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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de IGIV-C en sujetos sintomáticos con miastenia grave generalizada

1 de marzo de 2019 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la inmunoglobulina (humana), 10 % de caprilato/cromatografía purificada (IGIV-C) en sujetos sintomáticos con miastenia grave generalizada

El objetivo principal es evaluar si IGIV-C mejora los síntomas de MG en comparación con el placebo en sujetos con MG.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal es evaluar la eficacia de IGIV-C en sujetos con miastenia gravis generalizada (MG) en tratamiento estándar al ingresar al estudio en términos de mejoría en los síntomas de MG medidos por el cambio medio en la puntuación cuantitativa de miastenia gravis (QMG). desde el inicio (semana 0) hasta la semana 24 en comparación con el placebo.

El objetivo de seguridad de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de la dosis de carga de IGIV-C de 2 g/kg seguida de 7 dosis de mantenimiento de 1 g/kg cada 3 semanas hasta la Semana 21 en sujetos con MG.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

62

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Alemania, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Alemania, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Alemania, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Alemania, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Alemania, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Alemania, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Chequia, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Francia
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Francia, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Francia, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francia, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Hungría, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Hungría, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polonia, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Anticuerpo anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivo
  • Diagnóstico confirmado de miastenia gravis generalizada (MG).
  • Clasificación de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) de clase II, III o IVa inclusive en la selección.
  • QMG >= 10 en la selección. Nota: Los sujetos que solo tienen antecedentes de MG ocular no pueden inscribirse.

  • Recibir tratamiento estándar para la MG en una dosis estable que consiste en cualquiera de los siguientes durante los intervalos de tiempo descritos a continuación (los intervalos de tiempo se aplican a los medicamentos y al mantenimiento del nivel de dosis estable):

    1. Inhibidor de la colinesterasa (piridostigmina o equivalente) durante al menos 2 semanas antes de la selección y sin inmunosupresores

    2. Inhibidor de la colinesterasa (piridostigmina o equivalente) durante al menos 2 semanas antes de la selección Y/O solo uno de los siguientes:

      1. Prednisona (hasta 60 mg/día o equivalente) durante al menos 2 meses antes de la Selección, O
      2. Azatioprina durante al menos 6 meses antes de la Selección, O
      3. Micofenolato de mofetilo durante al menos 6 meses antes de la Selección, O
      4. Metotrexato durante al menos 6 meses antes de la Selección, O
      5. Ciclosporina o tacrolimus durante al menos 3 meses antes de la Selección

    3. Inhibidor de colinesterasa (piridostigmina o equivalente) durante al menos 2 semanas antes de la Selección Y/O prednisona (hasta 60 mg/día o equivalente) durante al menos un mes antes de la Selección y solo uno de los siguientes:

      1. Azatioprina durante al menos 6 meses antes de la Selección, O
      2. Micofenolato de mofetilo durante al menos 6 meses antes de la Selección, O
      3. Metotrexato durante al menos 6 meses antes de la Selección, O
      4. Ciclosporina o tacrolimus durante al menos 3 meses antes de la Selección

Criterio de exclusión:

  • Haber recibido ciclofosfamida o cualquier otro agente inmunosupresor aparte de los permitidos por criterios de inclusión en los últimos 6 meses
  • Cualquier cambio en el régimen de tratamiento de MG entre la selección (semana -3, visita 0) y el inicio (semana 0, visita 1)
  • Cambio de más de dos puntos en la puntuación QMG, aumentado o disminuido, entre la selección (semana -3, visita 0) y el valor inicial (semana 0, visita 1)
  • Cualquier episodio de crisis miasténica en el mes anterior a la Selección
  • Evidencia de malignidad en los últimos 5 años (cáncer de piel no melanoma, se permite carcinoma in situ de cuello uterino) o timoma que posiblemente requiera intervención quirúrgica durante el curso del ensayo (intención de realizar timectomía)
  • Timectomía en los 6 meses anteriores
  • Rituximab, belimumab, eculizumab o cualquier anticuerpo monoclonal utilizado para la inmunomodulación en los últimos 12 meses
  • Haber recibido tratamiento con inmunoglobulina (Ig) administrado por vía intravenosa (IV), subcutánea o intramuscular en los últimos 3 meses
  • Hiperviscosidad conocida actual o estado de hipercoagulabilidad
  • Actualmente recibe tratamiento anticoagulante (antagonistas de la vitamina K, anticoagulantes orales no antagonistas de la vitamina K [p. ej., etexilato de dabigatrán, rivaroxabán, edoxabán y apixabán], anticoagulantes parenterales [p. ej., fondaparinux]). Tenga en cuenta que los agentes antiplaquetarios orales están permitidos (por ejemplo, aspirina, clopidogrel, ticlodipina)
  • Diagnóstico documentado de complicaciones trombóticas a la terapia con inmunoglobulina intravenosa policlonal (IVIg) en el pasado
  • Antecedentes de infarto de miocardio o accidente cerebrovascular reciente (en el último año)
  • Insuficiencia cardíaca congestiva no controlada; embolia; o históricamente documentados (en el último año) cambios en el electrocardiograma (ECG) indicativos de isquemia miocárdica o fibrilación auricular
  • Antecedentes de alcoholismo crónico o abuso de drogas ilícitas (adicción) en los 12 meses anteriores a la Selección/Semana -3 (Visita 0)
  • Intercambio de plasma (PLEX) realizado en los últimos 3 meses
  • Insuficiencia renal (es decir, la creatinina sérica supera más de 1,5 veces el límite superior de lo normal [ULN] para el rango normal esperado para el laboratorio de pruebas).
  • Niveles de hemoglobina inferiores a 9 g por dL

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: IGIV-C

IGIV-C: inyección de inmunoglobulina (humana), 10 %, caprilato/cromatografía purificada.

Se administrará una dosis de carga inicial de 2 g/kg de peso corporal al inicio (semana 0, visita 1) seguida de dosis de mantenimiento de 1 g/kg de peso corporal administradas cada tres semanas hasta la semana 21 (visita 8).
Droga: IGIV-C
IGIV-C: inyección de inmunoglobulina (humana), 10 %, caprilato/cromatografía purificada
Comparador de placebos: Placebo
Placebo: Inyección estéril de cloruro de sodio al 0,9% o equivalente. El placebo se infundirá en la visita inicial/semana 0 (visita 1) usando el mismo volumen que se necesitaría para la dosis de carga de IGIV-C. Las dosis de mantenimiento de placebo posteriores se equipararán en volumen con las dosis de mantenimiento de IGIV-C y se administrarán cada tres semanas hasta la semana 21 (visita 8).
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejora en los síntomas de la miastenia grave (MG) medida por el cambio medio en la puntuación total cuantitativa de la miastenia grave (QMG).
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 24
Para medir la mejora en los síntomas de MG por el cambio medio en la puntuación total de QMG desde el inicio (semana 0) hasta la semana 24 en comparación con el placebo. Los evaluadores califican 13 elementos individuales (rango de 0 = mejor a 3 = peor) y los puntajes individuales se suman para obtener el puntaje total (rango 0-39). Una mejora promedio de 3 puntos en la puntuación QMG indica una mejora clínicamente significativa.
Línea de base (semana 0) a la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Grifols Therapeutics LLC

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de agosto de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de junio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de junio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GTI1408

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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