Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine langfristige Verlängerung der Studie RP103-MITO-001 (NCT02023866) zur Bewertung von Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung (RP103) bei Kindern mit vererbter Mitochondrienerkrankung

13. April 2018 aktualisiert von: Horizon Pharma USA, Inc.

Eine langfristige Open-Label-Verlängerungsstudie von RP103-MITO-001 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung (RP103) zur Behandlung von Kindern mit vererbter Mitochondrienerkrankung

Eine Langzeit-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung (RP103) bei Kindern mit erblichen mitochondrialen Erkrankungen, die zuvor in die Studie RP103-MITO-001 (NCT02023866) aufgenommen wurden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit vererbten mitochondrialen Erkrankungen, die mit Mutationen der nuklearen oder mitochondrialen Desoxyribonukleinsäure (DNA) einhergehen, die die Atmungskette beeinträchtigen. Diese schließen die folgenden klinischen Syndrome ein, sind aber nicht darauf beschränkt: Lebersche hereditäre Optikusneuropathie; myoklonische Epilepsie und zerlumpte rote Fasern (MERFF); mitochondriale Enzephalomyopathie, Laktatazidose und Schlaganfall-ähnliches Syndrom (MELAS); Kearn-Sayre-Syndrom; subakute nekrotisierende Enzephalopathie (Leigh-Syndrom); mit Polymerase-Gamma (POLG) in Verbindung stehende Erkrankungen (Alpers-Huttenlocher-Syndrom, autosomal-dominante progressive externe Ophthalmoplegie, autosomal-rezessive progressive externe Ophthalmoplegie, Erkrankungen des Myokerebrohepatopathie-Spektrums im Kindesalter, myoklonische Epilepsie, Myopathie-Spektrum-Ataxie, POLG-assoziierte Ataxie-Neuropathie-Spektrum-Erkrankungen); Mitochondriales neurogastrointestinales Enzephalopathie-Syndrom (MNGIE), auch myoneurogastrointestinales Enzephalopathie-Syndrom oder Polyneuropathie-Ophthalmoplegie-Leukenzephalopathie-intestinale Pseudoobstruktion (POLIP)-Syndrom genannt; andere, z. B. mitochondriale Kardiomyopathien und andere Syndrome aufgrund multipler mitochondrialer DNA-Deletionen.

Patienten, die die Studie RP103-MITO-001 (NCT02023866) abschließen, kommen für die Aufnahme in die Verlängerungsstudie RP103-MITO-002 infrage, wenn alle Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllt sind. Die Probanden nehmen weiterhin die letzte Gesamttagesdosis von Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung ein, die während RP103-MITO-001 eingenommen wurden. Dosisanpassungen sind zulässig.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093-0935
        • University of California at San Diego (UCSD)
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alle Besuche in Studie RP103-MITO-001 (NCT02023866) abgeschlossen.
  2. Körpergewicht ≥ 5 kg.
  3. Der Proband muss bereit sein, während der gesamten Studie (von Tag 1 bis Studienende) auf die Einleitung von Nahrungsergänzungsmitteln und nicht verschriebenen Medikamenten zu verzichten, es sei denn, dies ist vom Ermittler erlaubt.
  4. Bereit und in der Lage, die Dosierungsanforderungen für Studienarzneimittel einzuhalten, d.

  5. Sexuell aktive weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (d. h. nicht chirurgisch steril [Tubenligatur, Hysterektomie oder bilaterale Ovarektomie]) müssen zustimmen, während der Studie (von Tag 1 bis Studienende) zwei der folgenden akzeptablen Formen der Empfängnisverhütung zu verwenden:

    • Hormonelle Verhütung: Antibabypille, Injektion, Pflaster, Vaginalring oder Implantat;
    • Kondom oder Diaphragma mit Spermizid;
    • Intrauterinpessar (IUP);
    • Steriler männlicher Partner (Vasektomie mindestens 6 Monate vor der Studie durchgeführt).
  6. Der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Patienten muss eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben; Der Patient muss seine Zustimmung geben, falls dies aufgrund lokaler/institutioneller Anforderungen erforderlich ist.

Ausschlusskriterien:

  1. Dokumentierte Diagnose gleichzeitiger angeborener Stoffwechselstörungen.
  2. Thrombozytenzahl, Lymphozytenzahl oder Hämoglobin unter der unteren Normgrenze (LLN) beim Baseline-Besuch.
  3. Leberinsuffizienz mit Leberenzymtests (alkalische Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase [AST] oder Alanin-Aminotransferase [ALT]) größer als das 2,5-fache der Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Baseline-Besuch.
  4. Bilirubin > 1,2 g/dl beim Baseline-Besuch.
  5. Unfähigkeit, die Elemente der Studie abzuschließen, z. B. Koma, hämodynamische Instabilität oder Bedarf an kontinuierlicher Beatmungsunterstützung.
  6. Malabsorption, die eine vollständige parenterale Ernährung (TPN) erfordert, chronischer Durchfall, Anfälle von Pseudoobstruktion.
  7. Schweres Endorgan-Hypoperfusionssyndrom als Folge einer Herzinsuffizienz, die zu einer Laktatazidose führt.
  8. Patienten mit Verdacht auf erhöhten Hirndruck, Pseudotumor cerebri (PTC) und/oder Papillenödem.
  9. Schwere Magen-Darm-Erkrankungen einschließlich Gastroparese.
  10. Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch.
  11. Geschichte der Pankreatitis.
  12. Teilnahme an einer Arzneimittelstudie (mit Ausnahme der RP103-MITO-001-Studie) innerhalb von 30 Tagen oder innerhalb von 90 Tagen für eine biologische, geräte- oder chirurgische Behandlung für erbliche mitochondriale Erkrankungen vor dem Baseline-Besuch.
  13. Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cysteamin und Penicillamin.
  14. Weibliche Probanden, die stillen, eine Schwangerschaft planen, von denen bekannt ist oder vermutet wird, dass sie schwanger sind, oder mit einem positiven Serum-Schwangerschaftstest beim Baseline-Besuch.
  15. Patienten, die nach Meinung des Prüfarztes nicht in der Lage oder willens sind, das Protokoll einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cysteaminbitartrat mit verzögerter Freisetzung
Die Teilnehmer erhielten bis zu 2 Jahre lang zweimal täglich Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzögerter Freisetzung (RP103). Die Anfangsdosis war dieselbe wie die zuletzt in Studie RP103-MITO-001 erhaltene Dosis, die Höchstdosis betrug 1,3 g/m²/Tag.
Arzneimittel: Cysteaminbitartrat
Cysteaminbitartrat Kapseln mit verzögerter Freisetzung
Andere Namen:
  • PROCYSBI®
  • RP103

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des NPMDS-Scores (Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale).
Zeitfenster: Baseline, alle 3 Monate und Studienabbruch (bis zu 24 Monate)

Das NPMDS bewertet das Fortschreiten der mitochondrialen Erkrankung bei pädiatrischen Patienten in 4 Bereichen:

I - Aktuelle Funktion (Sehen, Hören, Kommunikation, Ernährung und Mobilität) mit Werten von 0 bis 21;

II – Systemspezifische Beteiligung (Krampfanfälle, Enzephalopathie, blutende Diathese oder Gerinnungsstörungen, gastrointestinale, endokrine, respiratorische, kardiovaskuläre, renale, Leber und Blut) mit Werten von 0 bis 30.

III – Aktuelle klinische Bewertung (Wachstum und Entwicklung in den letzten 6 Monaten, Sehvermögen, Schielen und Augenbewegungen, Myopathie, Ataxie, Pyramiden-, Extrapyramidal- und Neuropathie) mit Werten von 0 bis 28;

IV - Lebensqualität mit Werten von 0 bis 25. Für die Abschnitte I-III spiegeln höhere Werte eine schwerere Erkrankung wider. Für Abschnitt IV spiegelt eine höhere Punktzahl eine geringere Lebensqualität wider.
Baseline, alle 3 Monate und Studienabbruch (bis zu 24 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung im Laufe der Zeit bei zwei der herausragendsten Symptome
Zeitfenster: Baseline, alle 3 Monate und Studienabbruch (bis zu 24 Monate)
Die zwei vorherrschenden Symptome, die zuvor in Studie RP103-MITO-001 identifiziert wurden, sollten während der Verlängerungsstudie weiter untersucht werden. Zu den Symptomen gehörten Myopathie, Dystonie, Ataxie, verzögerte motorische Entwicklung, reduzierte Aktivitäten des täglichen Lebens und Sehvermögen.
Baseline, alle 3 Monate und Studienabbruch (bis zu 24 Monate)
Veränderung im Laufe der Zeit bei pharmakodynamischen Biomarkern
Zeitfenster: Baseline, alle 3 Monate und Studienabbruch (bis zu 24 Monate)
Veränderungen von Glutathion, Glutathiondisulfid und Laktat gegenüber dem Ausgangswert wurden nicht durchgeführt, da die Studie vorzeitig beendet wurde.
Baseline, alle 3 Monate und Studienabbruch (bis zu 24 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Mai 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2018

Zuletzt verifiziert

1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP103-MITO-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mitochondriale Erkrankungen

Klinische Studien zur Cysteaminbitartrat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren