Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe rozszerzenie badania RP103-MITO-001 (NCT02023866) w celu oceny kapsułek o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy (RP103) u dzieci z wrodzoną chorobą mitochondrialną

13 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Horizon Pharma USA, Inc.

Długoterminowe otwarte badanie rozszerzone RP103-MITO-001 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności kapsułek o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy (RP103) w leczeniu dzieci z wrodzoną chorobą mitochondrialną

Długoterminowe badanie rozszerzone mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności kapsułek o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy (RP103) u dzieci z wrodzonymi chorobami mitochondrialnymi, które wcześniej włączono do badania RP103-MITO-001 (NCT02023866).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z dziedzicznymi chorobami mitochondrialnymi związanymi z mutacjami jądrowymi lub mitochondrialnymi kwasami dezoksyrybonukleinowymi (DNA), które upośledzają łańcuch oddechowy. Obejmują one między innymi następujące zespoły kliniczne: dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera; padaczka miokloniczna i postrzępione czerwone włókna (MERFF); encefalomiopatia mitochondrialna, kwasica mleczanowa i zespół udaropodobny (MELAS); zespół Kearn-Sayre'a; podostra martwicza encefalopatia (zespół Leigha); zaburzenia związane z polimerazą gamma (POLG) (zespół Alpersa-Huttenlochera, autosomalna dominująca postępująca oftalmoplegia zewnętrzna, autosomalna recesywna postępująca zewnętrzna oftalmoplegia, zaburzenia ze spektrum miocerebrohepatopatii dziecięcej, miokloniczna padaczka miopatia, ataksja czuciowa, zaburzenia ze spektrum neuropatii związane z ataksją POLG); zespół mitochondrialnej encefalopatii nerwowo-jelitowej (MNGIE), zwany także zespołem encefalopatii nerwowo-jelitowej lub zespołem polineuropatii-oftalmoplegii-leukoencefalopatii-rzekomej niedrożności jelit (POLIP); inne, np. kardiomiopatie mitochondrialne i inne zespoły spowodowane licznymi delecjami mitochondrialnego DNA.

Pacjenci, którzy ukończyli badanie RP103-MITO-001 (NCT02023866) kwalifikują się do włączenia do badania kontynuacyjnego RP103-MITO-002, jeśli spełnione są wszystkie kryteria włączenia i wyłączenia. Pacjenci kontynuują ostatnią całkowitą dzienną dawkę dwuwinianu cysteaminy w postaci kapsułek o opóźnionym uwalnianiu, przyjętą podczas RP103-MITO-001. Dozwolone jest dostosowanie dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093-0935
        • University of California at San Diego (UCSD)
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończono wszystkie wizyty w badaniu RP103-MITO-001 (NCT02023866).
  2. Masa ciała ≥ 5 kg.
  3. Uczestnik musi być skłonny do powstrzymania się od przyjmowania suplementów diety i nieprzepisanych leków, z wyjątkiem przypadków dozwolonych przez badacza, przez cały okres badania (od dnia 1. do zakończenia badania).
  4. Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań dotyczących dawkowania badanego leku, tj. spożywania kapsułek RP103 w stanie nienaruszonym lub dosypanych do płynnego lub miękkiego pokarmu lub przy użyciu rurki G.

  5. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (tj. niesterylne chirurgicznie [podwiązanie jajowodów, histerektomia lub obustronne wycięcie jajników]) muszą wyrazić zgodę na stosowanie dwóch z następujących dopuszczalnych form antykoncepcji w trakcie badania (od dnia 1. do zakończenia badania):

    • Antykoncepcja hormonalna: pigułki antykoncepcyjne, zastrzyki, plaster, krążek dopochwowy lub implant;
    • Prezerwatywa lub diafragma ze środkiem plemnikobójczym;
    • Wkładka wewnątrzmaciczna (IUD);
    • Partner płci męskiej bezpłodny (wazektomia wykonana co najmniej 6 miesięcy przed badaniem).
  6. Prawnie upoważniony przedstawiciel pacjenta musi przedstawić pisemną świadomą zgodę; Pacjent musi wyrazić zgodę, jeśli wymagają tego lokalne/instytucjonalne wymagania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Udokumentowana diagnoza współistniejących wrodzonych wad metabolizmu.
  2. Liczba płytek krwi, liczba limfocytów lub hemoglobina poniżej dolnej granicy normy (DGN) podczas wizyty wyjściowej.
  3. Niewydolność wątroby z wynikami testów enzymów wątrobowych (fosfataza zasadowa, aminotransferaza asparaginianowa [AST] lub aminotransferaza alaninowa [ALT]) przekraczająca 2,5-krotność górnej granicy normy (GGN) podczas wizyty początkowej.
  4. Bilirubina > 1,2 g/dl podczas wizyty wyjściowej.
  5. Niemożność dokończenia elementów badania, np. śpiączka, niestabilność hemodynamiczna lub konieczność ciągłego wspomagania respiratora.
  6. Zaburzenia wchłaniania wymagające całkowitego żywienia pozajelitowego (TPN), przewlekła biegunka, napady rzekomej niedrożności.
  7. Ciężki zespół hipoperfuzji narządów końcowych, wtórny do niewydolności serca prowadzącej do kwasicy mleczanowej.
  8. Pacjenci z podejrzeniem podwyższonego ciśnienia wewnątrzczaszkowego, guza rzekomego mózgu (PTC) i/lub obrzęku tarczy nerwu wzrokowego.
  9. Ciężka choroba przewodu pokarmowego, w tym gastropareza.
  10. Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu.
  11. Historia zapalenia trzustki.
  12. Uczestniczył w eksperymentalnym badaniu leku (z wyjątkiem badania RP103-MITO-001) w ciągu 30 dni lub w ciągu 90 dni w przypadku leczenia biologicznego, urządzenia lub chirurgicznego dziedzicznych chorób mitochondrialnych przed wizytą wyjściową.
  13. Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na cysteaminę i penicylaminę.
  14. Kobiety karmiące piersią, planujące ciążę, o których wiadomo lub podejrzewa się, że są w ciąży, lub z dodatnim wynikiem testu ciążowego z surowicy podczas wizyty początkowej.
  15. Pacjenci, którzy w opinii Badacza nie są w stanie lub nie chcą zastosować się do protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dwuwinian cysteaminy o opóźnionym uwalnianiu
Uczestnicy otrzymywali kapsułki dwuwinianu cysteaminy o opóźnionym uwalnianiu (RP103) dwa razy dziennie przez okres do 2 lat. Dawka początkowa była taka sama jak ostatnia dawka otrzymana w badaniu RP103-MITO-001, maksymalna dawka wynosiła 1,3 g/m2 pc./dobę.
Lek: Dwuwinian cysteaminy
Dwuwinian cysteaminy Kapsułki o opóźnionym uwalnianiu
Inne nazwy:
  • PROCYSBI®
  • RP103

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NMDDS).
Ramy czasowe: Linia bazowa, co 3 miesiące i Study Exit (do 24 miesięcy)

NPMDS ocenia postęp choroby mitochondrialnej u dzieci w 4 domenach:

I - Aktualna funkcja (wzrok, słuch, komunikacja, odżywianie i mobilność) z punktacją od 0 do 21;

II - Zajęcie specyficzne dla układu (drgawki, encefalopatia, skaza krwotoczna lub zaburzenia krzepnięcia, zaburzenia żołądkowo-jelitowe, hormonalne, oddechowe, sercowo-naczyniowe, nerkowe, wątrobowe i krwi) z punktacją w zakresie od 0 do 30.

III - Aktualna ocena kliniczna (wzrost i rozwój w ciągu ostatnich 6 miesięcy, widzenie, zez i ruchy gałek ocznych, miopatia, ataksja, piramidowa, pozapiramidowa i neuropatia) z punktacją w zakresie od 0 do 28;

IV - Jakość życia z punktacją od 0 do 25. W przypadku sekcji I-III wyższe wyniki odzwierciedlają cięższą chorobę. W przypadku części IV wyższy wynik odzwierciedla niższą jakość życia.
Linia bazowa, co 3 miesiące i Study Exit (do 24 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w czasie w dwóch najbardziej wyróżniających się objawach
Ramy czasowe: Linia bazowa, co 3 miesiące i Study Exit (do 24 miesięcy)
Dwa główne objawy zidentyfikowane wcześniej w badaniu RP103-MITO-001 miały być nadal oceniane podczas badania przedłużającego. Objawy obejmowały miopatię, dystonię, ataksję, opóźniony rozwój motoryczny, ograniczoną aktywność w życiu codziennym i widzenie.
Linia bazowa, co 3 miesiące i Study Exit (do 24 miesięcy)
Zmiany w czasie w biomarkerach farmakodynamicznych
Ramy czasowe: Linia bazowa, co 3 miesiące i Study Exit (do 24 miesięcy)
Nie przeprowadzono zmian w stosunku do wartości wyjściowych w analizie glutationu, dwusiarczku glutationu i mleczanu, ponieważ badanie zakończono przedwcześnie.
Linia bazowa, co 3 miesiące i Study Exit (do 24 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP103-MITO-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dwuwinian cysteaminy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj