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遺伝性ミトコンドリア病の小児におけるシステアミン重酒石酸塩遅延放出カプセル (RP103) を評価するための研究 RP103-MITO-001 (NCT02023866) の長期延長

2024年12月2日 更新者：Amgen

遺伝性ミトコンドリア病の子供の治療のためのシステアミン重酒石酸塩遅延放出カプセル（RP103）の安全性、忍容性、および有効性を評価するためのRP103-MITO-001の長期非盲検延長試験

以前に研究RP103-MITO-001（NCT02023866）に登録された遺伝性ミトコンドリア病の小児におけるシステアミン重酒石酸遅延放出カプセル（RP103）の安全性、忍容性および有効性を評価するための長期延長研究。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

呼吸鎖を損なう核またはミトコンドリアのデオキシリボ核酸 (DNA) 変異に関連する遺伝性ミトコンドリア病の患者。 これらには、次の臨床症候群が含まれますが、これらに限定されません。レーバー遺伝性視神経症。ミオクローヌスてんかんおよび赤色ぼろ線維 (MERFF);ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、脳卒中様症候群 (MELAS);カーン・セイヤー症候群;亜急性壊死性脳症（リー症候群）;ポリメラーゼガンマ（POLG）関連障害（アルパーズ・ハッテンロッハー症候群、常染色体優性進行性外眼筋麻痺、常染色体劣性進行性外眼筋麻痺、小児筋脳肝障害スペクトラム障害、ミオクロニーてんかんミオパシー感覚失調症、POLG関連運動失調神経障害スペクトラム障害）;ミトコンドリア神経胃腸脳症症候群（MNGIE）、筋神経胃腸脳症症候群または多発性神経障害-眼筋麻痺-白質脳症-腸仮性閉塞（POLIP）症候群とも呼ばれる。その他、例えば、ミトコンドリア心筋症および複数のミトコンドリア DNA 欠失によるその他の症候群。

研究RP103-MITO-001（NCT02023866）を完了した患者は、すべての包含および除外基準が満たされている場合、拡張研究RP103-MITO-002への登録資格があります。 対象は、RP103-MITO-001 中に摂取されたシステアミン重酒石酸遅延放出カプセルの最後の合計 1 日用量を継続します。 用量調整は許可されています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

22

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92093-0935
        • University of California at San Diego (UCSD)
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 研究RP103-MITO-001（NCT02023866）のすべての訪問を完了しました。
  2. 体重≧5kg。
  3. 被験者は、調査中（1日目から調査終了まで）、治験責任医師が許可した場合を除き、栄養補助食品および非処方薬の開始を控える意思がある必要があります。
  4. -治験薬の投与要件を喜んで順守できる、つまり、RP103カプセルをそのまま摂取するか、液体または柔らかい食べ物に振りかけるか、Gチューブを使用して摂取します。

  5. 出産の可能性のある性的に活発な女性被験者 (すなわち、外科的に無菌 [卵管結紮、子宮摘出術、または両側卵巣摘出術] ではない) は、研究全体 (1 日目から研究終了まで) で、以下の許容される避妊方法のうちの 2 つを利用することに同意する必要があります。

    • ホルモン避妊：経口避妊薬、注射、パッチ、膣リングまたはインプラント。
    • 殺精子剤を含むコンドームまたは横隔膜;
    • 子宮内避妊器具 (IUD);
    • -無菌の男性パートナー（研究の少なくとも6か月前に行われた精管切除術）。
  6. 患者の法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。地域/施設の要件で必要な場合、患者は同意を提供する必要があります。

除外基準:

