研究 RP103-MITO-001 (NCT02023866) 的长期扩展，以评估患有遗传性线粒体疾病的儿童的半胱胺酒石酸氢盐缓释胶囊 (RP103)

纳入标准：

1. 完成研究 RP103-MITO-001 (NCT02023866) 中的所有访问。
2. 体重≥5公斤。
3. 在整个研究期间（从第 1 天到研究结束），受试者必须愿意放弃使用膳食补充剂和非处方药，除非研究者允许。
4. 愿意并能够遵守研究药物剂量要求，即完整摄取 RP103 胶囊，或撒在液体或软食中，或使用 G 型管。

5. 有生育能力的性活跃女性受试者（即未通过手术绝育[输卵管结扎术、子宫切除术或双侧卵巢切除术]）必须同意在整个研究期间（从第 1 天到研究结束）使用以下两种可接受的避孕方式：

   • 激素避孕药：避孕药、注射剂、贴剂、阴道环或植入物；
   • 避孕套或隔膜，含杀精子剂；
   • 宫内节育器 (IUD)；
   • 不育男性伴侣（研究前至少 6 个月进行输精管结扎术）。
6. 患者的合法授权代表必须提供书面知情同意书；如果当地/机构要求，患者必须表示同意。

排除标准：

1. 并发先天性代谢错误的记录诊断。
2. 基线访视时血小板计数、淋巴细胞计数或血红蛋白低于正常下限 (LLN)。
3. 基线访问时肝酶测试（碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶 [AST] 或丙氨酸转氨酶 [ALT]）大于正常上限 (ULN) 的 2.5 倍的肝功能不全。
4. 基线访视时胆红素 > 1.2 g/dL。
5. 无法完成研究的要素，例如昏迷、血液动力学不稳定或需要持续的呼吸机支持。
6. 需要全胃肠外营养 (TPN) 的吸收不良、慢性腹泻、假性梗阻发作。
7. 继发于导致乳酸性酸中毒的心力衰竭的严重终末器官低灌注综合征。
8. 疑似颅内压升高、假性脑瘤 (PTC) 和/或视乳头水肿的患者。
9. 严重的胃肠道疾病，包括胃轻瘫。
10. 吸毒或酗酒史。
11. 胰腺炎病史。
12. 在基线访问之前，在 30 天内或在 90 天内参加了针对遗传性线粒体疾病的生物、设备或手术治疗的药物研究试验（RP103-MITO-001 研究除外）。
13. 已知或怀疑对半胱胺和青霉胺过敏。
14. 正在哺乳、计划怀孕、已知或怀疑怀孕或在基线访问时血清妊娠试验呈阳性的女性受试者。
15. 研究者认为不能或不愿意遵守方案的患者。