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Sicherheit und Wirksamkeit von Asfotase Alfa bei Patienten mit Hypophosphatasie (HPP)

29. März 2016 aktualisiert von: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Eine multizentrische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Asfotase Alfa (ALXN1215) (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) bei Patienten mit Hypophosphatasie (HPP)

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Asfotase Alfa (ALXN1215) bei Patienten mit Hypophosphatasie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
    • Fukuoka-prefecture
      • Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu-prefecture
      • Gifu-city, Gifu-prefecture, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hiroshima-prefecture
      • Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido-prefecture
      • Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-prefecture
      • Niigata-city, Niigata-prefecture, Japan, 951-8510
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka-prefecture
      • Izumi-city, Osaka-prefecture, Japan, 594-1101
        • Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-prefecture
      • Saitama-city, Saitama-prefecture, Japan, 339-0077
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka-prefecture
      • Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Kodaira-city, Tokyo, Japan, 187-8510
        • Showa General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Patienten müssen eines der folgenden Auswahlkriterien von „1“, „2“ und „3“ erfüllen und müssen die Auswahlkriterien von „4“ erfüllen.

  1. Patient, der bereits mit Asfotae Alfa (ALXN1215) aus dieser klinischen Studie behandelt wurde
  2. Patient, bei dem HPP diagnostiziert wurde
  3. Dokumentierte Diagnose von HPP wie angegeben durch:
  1. Gesamte alkalische Phosphatase im Serum unter der unteren altersnormalen Grenze
  2. Ultraschallmerkmale der pränatalen, gekennzeichnet durch:

1) stark verkürzte Extremitäten (Femurlänge <-4SD im zweiten und dritten Trimester) 2) bis in die Metaphyse reichend (Femurmetaphysenlänge oder Femurlänge >0,33) 3) Craniotabes 4) hypoplastischer Thorax (Brust- oder Bauchumfang <0,6) (3 ) Computertomographische pränatale Befunde, gekennzeichnet durch:

  1. Generalisierte verminderte Ossifikation
  2. Extreme Verkürzung der Röhrenknochen
  3. Hypoplastischer Thorax (4) Röntgenologischer Nachweis von HPP, gekennzeichnet durch:

1) Aufgeblähte und ausgefranste Metaphysen 2) Schwere, generalisierte Osteopenie 3) Verbreiterte Wachstumsfugen 4) Bereiche mit Strahlenundurchlässigkeit oder Sklerose (5) Zwei oder mehr der folgenden HPP-bezogenen Befunde:

  1. Geschichte oder Vorhandensein von:

    - Nichttraumatische postnatale Fraktur

    - Verzögerte Frakturheilung

  2. Nephrokalzinose oder Vorgeschichte mit erhöhtem Serumkalzium
  3. Funktionelle Kraniosynostose
  4. Beeinträchtigung der Atmung oder rachitische Brustdeformität
  5. Vitamin-B6-abhängige Anfälle
  6. Gedeihstörung
  7. Vorzeitiger Zahnverlust (6) Patient mit der Mutation des gewebeunspezifischen ALP-Gens 4. Eltern oder Erziehungsberechtigte müssen vor der Durchführung von Studienverfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben und bereit sein, alle Studienanforderungen zu erfüllen Verfahren

Ausschlusskriterien:

  1. Aktuelle Evidenz für behandelbare Form der Rachitis
  2. Serumkalzium- oder -phosphatspiegel unterhalb des normalen Bereichs
  3. Schwangere und stillende Mütter
  4. Patientin, die während der klinischen Studie keine geeigneten Verhütungsmaßnahmen durchsetzen kann
  5. Vorbehandlung mit Bisphosphonaten
  6. Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 1 Monat vor Beginn der Behandlung mit Asfotase alfa
  7. Aktuelle Aufnahme in eine andere Studie mit einem neuen Prüfpräparat, einem neuen Gerät oder einer Behandlung für HPP (z. B. Knochenmarktransplantation)
  8. Klinisch signifikante Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes eine Studienteilnahme ausschließt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfa (ALXN1215) wird mit insgesamt 6 mg/kg pro Woche verabreicht, aufgeteilt auf 3 Mal.
Arzneimittel: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Andere Namen:
  • ALXN1215

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit Nebenwirkungen als Bewertung der Sicherheit wiederholter subkutaner (sc) Injektionen von Asfotase alfa
Zeitfenster: Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Sicherheit wiederholter subkutaner (sc) Injektionen von Asfotase alfa für alle behandelten Patienten
Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Das Gesamtüberleben ist definiert als die Zeit von der Geburt bis zum Zeitpunkt des Todes.
Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Wirkung der Behandlung mit Asfotase alfa auf skelettale Manifestationen von HPP, gemessen anhand von Röntgenbildern unter Verwendung einer qualitativen RGI-C-Skala (Radiographic Global Impression of Change).
Zeitfenster: Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Wirkung der Behandlung mit Asfotase alfa auf die skelettalen Manifestationen von HPP, gemessen anhand von Röntgenaufnahmen unter Verwendung einer qualitativen RGI-C-Skala (Radiographic Global Impression of Change) für alle behandelten Patienten
Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Auswirkung der Behandlung mit Asfotase alfa auf das beatmungsfreie Überleben: (Prozentsatz der Patienten, die nach der Behandlung mit Asfotase alfa am Leben und beatmungsfrei sind)
Zeitfenster: Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Aufnahme nicht beatmet wurden, der Prozentsatz, der nach Erhalt von Asfotase alfa am Leben und ohne Beatmung ist
Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Profil der Behandlung mit Asfotase alfa auf die Atemfunktion
Zeitfenster: Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Wirkung der Behandlung mit Asfotase alfa auf die Atmungsfunktion, gemessen anhand des Beatmungsstatus, der Zeit mit Atemunterstützung (einschließlich der Zeit mit Beatmungsgerät oder zusätzlichem Sauerstoff), der Beatmungsfrequenz oder des Sauerstoffvolumens, des Beatmungsdrucks und des Anteils des eingeatmeten Sauerstoffs (FiO2) bei allen behandelten Patienten
Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Profil der Behandlung mit Asfotase alfa auf das körperliche Wachstum
Zeitfenster: Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Wirkung der Behandlung mit Asfotase alfa auf das körperliche Wachstum, gemessen anhand des Körpergewichts, der Länge, der Armspanne, des Kopfumfangs und des Brustumfangs bei allen behandelten Patienten
Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Wirkung der Behandlung mit Asfotase alfa auf die Entwicklung
Zeitfenster: Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung
Bewertung der Veränderungen in der grobmotorischen Entwicklung, gemessen an den motorischen Entwicklungsmeilensteinen für alle behandelten Patienten
Bis zu 50 Monate oder bis zur behördlichen Genehmigung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Mitarbeiter

Osaka University Graduate School of Medicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Mai 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

31. März 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. März 2016

Zuletzt verifiziert

1. März 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HPPJEAP-01
  • UMIN000014816 (Andere Kennung: UMIN CTR)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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