  1. 同時先天性代謝異常の文書化された診断。
  2. -ベースライン来院時の血小板数、リンパ球数、またはヘモグロビンが正常下限（LLN）を下回っている。
  3. -肝酵素検査（アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]またはアラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]）による肝不全 ベースライン訪問時の正常上限（ULN）の2.5倍を超える。
  4. ベースライン来院時のビリルビン > 1.2 g/dL。
  5. -研究の要素を完了することができない、例えば、昏睡状態、血行動態の不安定性、または継続的な人工呼吸器のサポートが必要。
  6. 完全静脈栄養（TPN）を必要とする吸収不良、慢性下痢、疑似閉塞の発作。
  7. 乳酸アシドーシスをもたらす心不全に続発する重度の末端臓器低灌流症候群。
  8. 頭蓋内圧亢進、偽大脳腫瘍（PTC）および/または乳頭浮腫が疑われる患者。
  9. 胃不全麻痺を含む重度の胃腸疾患。
  10. 薬物またはアルコール乱用の病歴。
  11. 膵炎の病歴。
  12. -治験薬試験（RP103-MITO-001研究を除く）に30日以内、または生物学的、デバイス、または外科的治療のために90日以内に参加したベースライン訪問前の遺伝性ミトコンドリア病。
  13. -システアミンおよびペニシラミンに対する既知または疑われる過敏症。
  14. -授乳中、妊娠を計画している、妊娠していることがわかっている、または疑われている、またはベースライン訪問時に血清妊娠検査が陽性の女性被験者。
  15. -治験責任医師の意見では、プロトコルを順守できない、または順守する意思がない患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：システアミン重酒石酸塩遅延放出
参加者は、最長 2 年間、1 日 2 回、システアミン酒石酸水素遅延放出カプセル (RP103) を受け取りました。 開始用量は研究 RP103-MITO-001 で受けた最後の用量と同じで、最大用量は 1.3 g/m²/日でした。
薬：酒石酸システアミン
システアミン酒石酸水素遅延放出カプセル
他の名前：
  • プロシスビ®
  • RP103

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ニューカッスル小児ミトコンドリア病スケール (NPMDS) スコアの変化
時間枠：ベースライン、3 か月ごと、研究終了 (最大 24 か月)

NPMDS は、小児患者のミトコンドリア病の進行を 4 つのドメインで評価します。

I - 現在の機能 (視覚、聴覚、コミュニケーション、摂食、および可動性) のスコアは 0 ～ 21 です。

II - システム固有の関与 (発作、脳症、出血性素因または凝固障害、胃腸、内分泌、呼吸器、心臓血管、腎臓、肝臓、および血液) 0 ～ 30 の範囲のスコア。

III - 現在の臨床評価 (過去 6 か月間の成長と発達、視力、斜視と眼球運動、ミオパシー、運動失調、錐体、錐体外路、および神経障害) 0 ～ 28 の範囲のスコア。

IV - 0 から 25 までのスコアを持つ生活の質。 セクション I ～ III では、スコアが高いほど、より重篤な疾患を反映しています。 セクション IV では、スコアが高いほど生活の質が低いことを示します。
ベースライン、3 か月ごと、研究終了 (最大 24 か月)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
2 つの最も顕著な症状の経時的変化
時間枠：ベースライン、3 か月ごと、研究終了 (最大 24 か月)
試験 RP103-MITO-001 で以前に特定された 2 つの顕著な症状は、延長試験中に引き続き評価されることになっていました。 症状には、ミオパチー、ジストニア、運動失調、運動発達の遅延、日常生活動作の低下、および視力が含まれていました。
ベースライン、3 か月ごと、研究終了 (最大 24 か月)
薬力学バイオマーカーの経時変化
時間枠：ベースライン、3 か月ごと、研究終了 (最大 24 か月)
研究が途中で終了したため、グルタチオン、グルタチオンジスルフィド、および乳酸分析のベースラインからの変化は実行されませんでした。
ベースライン、3 か月ごと、研究終了 (最大 24 か月)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amgen

捜査官

  • スタディディレクター：MD、Amgen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年5月19日

一次修了 (実際)

2017年3月6日

研究の完了 (実際)

2017年3月6日

試験登録日

最初に提出

2015年6月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年6月11日

最初の投稿 (推定)

2015年6月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年12月2日

最終確認日

2024年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RP103-MITO-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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