全身性重症筋無力症の症状のある被験者におけるIGIV-Cの有効性と安全性を評価するための研究
2019年3月1日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
全身性重症筋無力症の症状のある被験者における免疫グロブリン（ヒト）、10％カプリル酸/クロマトグラフィー精製（IGIV-C）の有効性と安全性を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験
主な目的は、IGIV-C が MG 患者のプラセボと比較して MG 症状を改善するかどうかを評価することです。
調査の概要
詳細な説明
主な目的は、定量的重症筋無力症（QMG）スコアの平均変化によって測定されるMG症状の改善に関して、研究登録時の標準治療に対する全身性重症筋無力症（MG）の被験者におけるIGIV-Cの有効性を評価することです。プラセボと比較して、ベースライン（0週）から24週まで。
この研究の安全性の目的は、MG の被験者を対象に、2 g/kg の IGIV-C 負荷用量に続いて 21 週目まで 3 週間ごとに 1 g/kg の 7 回の維持用量を投与した場合の安全性と忍容性を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
62
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85018
- Phoenix Neurological Associates, Ltd.
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California-Irvine
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida Health Science Center
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Georgia Regents University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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New Jersey
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Newark、New Jersey、アメリカ、07103
- Rutgers New Jersey Medical School
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43220
- Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05405
- University of Vermont Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center
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Tallinn、エストニア、10138
- East Tallinn Central Hospital
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre - University Hospital
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
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Brno、チェコ、625 00
- Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
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Ostrava - Poruba、チェコ、708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Hamburg、ドイツ、20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
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Bayern
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Regensburg、Bayern、ドイツ、93053
- Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
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Niedersachsen
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Göttingen、Niedersachsen、ドイツ、37075
- Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
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Nordrhein Westfalen
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Koeln、Nordrhein Westfalen、ドイツ、50937
- Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
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Sachsen
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Dresden、Sachsen、ドイツ、1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
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Sachsen Anhalt
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Halle、Sachsen Anhalt、ドイツ、6120
- Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
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Thueringen
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Jena、Thueringen、ドイツ、7747
- Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
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Budapest、ハンガリー、1204
- Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
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Kistarcsa、ハンガリー、2143
- Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
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Szeged、ハンガリー、6725
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
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Alpes Maritimes
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Nice cedex 3、Alpes Maritimes、フランス、6202
- CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
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Bas Rhin
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Strasbourg cedex、Bas Rhin、フランス、67091
- CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
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Haute Garonne
