Seguridad y eficacia de la asfotasa alfa en pacientes con hipofosfatasia (HPP)
29 de marzo de 2016 actualizado por: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan
Un estudio multicéntrico de la seguridad y eficacia de la asfotasa alfa (ALXN1215) (proteína de fusión de fosfatasa alcalina no específica de tejido recombinante humano) en pacientes con hipofosfatasia (HPP)
El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de Asfotasa Alfa (ALXN1215) en pacientes con hipofosfatasia
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Fukuoka-prefecture
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Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japón, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Gifu-prefecture
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Gifu-city, Gifu-prefecture, Japón, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Hiroshima-prefecture
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Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japón, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Hokkaido-prefecture
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Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japón, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Miyagi-prefecture
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Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japón, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Niigata-prefecture
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Niigata-city, Niigata-prefecture, Japón, 951-8510
- Niigata University Medical & Dental Hospital
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Osaka-prefecture
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Izumi-city, Osaka-prefecture, Japón, 594-1101
- Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
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Suita-city, Osaka-prefecture, Japón, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Saitama-prefecture
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Saitama-city, Saitama-prefecture, Japón, 339-0077
- Saitama Children's Medical Center
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Shizuoka-prefecture
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Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japón, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Kodaira-city, Tokyo, Japón, 187-8510
- Showa General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes deben cumplir con uno de los criterios de selección de los siguientes "1", "2" y "3", y deben cumplir con los criterios de selección de "4".
- Paciente que ya ha sido tratado con Asfotae Alfa (ALXN1215) fuera de este ensayo clínico
- Paciente que ha sido diagnosticado como HPP
- Diagnóstico documentado de HPP según lo indicado por:
- Fosfatasa alcalina sérica total por debajo del límite inferior normal para la edad
- Características ultrasonográficas del prenatal, caracterizadas por:
1) extremidades cortas severas (longitud del fémur <-4SD en el segundo y tercer trimestre) 2) extensión hacia la metáfisis (longitud de la metáfisis del fémur o longitud del fémur >0,33) 3) craneotabes 4) Tórax hipoplásico (circunferencia torácica o abdominal <0,6) (3) ) Hallazgos tomográficos computarizados de prenatal, caracterizados por:
- Osificación disminuida generalizada
- Acortamiento extremo de los huesos tubulares
- Tórax hipoplásico (4) Evidencia radiográfica de HPP, caracterizada por:
1) Metáfisis ensanchadas y deshilachadas 2) Osteopenia severa y generalizada 3) Placas de crecimiento ensanchadas 4) Áreas de radiotransparencia o esclerosis (5) Dos o más de los siguientes hallazgos relacionados con HPP:
Historia o presencia de:
- Fractura posparto no traumática
- Retraso en la curación de fracturas.
- Nefrocalcinosis o antecedentes de calcio sérico elevado
- Craneosinostosis funcional
- Compromiso respiratorio o deformidad torácica raquítica
- Convulsiones dependientes de vitamina B6
- fracaso para prosperar
- Pérdida prematura de dientes (6) Paciente que tiene la mutación del gen ALP no específico del tejido 4. Los padres o tutores legales deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de que se realice cualquier procedimiento del estudio y deben estar dispuestos a cumplir con todos los requisitos del estudio. procedimientos
Criterio de exclusión:
- Evidencia actual de una forma tratable de raquitismo
- Niveles séricos de calcio o fosfato por debajo del rango normal
- Mujeres embarazadas y madres lactantes
- Paciente que no puede aplicar medidas anticonceptivas adecuadas durante el ensayo clínico
- Tratamiento previo con bisfosfonatos
- Tratamiento con un fármaco en investigación en el mes anterior al inicio del tratamiento con asfotasa alfa
- Inscripción actual en cualquier otro estudio que involucre un nuevo fármaco, dispositivo o tratamiento en investigación para HPP (p. ej., trasplante de médula ósea)
- Enfermedad clínicamente significativa que impide la participación en el estudio, en opinión del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Asfotasa Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfa (ALXN1215) se administra 6mg/kg en total por semana, divididos en 3 tiempos.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos con eventos adversos como evaluación de la seguridad de inyecciones subcutáneas (SC) repetidas de asfotasa alfa
Periodo de tiempo: Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Seguridad de inyecciones subcutáneas (SC) repetidas de asfotasa alfa para todos los pacientes tratados
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Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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La supervivencia global se define como el tiempo desde el nacimiento hasta el momento de la muerte.
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Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Efecto del tratamiento con asfotasa alfa sobre las manifestaciones esqueléticas de HPP medido por radiografías utilizando una escala cualitativa de impresión radiográfica global de cambio (RGI-C)
Periodo de tiempo: Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Efecto del tratamiento con asfotasa alfa sobre las manifestaciones esqueléticas de HPP medido por radiografías utilizando una escala cualitativa de impresión radiográfica global de cambio (RGI-C) para todos los pacientes tratados
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Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Efecto del tratamiento con asfotasa alfa en la supervivencia sin ventilador: (porcentaje de pacientes que están vivos y sin ventilador después de recibir asfotasa alfa)
Periodo de tiempo: Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Para los pacientes que no están ventilados mecánicamente al momento de la inscripción, el porcentaje que está vivo y sin ventilador después de recibir asfotasa alfa
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Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Perfil del tratamiento con asfotasa alfa sobre la función respiratoria
Periodo de tiempo: Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Efecto del tratamiento con asfotasa alfa sobre la función respiratoria medida por el estado del ventilador, el tiempo con soporte respiratorio (incluido el tiempo con ventilador u oxígeno suplementario), la frecuencia del ventilador o el volumen de oxígeno, las presiones del ventilador y la fracción de oxígeno inspirado (FiO2) para todos los pacientes tratados
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Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Perfil del tratamiento con asfotasa alfa sobre el crecimiento físico
Periodo de tiempo: Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Efecto del tratamiento con asfotasa alfa sobre el crecimiento físico medido por el peso corporal, la longitud, la extensión de los brazos, el perímetro cefálico y el perímetro torácico de todos los pacientes tratados
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Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Efecto del tratamiento con asfotasa alfa sobre el desarrollo
Periodo de tiempo: Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Evaluación de los cambios en el desarrollo motor grueso medido por los hitos del desarrollo motor para todos los pacientes tratados
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Hasta 50 meses o hasta la aprobación regulatoria
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de marzo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de mayo de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de mayo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
31 de marzo de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de marzo de 2016
Última verificación
1 de marzo de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HPPJEAP-01
- UMIN000014816 (Otro identificador: UMIN CTR)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .