Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost asfotázy Alfa u pacientů s hypofosfatázií (HPP)

29. března 2016 aktualizováno: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Multicentrická studie bezpečnosti a účinnosti asfotázy Alfa (ALXN1215) (humánní rekombinantní tkáňový nespecifický fúzní protein alkalické fosfatázy) u pacientů s hypofosfatázií (HPP)

Cílem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost Asfotázy Alfa (ALXN1215) u pacientů s hypofosfatázií

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
    • Fukuoka-prefecture
      • Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japonsko, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu-prefecture
      • Gifu-city, Gifu-prefecture, Japonsko, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hiroshima-prefecture
      • Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido-prefecture
      • Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japonsko, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-prefecture
      • Niigata-city, Niigata-prefecture, Japonsko, 951-8510
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka-prefecture
      • Izumi-city, Osaka-prefecture, Japonsko, 594-1101
        • Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-prefecture
      • Saitama-city, Saitama-prefecture, Japonsko, 339-0077
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka-prefecture
      • Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japonsko, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Kodaira-city, Tokyo, Japonsko, 187-8510
        • Showa General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti musí splňovat jedno výběrové kritérium z následujících „1“, „2“ a „3“ a musí splňovat kritéria výběru „4“.

  1. Pacient, který již byl léčen Asfotae Alfa (ALXN1215) mimo tuto klinickou studii
  2. Pacient s diagnózou HPP
  3. Dokumentovaná diagnóza HPP, jak je indikováno:
  1. Celková sérová alkalická fosfatáza pod spodní hranicí normálu pro věk
  2. Ultrasonografické rysy prenatální, charakterizované:

1) těžké krátké končetiny (délka stehenní kosti <-4SD ve druhém a třetím trimestru) 2) zasahující do metafýzy (délka metafýzy stehenní kosti nebo délka stehenní kosti >0,33) 3) kraniotaby 4) Hypoplastický hrudník (obvod hrudníku nebo břicha <0,6) (3 ) Počítačové tomografické nálezy prenatální, charakterizované:

  1. Generalizovaná snížená osifikace
  2. Extrémní zkrácení tubulárních kostí
  3. Hypoplastický hrudník (4) Rentgenový důkaz HPP, charakterizovaný:

1) Rozšířené a roztřepené metafýzy 2) Těžká, generalizovaná osteopenie 3) Rozšířené růstové ploténky 4) Oblasti radiolucence nebo sklerózy (5) Dva nebo více z následujících nálezů souvisejících s HPP:

  1. Historie nebo přítomnost:

    - Netraumatická poporodní zlomenina

    - Zpožděné hojení zlomenin

  2. Nefrokalcinóza nebo zvýšená hladina vápníku v séru v anamnéze
  3. Funkční kraniosynostóza
  4. Respirační kompromis nebo rachitická deformita hrudníku
  5. Záchvaty závislé na vitaminu B6
  6. Neprospívání
  7. Předčasná ztráta zubů (6) Pacient, který má mutaci tkáňového nespecifického genu ALP 4. Rodič nebo zákonný zástupce (zákonní zástupci) musí poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů studie a musí být ochoten splnit všechny požadavky studie postupy

Kritéria vyloučení:

  1. Současné důkazy o léčitelné formě křivice
  2. Hladiny vápníku nebo fosfátu v séru pod normálním rozmezím
  3. Těhotné ženy a kojící matky
  4. Pacient, který během klinického hodnocení nemůže uplatnit vhodná antikoncepční opatření
  5. Předchozí léčba bisfosfonáty
  6. Léčba hodnoceným lékem během 1 měsíce před zahájením léčby asfotázou alfa
  7. Současné zařazení do jakékoli jiné studie zahrnující zkoumaný nový lék, zařízení nebo léčbu HPP (např. transplantace kostní dřeně)
  8. Klinicky významné onemocnění, které podle názoru zkoušejícího vylučuje účast ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfa (ALXN1215) se podává celkem 6 mg/kg týdně, rozděleno do 3 dávek.
Lék: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Ostatní jména:
  • ALXN1215

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky jako hodnocení bezpečnosti opakovaných subkutánních (SC) injekcí asfotázy alfa
Časové okno: Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Bezpečnost opakovaných subkutánních (SC) injekcí asfotázy alfa u všech léčených pacientů
Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Celkové přežití je definováno jako doba od narození do okamžiku smrti.
Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Účinek léčby asfotázou alfa na kosterní projevy HPP měřený rentgenovými snímky s použitím kvalitativní stupnice RGI-C (Rentage Global Impression of Change)
Časové okno: Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Účinek léčby asfotázou alfa na kostní projevy HPP měřený rentgenovými snímky s použitím kvalitativní stupnice RGI-C (Rentgen Global Impression of Change) pro všechny léčené pacienty
Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Vliv léčby asfotázou alfa na přežití bez ventilátoru: (procento pacientů, kteří jsou naživu a nemají ventilátor po podání asfotázy alfa)
Časové okno: Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
U pacientů, kteří nejsou v době zařazení mechanicky ventilováni, procento těch, kteří jsou naživu a bez ventilátoru po podání asfotázy alfa
Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Profil léčby asfotázou alfa na respirační funkci
Časové okno: Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Účinek léčby asfotázou alfa na respirační funkci měřený stavem ventilátoru, dobou na podpoře dýchání (včetně doby na ventilátoru nebo doplňkovém kyslíku), frekvencí ventilátoru nebo objemem kyslíku, tlaky ventilátoru a podílem vdechovaného kyslíku (FiO2) u všech léčených pacientů
Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Profil léčby asfotázou alfa na fyzický růst
Časové okno: Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Účinek léčby asfotázou alfa na fyzický růst měřený tělesnou hmotností, délkou, rozpětím paží, obvodem hlavy a obvodem hrudníku u všech léčených pacientů
Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Vliv léčby asfotázou alfa na vývoj
Časové okno: Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány
Hodnocení změn ve vývoji hrubé motoriky měřené vývojovými motorickými milníky u všech léčených pacientů
Až 50 měsíců nebo do schválení regulačními orgány

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Spolupracovníci

Osaka University Graduate School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

28. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

31. března 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. března 2016

Naposledy ověřeno

1. března 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HPPJEAP-01
  • UMIN000014816 (Jiný identifikátor: UMIN CTR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Asfotase Alfa (ALXN1215)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit