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一项评估 IGIV-C 在有症状的全身性重症肌无力受试者中的疗效和安全性的研究

2019年3月1日 更新者：Grifols Therapeutics LLC

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估免疫球蛋白（人）、10% 辛酸盐/层析纯化 (IGIV-C) 在有症状的全身性重症肌无力受试者中的疗效和安全性

主要目的是评估与安慰剂相比，IGIV-C 是否改善了 MG 受试者的 MG 症状。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

主要目的是评估 IGIV-C 对全身性重症肌无力 (MG) 受试者在研究开始时采用标准护理治疗的疗效，以改善重症肌无力 (QMG) 评分的平均变化衡量的 MG 症状与安慰剂相比，从基线（第 0 周）到第 24 周。

本研究的安全性目标是评估 IGIV-C 负荷剂量 2 g/kg 随后每 3 周 7 次维持剂量 1 g/kg 至第 21 周对患有 MG 的受试者的安全性和耐受性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

62

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa、匈牙利、2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged、匈牙利、6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg、Bayern、德国、93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen、Niedersachsen、德国、37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln、Nordrhein Westfalen、德国、50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden、Sachsen、德国、1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle、Sachsen Anhalt、德国、6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena、Thueringen、德国、7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba、捷克语、708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 法国
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3、Alpes Maritimes、法国、6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex、Bas Rhin、法国、67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9、Haute Garonne、法国、31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex、Rhone、法国、69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow、波兰、31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz、波兰、93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa、波兰、02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • 爱沙尼亚
      • Tallinn、爱沙尼亚、10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • 立陶宛
      • Kaunas、立陶宛、50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 85年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性
  • 确诊为全身性重症肌无力 (MG)。
  • 美国重症肌无力基金会 (MGFA) 在筛选时将其分类为 II、III 或 IVa 类。
  • 筛选时 QMG >= 10。 注意：仅具有眼部 MG 病史的受试者不得入组。

  • 在下面描述的时间间隔内接受稳定剂量的 MG 护理标准治疗，包括以下任何一项（时间间隔适用于药物治疗和维持稳定的剂量水平）：

    1. 筛选前至少 2 周使用胆碱酯酶抑制剂（吡啶斯的明或等同物）且无免疫抑制剂

    2. 筛选前至少 2 周服用胆碱酯酶抑制剂（吡啶斯的明或等效药物）和/或仅服用以下药物之一：

      1. 筛选前至少 2 个月使用泼尼松（最多 60 毫克/天或等效剂量），或
      2. 筛选前使用硫唑嘌呤至少 6 个月，或
      3. 筛选前至少 6 个月服用吗替麦考酚酯，或
      4. 筛选前使用甲氨蝶呤至少 6 个月，或
      5. 筛选前使用环孢菌素或他克莫司至少 3 个月

    3. 筛选前至少 2 周服用胆碱酯酶抑制剂（吡啶斯的明或同等药物）和/或筛选前至少一个月服用泼尼松（高达 60 毫克/天或同等药物），并且只有以下一项：

      1. 筛选前使用硫唑嘌呤至少 6 个月，或
      2. 筛选前至少 6 个月服用吗替麦考酚酯，或
      3. 筛选前使用甲氨蝶呤至少 6 个月，或
      4. 筛选前使用环孢菌素或他克莫司至少 3 个月

排除标准：

  • 在过去 6 个月内接受过环磷酰胺或任何其他免疫抑制剂，但符合入选标准的除外
  • 筛选（第 -3 周，第 0 次就诊）和基线（第 0 周，第 1 次就诊）之间 MG 治疗方案的任何变化
  • 在筛选（第 -3 周，第 0 次访问）和基线（第 0 周，第 1 次访问）之间，QMG 分数的变化大于两点，增加或减少
  • 筛选前一个月内任何一次肌无力危象发作
  • 过去 5 年内恶性肿瘤的证据（非黑色素瘤皮肤癌，允许宫颈原位癌）或在试验过程中可能需要手术干预的胸腺瘤（打算进行胸腺切除术）
  • 前 6 个月内进行过胸腺切除术
  • 利妥昔单抗、贝利木单抗、依库珠单抗或在过去 12 个月内用于免疫调节的任何单克隆抗体
  • 在过去 3 个月内接受过静脉内 (IV)、皮下或肌内途径给予的免疫球蛋白 (Ig) 治疗
  • 当前已知的高粘稠度或高凝状态
  • 目前正在接受抗凝治疗（维生素 K 拮抗剂、非维生素 K 拮抗剂口服抗凝剂 [例如达比加群酯、利伐沙班、依度沙班和阿哌沙班]，肠外抗凝剂 [例如磺达肝癸钠]）。 请注意，允许口服抗血小板药物（例如阿司匹林、氯吡格雷、噻氯地平）
  • 过去多克隆静脉内免疫球蛋白 (IVIg) 治疗的血栓并发症诊断记录
  • 最近（在过去一年内）心肌梗塞或中风的病史
  • 不受控制的充血性心力衰竭；栓塞;或历史上记录的（去年内）心电图 (ECG) 变化指示心肌缺血或心房颤动
  • 筛选前 12 个月/第 -3 周（访问 0）中的慢性酒精中毒或非法药物滥用（成瘾）史
  • 最近 3 个月内进行的血浆置换 (PLEX)
  • 肾功能不全（即血清肌酐超过测试实验室预期正常范围的正常上限 [ULN] 的 1.5 倍以上）。
  • 血红蛋白水平低于 9 g/dL

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：IGIV-C

IGIV-C：免疫球蛋白注射液（人），10%，辛酸盐/色谱纯化。

将在基线（第 0 周，第 1 次访视）给予 2 g/kg 体重的初始负荷剂量，然后每三周给予 1 g/kg 体重的维持剂量直至第 21 周（第 8 次访视）。
药品：IGIV-C
IGIV-C：免疫球蛋白注射液（人），10%，辛酸盐/色谱纯化
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂：无菌 0.9% 氯化钠注射液或等效物。 安慰剂将在基线/第 0 周访问（访问 1）时使用与 IGIV-C 负荷剂量所需的相同体积输注。 随后的安慰剂维持剂量将在体积上与 IGIV-C 维持剂量相匹配，并且每三周给药一次直至第 21 周（第 8 次访问）。
药品：安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过定量重症肌无力 (QMG) 总分的平均变化测量重症肌无力 (MG) 症状的改善。
大体时间：基线（第 0 周）至第 24 周
与安慰剂相比，通过 QMG 总分从基线（第 0 周）到第 24 周的平均变化来衡量 MG 症状的改善。 评估人员对 13 个单独的项目进行评分（范围从 0 = 最好到 3 = 最差），并将单独的分数加在一起作为总分（范围 0-39）。 QMG 评分平均提高 3 分表示有临床意义的改善。
基线（第 0 周）至第 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Grifols Therapeutics LLC

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年8月1日

初级完成 (实际的)

2018年1月1日

研究完成 (实际的)

2018年1月1日

研究注册日期

首次提交

2015年6月14日

首先提交符合 QC 标准的

2015年6月16日

首次发布 (估计)

2015年6月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年3月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年3月1日

最后验证

2019年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GTI1408

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