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Toulouse cedex 9、Haute Garonne、フランス、31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
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Rhone
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Bron cedex、Rhone、フランス、69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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Gdansk、ポーランド、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
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Krakow、ポーランド、31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
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Lodz、ポーランド、93-113
- III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
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Warszawa、ポーランド、02-097
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
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Kaunas、リトアニア、50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性
- 全身性重症筋無力症（MG）の確定診断。
- -スクリーニング時のクラスII、III、またはIVaの重症筋無力症財団（MGFA）分類。
- スクリーニングでQMG >= 10。 注: 眼 MG の病歴しかない被験者は登録できない場合があります。
-以下に示す時間間隔で、次のいずれかからなる安定した用量で標準治療のMG治療を受ける（時間間隔は投薬および安定した用量レベルの維持に適用される）：
- スクリーニングの少なくとも2週間前にコリンエステラーゼ阻害剤（ピリドスチグミンまたは同等品）を使用し、免疫抑制剤を使用しない
スクリーニング前の少なくとも2週間のコリンエステラーゼ阻害剤（ピリドスチグミンまたは同等物）および/または次のいずれかのみ：
- スクリーニング前の少なくとも 2 か月間のプレドニゾン (最大 60 mg/日または同等)、または
- スクリーニング前の少なくとも 6 か月間のアザチオプリン、または
- スクリーニング前の少なくとも 6 か月間のミコフェノール酸モフェチル、または
- スクリーニング前の少なくとも 6 か月間のメトトレキサート、または
- スクリーニング前の少なくとも 3 か月間のシクロスポリンまたはタクロリムス
スクリーニングの少なくとも 2 週間前にコリンエステラーゼ阻害剤 (ピリドスチグミンまたは同等物) および/またはスクリーニングの少なくとも 1 か月前にプレドニゾン (最大 60 mg/日または同等物) および次のいずれかのみ:
- スクリーニング前の少なくとも 6 か月間のアザチオプリン、または
- スクリーニング前の少なくとも 6 か月間のミコフェノール酸モフェチル、または
- スクリーニング前の少なくとも 6 か月間のメトトレキサート、または
- スクリーニング前の少なくとも 3 か月間のシクロスポリンまたはタクロリムス
除外基準:
- -シクロホスファミドまたはその他の免疫抑制剤を受け取ったことがある 過去6か月以内に、包含基準ごとに許可されたものは別として
- -スクリーニング（-3週、訪問0）とベースライン（週0、訪問1）の間のMG治療レジメンの変更
- -スクリーニング（-3週、訪問0）とベースライン（0週、訪問1）の間で、QMGスコアの2ポイントを超える変化、増加または減少
- スクリーニング前の 1 か月間における筋無力症の発作のエピソード
- -過去5年以内の悪性腫瘍の証拠（非黒色腫皮膚がん、子宮頸部の上皮内がんは許可されます）または胸腺腫 試験の過程で外科的介入を必要とする可能性があります（胸腺摘出術を実施する意図）
- -過去6か月以内の胸腺摘出術
- -リツキシマブ、ベリムマブ、エクリズマブ、または過去12か月以内に免疫調節に使用されたモノクローナル抗体
- -過去3か月以内に静脈内（IV）、皮下、または筋肉内経路で免疫グロブリン（Ig）治療を受けたことがある
- -現在知られている過粘稠度または凝固亢進状態
- 現在、抗凝固療法を受けている (ビタミン K 拮抗薬、非ビタミン K 拮抗薬の経口抗凝固薬 [例: ダビガトラン エテキシレート、リバロキサバン、エドキサバン、アピキサバン]、非経口抗凝固薬 [例: フォンダパリヌクス])。 経口抗血小板薬が許可されていることに注意してください（例：アスピリン、クロピドグレル、チクロジピン）
- -過去のポリクローナル静脈内免疫グロブリン（IVIg）療法に対する血栓性合併症の診断が文書化されている
- -最近（昨年以内）の心筋梗塞または脳卒中の病歴
- 制御されていないうっ血性心不全;塞栓症;または過去に文書化された（昨年以内の）心電図（ECG）の変化が心筋虚血または心房細動を示している
- -スクリーニング前の12か月間の慢性アルコール依存症または違法薬物乱用（中毒）の病歴/週-3（訪問0）
- -過去3か月以内に行われた血漿交換（PLEX）
- -腎機能障害（すなわち、血清クレアチニンが、検査機関の予想正常範囲の正常上限[ULN]の1.5倍を超える）。
- ヘモグロビン値が 9 g/dL 未満
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：IGIV-C
IGIV-C: 免疫グロブリン注射 (ヒト)、10%、カプリル酸塩/クロマトグラフィー精製済み。 体重の 2 g/kg の初期負荷用量をベースライン (0 週目、訪問 1) に投与し、その後、体重の 1 g/kg の維持用量を 21 週目 (訪問 8) まで 3 週間ごとに投与します。 |
IGIV-C: 免疫グロブリン注射 (ヒト)、10%、カプリレート/クロマトグラフィー精製済み
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ: 無菌の 0.9% 塩化ナトリウム注射液または同等品。
プラセボは、IGIV-C負荷用量に必要とされるのと同じ容量を使用して、ベースライン/週0訪問(訪問1)で注入されます。
その後のプラセボ維持用量は、量がIGIV-C維持用量と一致し、21週目まで3週間ごとに投与されます（訪問8）。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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定量的重症筋無力症（QMG）総スコアの平均変化によって測定される重症筋無力症（MG）症状の改善。
時間枠：ベースライン (0 週) から 24 週
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プラセボと比較して、ベースライン (0 週) から 24 週までの QMG 合計スコアの平均変化によって MG 症状の改善を測定します。
評価者は 13 項目 (0 = 最高から 3 = 最低の範囲) を採点し、個々の得点を合計して合計得点 (範囲 0 ～ 39) を求めます。
QMG スコアの平均 3 ポイントの改善は、臨床的に意味のある改善を示します。
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ベースライン (0 週) から 24 週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年8月1日
一次修了 (実際)
2018年1月1日
研究の完了 (実際)
2018年1月1日
試験登録日
最初に提出
2015年6月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年6月16日
最初の投稿 (見積もり)
2015年6月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月1日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
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