Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
Toistuvien subkutaanisten (SC) asfotaasi alfa-injektioiden turvallisuus kaikille hoidetuille potilaille
|
Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
Kokonaiseloonjäämisellä tarkoitetaan aikaa syntymästä kuolemaan.
|
Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
|
Asfotaasi alfa -hoidon vaikutus HPP:n luuston ilmenemismuotoihin mitattuna röntgenkuvilla käyttämällä kvalitatiivista RGI-C (Radiographic Global Impression of Change) -asteikkoa
Aikaikkuna: Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
Asfotaasi alfa -hoidon vaikutus HPP:n luuston ilmenemismuotoihin mitattuna röntgenkuvilla käyttämällä kvalitatiivista radiografista globaalia muutosvaikutelmaa (RGI-C) kaikille hoidetuille potilaille
|
Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
|
Asfotaasi alfa -hoidon vaikutus eloonjäämiseen ilman hengityslaitetta: (prosenttiosuus potilaista, jotka ovat elossa ja ilman hengityslaitetta asfotaasi alfan saamisen jälkeen)
Aikaikkuna: Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
Niiden potilaiden osalta, joita ei ventiloida koneellisesti ilmoittautumishetkellä, prosenttiosuus, jotka ovat elossa ja ilman hengityslaitetta asfotaasi alfan saamisen jälkeen
|
Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
|
Asfotaasi alfa -hoidon profiili hengitystoimintoihin
Aikaikkuna: Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
Asfotaasi alfa -hoidon vaikutus hengitystoimintoihin mitattuna hengityslaitteen tilalla, hengitystukeen kuluneella ajalla (mukaan lukien hengityslaitteen tai lisähapen käytön aika), ventilaattorin nopeudella tai happitilavuudella, hengityslaitteen paineilla ja sisäänhengitetyn hapen osuudella (FiO2) kaikilla hoidetuilla potilailla.
|
Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
|
Asfotaasi alfa -käsittelyn profiili fyysiseen kasvuun
Aikaikkuna: Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
Asfotaasi alfa -hoidon vaikutus fyysiseen kasvuun mitattuna ruumiinpainolla, pituudella, käsivarsien jännevälillä, pään ympärysmitalla ja rintakehän ympärysmitalla kaikilla hoidetuilla potilailla
|
Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
|
Asfotaasi alfa -hoidon vaikutus kehitykseen
Aikaikkuna: Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
Kaikkien hoidettujen potilaiden motorisen kehityksen muutosten arviointi mitattuna motorisen kehityksen virstanpylväillä
|
Enintään 50 kuukautta tai viranomaishyväksyntään asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. elokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. toukokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 28. toukokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 31. maaliskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. maaliskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HPPJEAP-01
- UMIN000014816 (Muu tunniste: UMIN CTR)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .