Безопасность и эффективность асфотазы альфа у пациентов с гипофосфатазией (ГФП)
29 марта 2016 г. обновлено: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan
Многоцентровое исследование безопасности и эффективности асфотазы альфа (ALXN1215) (слитый белок рекомбинантной неспецифической щелочной фосфатазы человека) у пациентов с гипофосфатазией (HPP)
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности асфотазы альфа (ALXN1215) у пациентов с гипофосфатазией.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Fukuoka-prefecture
-
Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Япония, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Gifu-prefecture
-
Gifu-city, Gifu-prefecture, Япония, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
-
Hiroshima-prefecture
-
Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Япония, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Hokkaido-prefecture
-
Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Япония, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Miyagi-prefecture
-
Sendai-city, Miyagi-prefecture, Япония, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Niigata-prefecture
-
Niigata-city, Niigata-prefecture, Япония, 951-8510
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
-
Osaka-prefecture
-
Izumi-city, Osaka-prefecture, Япония, 594-1101
- Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
-
Suita-city, Osaka-prefecture, Япония, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Saitama-prefecture
-
Saitama-city, Saitama-prefecture, Япония, 339-0077
- Saitama Children's Medical Center
-
-
Shizuoka-prefecture
-
Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Япония, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Япония, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Kodaira-city, Tokyo, Япония, 187-8510
- Showa General Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Пациенты должны соответствовать одному из критериев отбора из следующих «1», «2» и «3» и должны соответствовать критериям отбора «4».
- Пациент, который уже лечился Asfotae Alfa (ALXN1215) вне этого клинического исследования.
- Пациент с диагнозом HPP
- Документально подтвержденный диагноз HPP, на который указывают:
- Общая щелочная фосфатаза сыворотки ниже нижней границы возрастной нормы
- Ультрасонографические признаки пренатального периода, характеризующиеся:
1) резкое укорочение конечностей (длина бедренной кости <-4SD во втором и третьем триместрах) 2) распространяющееся на метафиз (длина метафиза бедренной кости или длина бедренной кости >0,33) 3) краниотабес 4) гипоплазия грудной клетки (окружность грудной клетки или живота <0,6) (3 ) Пренатальные компьютерно-томографические данные, характеризующиеся:
- Генерализованное снижение окостенения
- Крайнее укорочение трубчатых костей
- Гипопластическая грудная клетка (4) Рентгенологические признаки ГПП, характеризующиеся:
1) Расширение и изношенность метафизов 2) Тяжелая генерализованная остеопения 3) Расширение пластинок роста 4) Области рентгенопрозрачности или склероза (5) Два или более из следующих признаков, связанных с ГПП:
История или наличие:
- Нетравматический послеродовой перелом
- замедленное заживление переломов
- Нефрокальциноз или повышенный уровень кальция в сыворотке в анамнезе
- Функциональный краниосиностоз
- Респираторная недостаточность или рахитическая деформация грудной клетки
- Судороги, зависимые от витамина B6
- Неспособность процветать
- Преждевременная потеря зубов (6) Пациент с мутацией тканеспецифического гена ЩФ процедуры
Критерий исключения:
- Текущие данные об излечимой форме рахита
- Уровни кальция или фосфатов в сыворотке ниже нормального диапазона
- Беременные женщины и кормящие матери
- Пациент, который не может применять подходящие меры контрацепции во время клинического испытания.
- Предварительное лечение бисфосфонатами
- Лечение исследуемым препаратом в течение 1 месяца до начала лечения асфотазой альфа
- Текущее участие в любом другом исследовании, включающем исследуемый новый препарат, устройство или лечение HPP (например, трансплантация костного мозга)
- Клинически значимое заболевание, исключающее участие в исследовании, по мнению исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Асфотаза Альфа (ALXN1215)
Асфотаза Альфа (ALXN1215) вводится всего по 6 мг/кг в неделю, разделенная на 3 приема.
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов с нежелательными явлениями в качестве оценки безопасности повторных подкожных (п/к) инъекций асфотазы альфа
Временное ограничение: До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
Безопасность повторных подкожных (п/к) инъекций асфотазы альфа для всех пролеченных пациентов
|
До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
Общая выживаемость определяется как время от рождения до момента смерти.
|
До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
|
Влияние лечения асфотазой альфа на скелетные проявления ГПП, измеренное с помощью рентгенограмм с использованием качественной шкалы рентгенографических глобальных изменений (RGI-C)
Временное ограничение: До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
Влияние лечения асфотазой альфа на скелетные проявления HPP, измеренное с помощью рентгенограмм с использованием качественной шкалы Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) для всех пациентов, получавших лечение.
|
До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
|
Влияние лечения асфотазой альфа на выживаемость без ИВЛ: (процент пациентов, которые живы и не подключены к ИВЛ после получения асфотазы альфа)
Временное ограничение: До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
Для пациентов, которые не находились на искусственной вентиляции легких на момент включения в исследование, процент тех, кто жив и не подключен к ИВЛ после получения асфотазы альфа
|
До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
|
Влияние лечения асфотазой альфа на дыхательную функцию
Временное ограничение: До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
Влияние лечения асфотазой альфа на дыхательную функцию, измеряемое статусом вентилятора, временем на респираторной поддержке (включая время на вентиляторе или дополнительном кислороде), частотой вентилятора или объемом кислорода, давлением вентилятора и долей вдыхаемого кислорода (FiO2) для всех пациентов, получавших лечение
|
До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
|
Влияние лечения асфотазой альфа на физический рост
Временное ограничение: До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
Влияние лечения асфотазой альфа на физический рост, измеряемый массой тела, длиной тела, размахом рук, окружностью головы и окружностью грудной клетки для всех пациентов, получавших лечение.
|
До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
|
Влияние лечения асфотазой альфа на развитие
Временное ограничение: До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
Оценка изменений в развитии крупной моторики, измеренная по вехам моторного развития у всех пролеченных пациентов
|
До 50 месяцев или до утверждения регулирующими органами
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 марта 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 мая 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
28 мая 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
31 марта 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 марта 2016 г.
Последняя проверка
1 марта 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HPPJEAP-01
- UMIN000014816 (Другой идентификатор: UMIN CTR)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .