Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé rozšíření studie RP103-MITO-001 (NCT02023866) k hodnocení kapslí s cysteaminbitartrátem s opožděným uvolňováním (RP103) u dětí s dědičným mitochondriálním onemocněním

13. dubna 2018 aktualizováno: Horizon Pharma USA, Inc.

Dlouhodobá otevřená rozšiřující studie RP103-MITO-001 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti kapslí s cysteaminbitartrátem s opožděným uvolňováním (RP103) pro léčbu dětí s dědičným mitochondriálním onemocněním

Dlouhodobá rozšířená studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti cysteaminbitartrátových kapslí s opožděným uvolňováním (RP103) u dětí s dědičnými mitochondriálními onemocněními, které byly dříve zařazeny do studie RP103-MITO-001 (NCT02023866).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s dědičnými mitochondriálními onemocněními spojenými s jadernými nebo mitochondriálními mutacemi deoxyribonukleové kyseliny (DNA), které narušují dýchací řetězec. Ty zahrnují, ale nejsou omezeny na následující klinické syndromy: Leberova hereditární neuropatie zrakového nervu; myoklonická epilepsie a ragged-red vlákna (MERFF); mitochondriální encefalomyopatie, laktátová acidóza a syndrom podobný mrtvici (MELAS); Kearn-Sayre syndrom; subakutní nekrotizující encefalopatie (Leighův syndrom); poruchy související s polymerázou gama (POLG) (Alpers-Huttenlocherův syndrom, autozomálně dominantní progresivní externí oftalmoplegie, autozomálně recesivní progresivní externí oftalmoplegie, poruchy spektra myocerebrohepatopatie v dětství, myoklonická epilepsie myopatie, senzorická ataxie nebo neuróza); syndrom mitochondriální neurogastrointestinální encefalopatie (MNGIE), také nazývaný syndrom myoneurogastrointestinální encefalopatie nebo syndrom polyneuropatie-oftalmoplegie-leukoencefalopatie-střevní pseudoobstrukce (POLIP); jiné, např. mitochondriální kardiomyopatie a další syndromy způsobené mnohočetnými delecemi mitochondriální DNA.

Pacienti, kteří dokončili studii RP103-MITO-001 (NCT02023866), jsou způsobilí k zařazení do prodloužené studie RP103-MITO-002, pokud jsou splněna všechna kritéria pro zařazení a vyloučení. Subjekty pokračují v poslední celkové denní dávce cysteamin bitartrátových kapslí s opožděným uvolňováním užívaných během RP103-MITO-001. Úpravy dávek jsou povoleny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093-0935
        • University of California at San Diego (UCSD)
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončili všechny návštěvy ve studii RP103-MITO-001 (NCT02023866).
  2. Tělesná hmotnost ≥ 5 kg.
  3. Subjekt musí být ochoten zdržet se zahajování dietních doplňků a nepředepsaných léků, s výjimkou povolení zkoušejícího, v průběhu studie (od 1. dne do ukončení studie).
  4. Ochotný a schopný splnit požadavky na dávkování studovaného léku, tj. spolknout tobolky RP103 neporušené nebo posypané v tekuté nebo měkké potravě nebo pomocí G-tuby.

  5. Sexuálně aktivní ženské subjekty ve fertilním věku (tj. chirurgicky nesterilní [podvázání vejcovodů, hysterektomie nebo bilaterální ooforektomie]) musí souhlasit s používáním dvou z následujících přijatelných forem antikoncepce v průběhu studie (od 1. dne do ukončení studie):

    • Hormonální antikoncepce: antikoncepční pilulky, injekce, náplast, vaginální kroužek nebo implantát;
    • Kondom nebo bránice se spermicidem;
    • Nitroděložní tělísko (IUD);
    • Sterilní mužský partner (vasektomie provedená alespoň 6 měsíců před studií).
  6. Zákonný zástupce pacienta musí poskytnout písemný informovaný souhlas; Pacient musí poskytnout souhlas, pokud to vyžadují místní/institucionální požadavky.

Kritéria vyloučení:

  1. Zdokumentovaná diagnóza souběžných vrozených poruch metabolismu.
  2. Počet krevních destiček, počet lymfocytů nebo hemoglobin pod dolní hranicí normálu (LLN) při vstupní návštěvě.
  3. Jaterní insuficience s testy jaterních enzymů (alkalická fosfatáza, aspartátaminotransferáza [AST] nebo alaninaminotransferáza [ALT]) vyšší než 2,5násobek horní hranice normálu (ULN) při vstupní návštěvě.
  4. Bilirubin > 1,2 g/dl při vstupní návštěvě.
  5. Neschopnost dokončit prvky studie, např. kóma, hemodynamická nestabilita nebo potřeba kontinuální podpory ventilátoru.
  6. Malabsorpce vyžadující totální parenterální výživu (TPN), chronický průjem, záchvaty pseudo obstrukce.
  7. Těžký syndrom hypoperfuze koncových orgánů sekundární k srdečnímu selhání vedoucí k laktátové acidóze.
  8. Pacienti s podezřením na zvýšený intrakraniální tlak, pseudotumor cerebri (PTC) a/nebo edém papily.
  9. Závažné gastrointestinální onemocnění včetně gastroparézy.
  10. Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu.
  11. Pankreatitida v anamnéze.
  12. Účast na výzkumné studii léčiv (kromě studie RP103-MITO-001) během 30 dnů nebo během 90 dnů v případě biologické, přístrojové nebo chirurgické léčby dědičných mitochondriálních onemocnění před základní návštěvou.
  13. Známá nebo suspektní přecitlivělost na cysteamin a penicilamin.
  14. Subjekty, které kojí, plánují těhotenství, je o nich známo, že jsou těhotné nebo u nichž existuje podezření, že jsou těhotné, nebo s pozitivním těhotenským testem v séru při základní návštěvě.
  15. Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nejsou schopni nebo ochotni dodržovat protokol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cysteamin bitartrát se zpožděným uvolňováním
Účastníci dostávali cysteamin bitartrát tobolky se zpožděným uvolňováním (RP103) dvakrát denně po dobu až 2 let. Počáteční dávka byla stejná jako poslední dávka přijatá ve studii RP103-MITO-001, maximální dávka byla 1,3 g/m²/den.
Lék: Cysteamin bitartrát
Cysteamine bitartrát kapsle s opožděným uvolňováním
Ostatní jména:
  • PROCYSBI®
  • RP103

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre Newcastleské pediatrické mitochondriální škály (NPMDS).
Časové okno: Výchozí stav, každé 3 měsíce a ukončení studie (až 24 měsíců)

NPMDS hodnotí progresi mitochondriálního onemocnění u dětských pacientů ve 4 doménách:

I - Aktuální funkce (zrak, sluch, komunikace, krmení a pohyblivost) se skóre v rozsahu od 0 do 21;

II – Systémově specifické postižení (záchvaty, encefalopatie, krvácivá diatéza nebo defekty koagulace, gastrointestinální, endokrinní, respirační, kardiovaskulární, ledvinové, jaterní a krevní) se skóre v rozmezí od 0 do 30.

III - Současné klinické hodnocení (růst a vývoj za posledních 6 měsíců, vidění, strabismus a pohyby očí, myopatie, ataxie, pyramidální, extrapyramidová a neuropatie) se skóre v rozmezí od 0 do 28;

IV - Kvalita života se skóre v rozmezí od 0 do 25. U sekcí I-III vyšší skóre odrážejí závažnější onemocnění. Pro sekci IV vyšší skóre odráží nižší kvalitu života.
Výchozí stav, každé 3 měsíce a ukončení studie (až 24 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v průběhu času u dvou nejvýznamnějších příznaků
Časové okno: Výchozí stav, každé 3 měsíce a ukončení studie (až 24 měsíců)
Dva prvořadé symptomy dříve identifikované ve studii RP103-MITO-001 měly být nadále hodnoceny během prodloužené studie. Symptomy zahrnovaly myopatii, dystonii, ataxii, retardovaný motorický vývoj, snížené aktivity každodenního života a vidění.
Výchozí stav, každé 3 měsíce a ukončení studie (až 24 měsíců)
Změna v čase ve farmakodynamických biomarkerech
Časové okno: Výchozí stav, každé 3 měsíce a ukončení studie (až 24 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v analýzách glutathionu, glutathiondisulfidu a laktátu nebyla provedena, protože studie byla předčasně ukončena.
Výchozí stav, každé 3 měsíce a ukončení studie (až 24 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Horizon Pharma USA, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

6. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

6. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2015

První zveřejněno (Odhad)

16. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RP103-MITO-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit