Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Asfotase Alfa hos pasienter med hypofosfatasi (HPP)

29. mars 2016 oppdatert av: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

En multisenterstudie av sikkerheten og effekten av asfotase alfa (ALXN1215) (humant rekombinant vev, ikke-spesifikt alkalisk fosfatase-fusjonsprotein) hos pasienter med hypofosfatasi (HPP)

Målet med denne studien er å vurdere sikkerhet og effekt av Asfotase Alfa (ALXN1215) hos pasienter med hypofosfatasi

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
    • Fukuoka-prefecture
      • Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu-prefecture
      • Gifu-city, Gifu-prefecture, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hiroshima-prefecture
      • Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido-prefecture
      • Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-prefecture
      • Niigata-city, Niigata-prefecture, Japan, 951-8510
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka-prefecture
      • Izumi-city, Osaka-prefecture, Japan, 594-1101
        • Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-prefecture
      • Saitama-city, Saitama-prefecture, Japan, 339-0077
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka-prefecture
      • Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Kodaira-city, Tokyo, Japan, 187-8510
        • Showa General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter må oppfylle ett utvalgskriterie av følgende "1", "2" og "3", og må oppfylle utvalgskriteriene "4".

  1. Pasient som allerede har blitt behandlet med Asfotae Alfa (ALXN1215) utenfor denne kliniske studien
  2. Pasient som har blitt diagnostisert som HPP
  3. Dokumentert diagnose av HPP som indikert av:
  1. Totalt serum alkalisk fosfatase under nedre normalgrense for alder
  2. Ultrasonografiske trekk ved prenatal, preget av:

1) alvorlige korte ekstremiteter (femurlengde <-4SD i andre og tredje trimester) 2) som strekker seg inn i metafysen (femurmetafyselengde eller femurlengde >0,33) 3) craniotabes 4) Hypoplastisk thorax (thorax- eller abdominalomkrets <0,6) (3) ) Computertomografiske funn av prenatale, karakterisert ved:

  1. Generalisert redusert ossifikasjon
  2. Ekstrem forkorting av rørformede bein
  3. Hypoplastisk thorax (4) Radiografisk bevis på HPP, karakterisert ved:

1) Utvidede og frynsete metafyser 2) Alvorlig, generalisert osteopeni 3) Utvidede vekstplater 4) Områder med radiolucens eller sklerose (5) To eller flere av følgende HPP-relaterte funn:

  1. Historie eller tilstedeværelse av:

    - Ikke-traumatisk postnatal fraktur

    - Forsinket bruddtilheling

  2. Nefrokalsinose eller historie med forhøyet serumkalsium
  3. Funksjonell kraniosynostose
  4. Respiratorisk kompromittering eller rachitisk brystdeformitet
  5. Vitamin B6 avhengige anfall
  6. Unnlatelse av å trives
  7. Prematur tanntap (6) Pasient som har mutasjonen av vevs ikke-spesifikt ALP-gen 4. Foreldre eller verge(r) må gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studieprosedyrer utføres og må være villig til å etterkomme alle studier som kreves prosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  1. Nåværende bevis på behandlingsbar form for rakitt
  2. Serumkalsium- eller fosfatnivåer under normalområdet
  3. Gravide kvinner og ammende mødre
  4. Pasient som ikke kan håndheve egnede prevensjonstiltak under den kliniske studien
  5. Tidligere behandling med bisfosfonater
  6. Behandling med et undersøkelsesmiddel innen 1 måned før oppstart av asfotase alfa-behandling
  7. Nåværende påmelding til en hvilken som helst annen studie som involverer et nytt medikament, utstyr eller behandling for HPP (f.eks. benmargstransplantasjon)
  8. Klinisk signifikant sykdom som utelukker studiedeltakelse, etter etterforskerens oppfatning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfa (ALXN1215) administreres 6 mg/kg totalt per uke, fordelt på 3 ganger.
Legemiddel: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Andre navn:
  • ALXN1215

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall personer med bivirkninger som en vurdering av sikkerheten ved gjentatte subkutane (SC) injeksjoner av asfotase alfa
Tidsramme: Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Sikkerhet ved gjentatte subkutane (SC) injeksjoner av asfotase alfa for alle behandlede pasienter
Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Total overlevelse er definert som tiden fra fødsel til dødstidspunkt.
Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Effekt av asfotase alfa-behandling på skjelettmanifestasjoner av HPP målt ved røntgenbilder ved bruk av en kvalitativ radiografisk global inntrykk av endring (RGI-C) skala
Tidsramme: Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Effekt av asfotase alfa-behandling på skjelettmanifestasjoner av HPP målt ved røntgenbilder ved bruk av en kvalitativ Radiografisk Global Impression of Change (RGI-C) skala for alle behandlede pasienter
Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Effekt av behandling med asfotase alfa på respiratorfri overlevelse: (prosentandel av pasienter som er i live og respiratorfrie etter å ha fått asfotase alfa)
Tidsramme: Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
For pasienter som ikke er mekanisk ventilert ved registreringstidspunktet, prosentandelen som er i live og respiratorfri etter å ha fått asfotase alfa
Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Profil av asfotase alfa-behandling på åndedrettsfunksjon
Tidsramme: Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Effekt av behandling med asfotase alfa på respirasjonsfunksjonen målt ved respiratorstatus, tid på respiratorstøtte (inkludert tid på respirator eller ekstra oksygen), respiratorhastighet eller oksygenvolum, respiratortrykk og fraksjon av inspirert oksygen (FiO2) for alle behandlede pasienter
Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Profil av asfotase alfa behandling på fysisk vekst
Tidsramme: Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Effekt av behandling med asfotase alfa på fysisk vekst målt ved kroppsvekt, lengde, armspenn, hodeomkrets og brystomkrets for alle behandlede pasienter
Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Effekt av behandling med asfotase alfa på utvikling
Tidsramme: Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning
Vurdering av endringer i grovmotorisk utvikling målt ved utviklingsmotoriske milepæler for alle behandlede pasienter
Opptil 50 måneder eller inntil myndighetsgodkjenning

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Samarbeidspartnere

Osaka University Graduate School of Medicine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

28. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

31. mars 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2016

Sist bekreftet

1. mars 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HPPJEAP-01
  • UMIN000014816 (Annen identifikator: UMIN CTR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere