Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnuitbreiding van onderzoek RP103-MITO-001 (NCT02023866) om cysteamine-bitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103) te beoordelen bij kinderen met erfelijke mitochondriale aandoeningen

13 april 2018 bijgewerkt door: Horizon Pharma USA, Inc.

Een langdurig open-label extensieonderzoek van RP103-MITO-001 om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van cysteaminebitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103) te beoordelen voor de behandeling van kinderen met erfelijke mitochondriale aandoeningen

Een langetermijnverlengingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van cysteaminebitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103) te beoordelen bij kinderen met erfelijke mitochondriale aandoeningen die eerder deelnamen aan onderzoek RP103-MITO-001 (NCT02023866).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met erfelijke mitochondriale ziekten geassocieerd met nucleaire of mitochondriale deoxyribonucleïnezuur (DNA) mutaties die de ademhalingsketen aantasten. Deze omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de volgende klinische syndromen: erfelijke optische neuropathie van Leber; myoclonische epilepsie en rafelige rode vezels (MERFF); mitochondriale encefalomyopathie, lactaatacidose en beroerte-achtig syndroom (MELAS); Kearn-Sayre-syndroom; subacute necrotiserende encefalopathie (syndroom van Leigh); aan polymerase-gamma (POLG) gerelateerde aandoeningen (syndroom van Alpers-Huttenlocher, autosomaal dominante progressieve externe oftalmoplegie, autosomaal recessieve progressieve externe oftalmoplegie, myocerebrohepatopathiespectrumstoornissen bij kinderen, myoclonische epilepsie, myopathie, sensorische ataxie, POLG-gerelateerde ataxieneuropathiespectrumstoornissen); Mitochondriaal neurogastro-intestinaal encefalopathiesyndroom (MNGIE), ook wel myoneurogastro-intestinaal encefalopathiesyndroom of polyneuropathie-oftalmoplegie-leuko-encefalopathie-intestinale pseudoobstructiesyndroom (POLIP) genoemd; andere, bijv. mitochondriale cardiomyopathieën en andere syndromen als gevolg van meerdere mitochondriale DNA-deleties.

Patiënten die onderzoek RP103-MITO-001 (NCT02023866) voltooien, komen in aanmerking voor deelname aan het uitbreidingsonderzoek RP103-MITO-002 als aan alle inclusie- en exclusiecriteria is voldaan. Proefpersonen gaan door met de laatste totale dagelijkse dosis cysteaminebitartraatcapsules met vertraagde afgifte die tijdens RP103-MITO-001 zijn ingenomen. Dosisaanpassingen zijn toegestaan.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093-0935
        • University of California at San Diego (UCSD)
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Alle bezoeken in studie RP103-MITO-001 (NCT02023866) voltooid.
  2. Lichaamsgewicht ≥ 5 kg.
  3. De proefpersoon moet bereid zijn om tijdens het onderzoek (van dag 1 tot het einde van het onderzoek) af te zien van het innemen van voedingssupplementen en niet-voorgeschreven medicatie, behalve zoals toegestaan ​​door de onderzoeker.
  4. Bereid en in staat om te voldoen aan de doseringsvereisten van het studiegeneesmiddel, d.w.z. de RP103-capsules intact innemen, of besprenkeld met vloeibaar of zacht voedsel, of met behulp van een G-tube.

  5. Seksueel actieve vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden (d.w.z. niet chirurgisch steriel [afbinden van de eileiders, hysterectomie of bilaterale ovariëctomie]) moeten instemmen met het gebruik van twee van de volgende aanvaardbare vormen van anticonceptie tijdens het onderzoek (van dag 1 tot het einde van het onderzoek):

    • Hormonale anticonceptie: anticonceptiepil, injectie, pleister, vaginale ring of implantaat;
    • Condoom of pessarium, met zaaddodend middel;
    • Intra-uterien apparaat (IUD);
    • Steriele mannelijke partner (vasectomie uitgevoerd ten minste 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek).
  6. De wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de patiënt moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven; De patiënt moet toestemming geven, indien vereist door lokale/institutionele vereisten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gedocumenteerde diagnose van gelijktijdige aangeboren stofwisselingsstoornissen.
  2. Aantal bloedplaatjes, aantal lymfocyten of hemoglobine onder de ondergrens van normaal (LLN) bij het basislijnbezoek.
  3. Leverinsufficiëntie met leverenzymtesten (alkalische fosfatase, aspartaataminotransferase [AST] of alanineaminotransferase [ALT]) hoger dan 2,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) bij het basislijnbezoek.
  4. Bilirubine > 1,2 g/dL bij het basisbezoek.
  5. Onvermogen om de onderdelen van het onderzoek te voltooien, bijv. coma, hemodynamische instabiliteit of continue beademingsondersteuning nodig hebben.
  6. Malabsorptie waarvoor totale parenterale voeding (TPV) nodig is, chronische diarree, aanvallen van pseudo-obstructie.
  7. Ernstig eindorgaan-hyperperfusiesyndroom secundair aan hartfalen, resulterend in lactaatacidose.
  8. Patiënten met vermoedelijk verhoogde intracraniale druk, pseudotumor cerebri (PTC) en/of papiloedeem.
  9. Ernstige gastro-intestinale aandoeningen, waaronder gastroparese.
  10. Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik.
  11. Geschiedenis van pancreatitis.
  12. Deelgenomen aan een medicijnonderzoek (behalve de RP103-MITO-001-studie) binnen 30 dagen of, binnen 90 dagen voor een biologische, medische of chirurgische behandeling, voor erfelijke mitochondriale aandoeningen voorafgaand aan het baselinebezoek.
  13. Bekende of vermoede overgevoeligheid voor cysteamine en penicillamine.
  14. Vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven, een zwangerschap plannen, waarvan bekend is of vermoed wordt dat ze zwanger zijn, of met een positieve serumzwangerschapstest bij het basislijnbezoek.
  15. Patiënten die naar het oordeel van de Onderzoeker het protocol niet kunnen of willen naleven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cysteamine Bitartraat Vertraagde afgifte
Deelnemers kregen tot 2 jaar tweemaal daags cysteaminebitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103). De startdosis was dezelfde als de laatste dosis die werd ontvangen in studie RP103-MITO-001, de maximale dosis was 1,3 g/m²/dag.
Geneesmiddel: Cysteamine Bitartraat
Cysteamine Bitartraat Capsules met vertraagde afgifte
Andere namen:
  • PROCYSBI®
  • RP103

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Score
Tijdsspanne: Baseline, elke 3 maanden en einde studie (tot 24 maanden)

Het NPMDS evalueert de progressie van mitochondriale ziekte bij pediatrische patiënten in 4 domeinen:

I - Huidige functie (visie, gehoor, communicatie, voeding en mobiliteit) met scores van 0 tot 21;

II - Systeemspecifieke betrokkenheid (toevallen, encefalopathie, bloedingsdiathese of stollingsdefecten, gastro-intestinaal, endocrien, respiratoir, cardiovasculair, renaal, lever en bloed) met scores variërend van 0 tot 30.

III - Huidige klinische beoordeling (groei en ontwikkeling in de afgelopen 6 maanden, gezichtsvermogen, strabisme en oogbewegingen, myopathie, ataxie, piramidaal, extrapiramidaal en neuropathie) met scores van 0 tot 28;

IV - Kwaliteit van leven met scores van 0 tot 25. Voor secties I-III weerspiegelen hogere scores een ernstigere ziekte. Voor sectie IV weerspiegelt een hogere score een lagere kwaliteit van leven.
Baseline, elke 3 maanden en einde studie (tot 24 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de loop van de tijd in twee van de meest vooraanstaande symptomen
Tijdsspanne: Baseline, elke 3 maanden en einde studie (tot 24 maanden)
De twee symptomen bij uitstek die eerder in onderzoek RP103-MITO-001 waren geïdentificeerd, moesten tijdens het vervolgonderzoek worden beoordeeld. Symptomen waren onder meer myopathie, dystonie, ataxie, vertraagde motorische ontwikkeling, verminderde dagelijkse activiteiten en gezichtsvermogen.
Baseline, elke 3 maanden en einde studie (tot 24 maanden)
Verandering in de tijd in farmacodynamische biomarkers
Tijdsspanne: Baseline, elke 3 maanden en einde studie (tot 24 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in glutathion-, glutathiondisulfide- en lactaatanalyses werden niet uitgevoerd omdat het onderzoek voortijdig werd beëindigd.
Baseline, elke 3 maanden en einde studie (tot 24 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 maart 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 maart 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

16 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RP103-MITO-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mitochondriale ziekten

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren