Segurança e eficácia da asfotase alfa em pacientes com hipofosfatasia (HPP)
29 de março de 2016 atualizado por: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan
Um estudo multicêntrico da segurança e eficácia da asfotase alfa (ALXN1215) (proteína de fusão de fosfatase alcalina inespecífica de tecido humano recombinante) em pacientes com hipofosfatasia (HPP)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia da Asfotase Alfa (ALXN1215) em pacientes com hipofosfatasia
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Fukuoka-prefecture
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Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japão, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Gifu-prefecture
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Gifu-city, Gifu-prefecture, Japão, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Hiroshima-prefecture
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Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japão, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Hokkaido-prefecture
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Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japão, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Miyagi-prefecture
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Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japão, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Niigata-prefecture
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Niigata-city, Niigata-prefecture, Japão, 951-8510
- Niigata University Medical & Dental Hospital
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Osaka-prefecture
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Izumi-city, Osaka-prefecture, Japão, 594-1101
- Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
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Suita-city, Osaka-prefecture, Japão, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Saitama-prefecture
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Saitama-city, Saitama-prefecture, Japão, 339-0077
- Saitama Children's Medical Center
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Shizuoka-prefecture
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Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japão, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Kodaira-city, Tokyo, Japão, 187-8510
- Showa General Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Os pacientes devem atender a um dos seguintes critérios de seleção "1", "2" e "3" e devem atender aos critérios de seleção "4".
- Paciente que já foi tratado com Asfotae Alfa (ALXN1215) fora deste ensaio clínico
- Paciente que foi diagnosticado como HPP
- Diagnóstico documentado de HPP conforme indicado por:
- Fosfatase alcalina sérica total abaixo do limite inferior do normal para a idade
- Características ultrassonográficas do pré-natal, caracterizadas por:
1) extremidades curtas graves (comprimento do fêmur <-4DP no segundo e terceiro trimestres) 2) estendendo-se para a metáfise (comprimento da metáfise do fêmur ou comprimento do fêmur >0,33) 3) craniotabes 4) Tórax hipoplásico (circunferência torácica ou abdominal <0,6) (3 ) Achados tomográficos do pré-natal, caracterizados por:
- Ossificação diminuída generalizada
- Encurtamento extremo dos ossos tubulares
- Tórax hipoplásico (4) Evidência radiográfica de HPP, caracterizada por:
1) Metáfises dilatadas e desgastadas 2) Osteopenia grave e generalizada 3) Placas de crescimento alargadas 4) Áreas de radioluscência ou esclerose (5) Dois ou mais dos seguintes achados relacionados à HPP:
História ou presença de:
- Fratura pós-natal não traumática
- Cicatrização retardada da fratura
- Nefrocalcinose ou história de cálcio sérico elevado
- craniossinostose funcional
- Comprometimento respiratório ou deformidade torácica raquítica
- Convulsões dependentes de vitamina B6
- Falha em prosperar
- Perda dentária prematura (6) Paciente com mutação do gene ALP não específico de tecido 4. Os pais ou responsáveis legais devem fornecer consentimento informado por escrito antes da realização de qualquer procedimento do estudo e devem estar dispostos a cumprir todos os requisitos do estudo procedimentos
Critério de exclusão:
- Evidência atual de forma tratável de raquitismo
- Níveis séricos de cálcio ou fosfato abaixo da faixa normal
- Mulheres grávidas e mães que amamentam
- Paciente que não pode aplicar medidas contraceptivas adequadas durante o ensaio clínico
- Tratamento prévio com bisfosfonatos
- Tratamento com um medicamento experimental dentro de 1 mês antes do início do tratamento com asfotase alfa
- Inscrição atual em qualquer outro estudo envolvendo um novo medicamento, dispositivo ou tratamento experimental para HPP (por exemplo, transplante de medula óssea)
- Doença clinicamente significativa que impede a participação no estudo, na opinião do Investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfa (ALXN1215) é administrada 6mg/kg no total por semana, dividida em 3 vezes.
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de indivíduos com eventos adversos como uma avaliação da segurança de injeções repetidas subcutâneas (SC) de asfotase alfa
Prazo: Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Segurança de injeções repetidas subcutâneas (SC) de asfotase alfa para todos os pacientes tratados
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Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevida geral
Prazo: Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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A sobrevida global é definida como o tempo desde o nascimento até o momento da morte.
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Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Efeito do tratamento com asfotase alfa nas manifestações esqueléticas de HPP, conforme medido por radiografias usando uma escala qualitativa de impressão radiográfica global de mudança (RGI-C)
Prazo: Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Efeito do tratamento com asfotase alfa nas manifestações esqueléticas de HPP, conforme medido por radiografias usando uma escala qualitativa de impressão radiográfica global de mudança (RGI-C) para todos os pacientes tratados
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Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Efeito do tratamento com asfotase alfa na sobrevida sem ventilação: (porcentagem de pacientes que estão vivos e sem ventilação após receber asfotase alfa)
Prazo: Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Para pacientes que não são ventilados mecanicamente no momento da inscrição, a porcentagem que está viva e sem ventilação após receber asfotase alfa
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Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Perfil do tratamento com asfotase alfa na função respiratória
Prazo: Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Efeito do tratamento com asfotase alfa na função respiratória medida pelo status do ventilador, tempo de suporte respiratório (incluindo tempo no ventilador ou oxigênio suplementar), taxa do ventilador ou volume de oxigênio, pressões do ventilador e fração inspirada de oxigênio (FiO2) para todos os pacientes tratados
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Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Perfil do tratamento com asfotase alfa no crescimento físico
Prazo: Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Efeito do tratamento com asfotase alfa no crescimento físico medido pelo peso corporal, comprimento, envergadura do braço, perímetro cefálico e perímetro torácico para todos os pacientes tratados
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Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Efeito do tratamento com asfotase alfa no desenvolvimento
Prazo: Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Avaliação das mudanças no desenvolvimento motor grosso conforme medido pelos marcos do desenvolvimento motor para todos os pacientes tratados
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Até 50 meses ou até aprovação regulatória
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de março de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
28 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
31 de março de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de março de 2016
Última verificação
1 de março de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HPPJEAP-01
- UMIN000014816 (Outro identificador: UMIN CTR)
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