Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność asfotazy alfa u pacjentów z hipofosfatazją (HPP)

29 marca 2016 zaktualizowane przez: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności asfotazy alfa (ALXN1215) (nieswoiste białko fuzyjne fosfatazy alkalicznej z rekombinowanej tkanki ludzkiej) u pacjentów z hipofosfatazją (HPP)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności Asfotazy Alfa (ALXN1215) u pacjentów z hipofosfatazją

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Fukuoka-prefecture
      • Kurume-city, Fukuoka-prefecture, Japonia, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu-prefecture
      • Gifu-city, Gifu-prefecture, Japonia, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hiroshima-prefecture
      • Hiroshima-city, Hiroshima-prefecture, Japonia, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido-prefecture
      • Sapporo-city, Hokkaido-prefecture, Japonia, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japonia, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-prefecture
      • Niigata-city, Niigata-prefecture, Japonia, 951-8510
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Osaka-prefecture
      • Izumi-city, Osaka-prefecture, Japonia, 594-1101
        • Osaka Medical Center and Research Institute for Maternal and Child Health
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japonia, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-prefecture
      • Saitama-city, Saitama-prefecture, Japonia, 339-0077
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka-prefecture
      • Hamamatsu-city, Shizuoka-prefecture, Japonia, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Kodaira-city, Tokyo, Japonia, 187-8510
        • Showa General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci muszą spełniać jedno z kryteriów selekcji następujących po „1”, „2” i „3” oraz muszą spełniać kryteria selekcji „4”.

  1. Pacjent, który był już leczony Asfotae Alfa (ALXN1215) poza tym badaniem klinicznym
  2. Pacjent, u którego zdiagnozowano HPP
  3. Udokumentowana diagnoza HPP na podstawie:
  1. Całkowita fosfataza zasadowa w surowicy poniżej dolnej granicy normy dla wieku
  2. Ultrasonograficzne cechy prenatalne, charakteryzujące się:

1) bardzo krótkie kończyny (długość kości udowej <-4SD w drugim i trzecim trymestrze ciąży) 2) sięgające do przynasady (długość przynasady kości udowej lub długość kości udowej >0,33) 3) kości czaszki 4) Hipoplastyczna klatka piersiowa (obwód klatki piersiowej lub brzucha <0,6) (3 ) Wyniki tomografii komputerowej prenatalnej, charakteryzujące się:

  1. Uogólnione zmniejszone kostnienie
  2. Ekstremalne skrócenie rurkowatych kości
  3. Hipoplastyczna klatka piersiowa (4) Radiograficzne objawy HPP, charakteryzujące się:

1) Rozszerzone i postrzępione przynasady 2) Ciężka, uogólniona osteopenia 3) Poszerzone płytki wzrostowe 4) Obszary radioprzezierności lub stwardnienia (5) Co najmniej dwa z następujących objawów związanych z HPP:

  1. Historia lub obecność:

    - Nieurazowe złamanie poporodowe

    - Opóźnione gojenie się złamań

  2. Nefrokalcynoza lub podwyższone stężenie wapnia w surowicy w wywiadzie
  3. Funkcjonalna kraniosynostoza
  4. Zaburzenia oddychania lub rachityczna deformacja klatki piersiowej
  5. Napady zależne od witaminy B6
  6. Brak prawidłowego rozwoju
  7. Przedwczesna utrata zębów (6) Pacjenci z mutacją tkankowo niespecyficznego genu ALP 4. Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur badawczych i muszą być gotowi do przestrzegania wszystkich wymaganych badań procedury

Kryteria wyłączenia:

  1. Aktualne dowody na uleczalną postać krzywicy
  2. Stężenie wapnia lub fosforanów w surowicy poniżej normy
  3. Kobiety w ciąży i matki karmiące
  4. Pacjentka, która nie może egzekwować stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych podczas badania klinicznego
  5. Wcześniejsze leczenie bisfosfonianami
  6. Leczenie badanym lekiem w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem leczenia asfotazą alfa
  7. Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu obejmującym nowy eksperymentalny lek, urządzenie lub leczenie HPP (np. przeszczep szpiku kostnego)
  8. Klinicznie istotna choroba, która w opinii badacza wyklucza udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Asfotaza Alfa (ALXN1215)
Asfotase Alfa (ALXN1215) podaje się w sumie 6mg/kg na tydzień, podzielone na 3 razy.
Lek: Asfotaza Alfa (ALXN1215)
Inne nazwy:
  • ALXN1215

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi jako ocena bezpieczeństwa powtarzanych wstrzyknięć podskórnych (SC) asfotazy alfa
Ramy czasowe: Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Bezpieczeństwo powtarzanych wstrzyknięć podskórnych (SC) asfotazy alfa u wszystkich leczonych pacjentów
Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Całkowite przeżycie definiuje się jako czas od urodzenia do śmierci.
Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Wpływ leczenia asfotazą alfa na objawy HPP w szkielecie mierzone na zdjęciach rentgenowskich przy użyciu jakościowej skali radiograficznego ogólnego wrażenia zmiany (RGI-C)
Ramy czasowe: Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Wpływ leczenia asfotazą alfa na objawy szkieletowe HPP mierzone za pomocą radiogramów z użyciem jakościowej skali radiograficznego ogólnego wrażenia zmiany (RGI-C) u wszystkich leczonych pacjentów
Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Wpływ leczenia asfotazą alfa na przeżycie bez respiratora: (odsetek pacjentów, którzy żyją i nie korzystają z respiratora po otrzymaniu asfotazy alfa)
Ramy czasowe: Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
W przypadku pacjentów, którzy nie są wentylowani mechanicznie w momencie włączenia do badania, odsetek pacjentów, którzy żyją i nie są poddawani respiratorowi po otrzymaniu asfotazy alfa
Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Profil leczenia asfotazą alfa na czynność układu oddechowego
Ramy czasowe: Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Wpływ leczenia asfotazą alfa na czynność oddechową mierzoną na podstawie stanu respiratora, czasu wspomagania oddychania (w tym czasu na respiratorze lub dodatkowym tlenie), częstości respiratora lub objętości tlenu, ciśnień respiratora i frakcji wdychanego tlenu (FiO2) dla wszystkich leczonych pacjentów
Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Profil leczenia asfotazą alfa na wzrost fizyczny
Ramy czasowe: Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Wpływ leczenia asfotazą alfa na wzrost fizyczny mierzony na podstawie masy ciała, długości, rozpiętości ramienia, obwodu głowy i obwodu klatki piersiowej u wszystkich leczonych pacjentów
Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Wpływ leczenia asfotazą alfa na rozwój
Ramy czasowe: Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne
Ocena zmian w rozwoju motoryki dużej mierzonych kamieniami milowymi rozwoju motorycznego u wszystkich leczonych pacjentów
Do 50 miesięcy lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Współpracownicy

Osaka University Graduate School of Medicine

Śledczy

  • Główny śledczy: Keiichi Ozono, Osaka University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

31 marca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HPPJEAP-01
  • UMIN000014816 (Inny identyfikator: UMIN CTR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Asfotaza Alfa (ALXN1215)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj