Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet forlængelse af undersøgelse RP103-MITO-001 (NCT02023866) for at vurdere cysteaminbitartrat-kapsler med forsinket frigivelse (RP103) hos børn med arvelig mitokondriel sygdom

13. april 2018 opdateret af: Horizon Pharma USA, Inc.

Et langsigtet åbent udvidelsesstudie af RP103-MITO-001 for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​cysteaminbitartrat-kapsler med forsinket frigivelse (RP103) til behandling af børn med arvelig mitokondriel sygdom

En langsigtet forlængelsesundersøgelse til vurdering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​cysteaminbitartrat-kapsler med forsinket frigivelse (RP103) hos børn med arvelige mitokondrielle sygdomme, som tidligere har deltaget i undersøgelsen RP103-MITO-001 (NCT02023866).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med arvelige mitokondrielle sygdomme forbundet med nukleare eller mitokondrielle deoxyribonukleinsyre (DNA) mutationer, der svækker respirationskæden. Disse omfatter, men er ikke begrænset til, følgende kliniske syndromer: Lebers arvelige optiske neuropati; myoklonisk epilepsi og ragged-røde fibre (MERFF); mitokondriel encefalomyopati, laktatacidose og slagtilfælde-lignende syndrom (MELAS); Kearn-Sayre syndrom; subakut nekrotiserende encefalopati (Leigh syndrom); polymerase gamma (POLG)-relaterede lidelser (Alpers-Huttenlocher Syndrom, Autosomal Dominant Progressiv Ekstern Oftalmoplegi, Autosomal Recessiv Progressiv Ekstern Oftalmoplegi, Childhood Myocerebrohepatopati Spectrum Disorders, Myoklon epilepsia Myoklonisk epilepsi Neuropaxi Atmosfære Spektrum, POLG-Reuropathy Spektrum-Atromapati); Mitokondriel neurogastrointestinal encefalopati syndrom (MNGIE), også kaldet myoneurogastrointestinal encefalopati syndrom eller polyneuropati-oftalmoplegi-leukoencefalopati- Intestinal pseudoobstruktion (POLIP) syndrom; andre, f.eks. mitokondrielle kardiomyopatier og andre syndromer på grund af multiple mitokondrielle DNA-deletioner.

Patienter, der fuldfører undersøgelse RP103-MITO-001 (NCT02023866), er kvalificerede til at blive optaget i forlængelsesundersøgelsen RP103-MITO-002, hvis alle inklusions- og eksklusionskriterier er opfyldt. Forsøgspersonerne fortsætter med den sidste samlede daglige dosis af cysteaminbitartrat-kapsler med forsinket frigivelse taget under RP103-MITO-001. Dosisjusteringer er tilladt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093-0935
        • University of California at San Diego (UCSD)
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Gennemførte alle besøg i undersøgelse RP103-MITO-001 (NCT02023866).
  2. Kropsvægt ≥ 5 kg.
  3. Forsøgspersonen skal være villig til at afholde sig fra at påbegynde kosttilskud og ikke-ordineret medicin, undtagen hvad der er tilladt af investigator, under hele undersøgelsen (fra dag 1 til undersøgelsens afslutning).
  4. Villig og i stand til at overholde studiets lægemiddeldoseringskrav, dvs. indtage RP103-kapslerne intakte eller drysset i flydende eller blød mad, eller ved at bruge et G-rør.
  5. Seksuelt aktive kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (dvs. ikke kirurgisk sterile [tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi]) skal acceptere at bruge to af følgende acceptable former for prævention gennem hele undersøgelsen (fra dag 1 til undersøgelsens afslutning):

    • Hormonel prævention: p-piller, injektion, plaster, vaginal ring eller implantat;
    • Kondom eller mellemgulv, med sæddræbende middel;
    • Intrauterin enhed (IUD);
    • Steril mandlig partner (vasektomi udført mindst 6 måneder før undersøgelsen).
  6. Patientens juridisk autoriserede repræsentant skal give skriftligt informeret samtykke; Patienten skal give samtykke, hvis det kræves af lokale/institutionelle krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dokumenteret diagnose af samtidige medfødte stofskiftefejl.
  2. Blodpladetal, lymfocyttal eller hæmoglobin under den nedre normalgrænse (LLN) ved baseline-besøget.
  3. Leverinsufficiens med leverenzymtest (alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT]) større end 2,5 gange den øvre normalgrænse (ULN) ved baselinebesøget.
  4. Bilirubin > 1,2 g/dL ved baselinebesøget.
  5. Manglende evne til at fuldføre undersøgelsens elementer, f.eks. koma, hæmodynamisk ustabilitet eller behov for kontinuerlig ventilatorstøtte.
  6. Malabsorption, der kræver total parenteral ernæring (TPN), kronisk diarré, anfald af pseudoobstruktion.
  7. Svært end-organ hypoperfusionssyndrom sekundært til hjertesvigt, hvilket resulterer i laktatacidose.
  8. Patienter med mistanke om forhøjet intrakranielt tryk, pseudotumor cerebri (PTC) og/eller papilleødem.
  9. Alvorlig mave-tarmsygdom, herunder gastroparese.
  10. Historie om stof- eller alkoholmisbrug.
  11. Historie om pancreatitis.
  12. Deltog i et afprøvende lægemiddelforsøg (undtagen RP103-MITO-001-undersøgelsen) inden for 30 dage eller inden for 90 dage for en biologisk, enheds- eller kirurgisk behandling for arvelige mitokondrielle sygdomme før baselinebesøget.
  13. Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cysteamin og penicillamin.
  14. Kvindelige forsøgspersoner, som ammer, planlægger en graviditet, kendt eller mistænkes for at være gravid, eller med en positiv serumgraviditetstest ved baseline-besøget.
  15. Patienter, som efter Investigators opfattelse ikke er i stand til eller villige til at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cysteaminbitartrat Forsinket frigivelse
Deltagerne modtog cysteaminbitartrat kapsler med forsinket frigivelse (RP103) to gange dagligt i op til 2 år. Startdosis var den samme som den sidste dosis modtaget i undersøgelse RP103-MITO-001, den maksimale dosis var 1,3 g/m²/dag.
Cysteamine Bitartrate Kapsler med forsinket frigivelse
Andre navne:
  • PROCYSBI®
  • RP103

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) score
Tidsramme: Baseline, hver 3. måned og studieafslutning (op til 24 måneder)

NPMDS evaluerer progressionen af ​​mitokondriel sygdom hos pædiatriske patienter i 4 domæner:

I - Nuværende funktion (syn, hørelse, kommunikation, fodring og mobilitet) med score fra 0 til 21;

II - Systemspecifik involvering (kramper, encefalopati, blødende diatese eller koagulationsdefekter, gastrointestinale, endokrine, respiratoriske, kardiovaskulære, renale, lever og blod) med scorer fra 0 til 30.

III - Aktuel klinisk vurdering (vækst og udvikling i løbet af de sidste 6 måneder, syn, skelning og øjenbevægelser, myopati, ataksi, pyramidal, ekstrapyramidal og neuropati) med score fra 0 til 28;

IV - Livskvalitet med score fra 0 til 25. For afsnit I-III afspejler højere score mere alvorlig sygdom. For afsnit IV afspejler en højere score en lavere livskvalitet.

Baseline, hver 3. måned og studieafslutning (op til 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring over tid i to af de mest fremtrædende symptomer
Tidsramme: Baseline, hver 3. måned og studieafslutning (op til 24 måneder)
De to fremtrædende symptomer, der tidligere var identificeret i undersøgelse RP103-MITO-001, skulle fortsat vurderes under forlængelsesundersøgelsen. Symptomerne omfattede myopati, dystoni, ataksi, retarderet motorisk udvikling, nedsatte daglige aktiviteter og syn.
Baseline, hver 3. måned og studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring over tid i farmakodynamiske biomarkører
Tidsramme: Baseline, hver 3. måned og studieafslutning (op til 24 måneder)
Ændring fra baseline i glutathion-, glutathiondisulfid- og laktatanalyser blev ikke udført, da undersøgelsen blev afsluttet for tidligt.
Baseline, hver 3. måned og studieafslutning (op til 24 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

6. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2015

Først opslået (Skøn)

16. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondrielle sygdomme

  • The Champ Foundation
    Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic
    Rekruttering
    Pearsons syndrom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndrome (SLSMDS)
    Forenede Stater
  • Oregon Health and Science University
    University of Pittsburgh
    Afsluttet
    Meget langkædet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Carnitin Palmitoyltransferase 2 (CPT2) mangel | Mitochondrial Trifunctional Protein (TFP) mangel | Langkædet 3 hydroxyacylCoA dehydrogenase (LCHAD) mangel
    Forenede Stater
  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekruttering
    Neurodegeneration med hjernejernakkumulation (NBIA) | Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminæmi | Beta-propeller protein-associeret neurodegeneration (BPAN) | Mitochondrial Membrane Protein Associated Neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... og andre forhold
    Canada, Tjekkiet, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Serbien, Spanien

Kliniske forsøg med Cysteaminbitartrat

3
Abonner