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Asfotase Alfa 在低磷酸酯酶症 (HPP) 患者中的安全性和有效性

2016年3月29日 更新者：Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Asfotase Alfa (ALXN1215)（人类重组组织非特异性碱性磷酸酶融合蛋白）在低磷酸酯酶症 (HPP) 患者中的安全性和有效性的多中心研究

本研究的目的是评估 Asfotase Alfa (ALXN1215) 在低磷酸酯酶症患者中的安全性和有效性

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
    • Fukuoka-prefecture
      • Kurume-city、Fukuoka-prefecture、日本、830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu-prefecture
      • Gifu-city、Gifu-prefecture、日本、502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hiroshima-prefecture
      • Hiroshima-city、Hiroshima-prefecture、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido-prefecture
      • Sapporo-city、Hokkaido-prefecture、日本、060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city、Miyagi-prefecture、日本、980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-prefecture
      • Niigata-city、Niigata-prefecture、日本、951-8510
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka-prefecture
      • Izumi-city、Osaka-prefecture、日本、594-1101
        • Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
      • Suita-city、Osaka-prefecture、日本、565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-prefecture
      • Saitama-city、Saitama-prefecture、日本、339-0077
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka-prefecture
      • Hamamatsu-city、Shizuoka-prefecture、日本、431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Kodaira-city、Tokyo、日本、187-8510
        • Showa General Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

患者必须满足以下“1”、“2”和“3”中的一个选择标准，并且必须满足“4”的选择标准。

  1. 已在本临床试验之外接受过 Asfotae Alfa (ALXN1215) 治疗的患者
  2. 确诊为 HPP 的患者
  3. HPP 的记录诊断如下所示：
  1. 总血清碱性磷酸酶低于年龄正常值下限
  2. 产前超声特征，其特点是：

1) 严重短肢（孕中期和晚期股骨长度 <-4SD） 2) 延伸至干骺端（股骨干骺端长度或股骨长度 >0.33） 3) 颅骨畸形 4) 胸廓发育不全（胸围或腹围 <0.6） (3 ) 产前计算机断层扫描结果，其特征是：

  1. 全身骨化减少
  2. 管状骨极度缩短
  3. 胸部发育不良 (4) HPP 的放射学证据，其特征是：

1) 扩张和磨损的干骺端 2) 严重的全身性骨质减少 3) 生长板增宽 4) 射线可透或硬化区域 (5) 以下两项或多项与 HPP 相关的表现：

  1. 历史或存在：

    - 非创伤性产后骨折

    - 延迟骨折愈合

  2. 肾钙质沉着症或血钙升高史
  3. 功能性颅缝早闭
  4. 呼吸困难或 ra 性胸畸形
  5. 维生素 B6 依赖性癫痫发作
  6. 未能茁壮成长
  7. 牙齿过早脱落 (6) 患有组织非特异性 ALP 基因突变的患者 4. 父母或法定监护人必须在进行任何研究程序之前提供书面知情同意书，并且必须愿意遵守所有研究要求程序

排除标准：

  1. 可治疗佝偻病的当前证据
  2. 血清钙或磷酸盐水平低于正常范围
  3. 孕妇和哺乳母亲
  4. 在临床试验期间不能执行适当避孕措施的患者
  5. 先前用双膦酸盐治疗
  6. 在 asfotase alfa 治疗开始前 1 个月内用研究药物治疗
  7. 目前正在参加涉及 HPP 研究性新药、设备或治疗的任何其他研究（例如，骨髓移植）
  8. 研究者认为妨碍研究参与的临床显着疾病

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阿斯福特酶阿尔法 (ALXN1215)
Asfotase Alfa（ALXN1215）每周给药总量为6mg/kg，分3次给药。
药品：阿斯福特酶阿尔法 (ALXN1215)
其他名称：
  • ALXN1215

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件的受试者数量作为对重复皮下 (SC) α 磷酸酶重复注射安全性的评估
大体时间：最多 50 个月或直到监管部门批准
所有接受治疗的患者重复皮下 (SC) 注射 asfotase alfa 的安全性
最多 50 个月或直到监管部门批准

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总生存期
大体时间：最多 50 个月或直到监管部门批准
总生存期定义为从出生到死亡的时间。
最多 50 个月或直到监管部门批准
Asfotase alfa 治疗对 HPP 骨骼表现的影响，使用定性射线照相变化整体印象 (RGI-C) 量表通过射线照相测量
大体时间：最多 50 个月或直到监管部门批准
Asfotase alfa 治疗对 HPP 骨骼表现的影响，通过 X 光片测量，使用定性 X 光片全球变化印象 (RGI-C) 量表对所有接受治疗的患者进行测量
最多 50 个月或直到监管部门批准
Asfotase alfa 治疗对无呼吸机生存的影响：（接受 asfotase alfa 后存活且无呼吸机的患者百分比）
大体时间：最多 50 个月或直到监管部门批准
对于入组时未进行机械通气的患者，接受 asfotase alfa 治疗后存活且无需呼吸机的患者百分比
最多 50 个月或直到监管部门批准
Asfotase alfa 治疗对呼吸功能的影响
大体时间：最多 50 个月或直到监管部门批准
Asfotase alfa 治疗对呼吸功能的影响，通过呼吸机状态、呼吸支持时间（包括使用呼吸机或补充氧气的时间）、呼吸机频率或氧气量、呼吸机压力和所有治疗患者的吸入氧气分数 (FiO2) 来衡量
最多 50 个月或直到监管部门批准
Asfotase alfa 治疗对身体发育的影响
大体时间：最多 50 个月或直到监管部门批准
Asfotase alfa 治疗对所有接受治疗的患者的身体发育的影响，通过体重、身长、臂展、头围和胸围来衡量
最多 50 个月或直到监管部门批准
Asfotase alfa 治疗对发育的影响
大体时间：最多 50 个月或直到监管部门批准
根据所有接受治疗的患者的运动发育里程碑来评估粗大运动发育的变化
最多 50 个月或直到监管部门批准

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

合作者

Osaka University Graduate School of Medicine

调查人员

  • 首席研究员：Keiichi Ozono、Osaka University Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年8月1日

初级完成 (实际的)

2015年7月1日

研究完成 (实际的)

2015年7月1日

研究注册日期

首次提交

2015年3月26日

首先提交符合 QC 标准的

2015年5月25日

首次发布 (估计)

2015年5月28日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年3月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年3月29日

最后验证

2016年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HPPJEAP-01
  • UMIN000014816 (其他标识符：UMIN CTR)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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