Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti IGIV-C u symptomatických subjektů s generalizovanou myasthenia gravis

1. března 2019 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti imunitního globulinu (člověka), 10% kaprylát/chromatograficky purifikovaný (IGIV-C) u symptomatických subjektů s generalizovanou myasthenia gravis

Primárním cílem je vyhodnotit, zda IGIV-C zlepšuje symptomy MG ve srovnání s placebem u subjektů s MG.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem je vyhodnotit účinnost IGIV-C u subjektů s generalizovanou myasthenia gravis (MG) při standardní léčbě při vstupu do studie, pokud jde o zlepšení symptomů MG měřeno průměrnou změnou skóre Quantitative Myasthenia Gravis (QMG). od výchozího stavu (týden 0) do týdne 24 ve srovnání s placebem.

Bezpečnostním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost nasycovací dávky IGIV-C 2 g/kg následované 7 udržovacími dávkami 1 g/kg každé 3 týdny až do týdne 21 u subjektů s MG.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

62

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Francie
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Francie, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Francie, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francie, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Litva
      • Kaunas, Litva, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Maďarsko, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Německo, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Německo, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Německo, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Německo, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Německo, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Německo, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polsko, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polsko, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polsko, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Česko, 708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pozitivní protilátka proti acetylcholinovému receptoru (AChR).
  • Potvrzená diagnóza generalizované myasthenia gravis (MG).
  • Klasifikace Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II, III nebo IVa včetně při screeningu.
  • QMG >= 10 při screeningu. Poznámka: Subjekty, které mají v anamnéze pouze oční MG, se nemohou zapsat.

  • Příjem standardní péče MG léčba ve stabilní dávce sestávající z některého z následujících po níže uvedené časové intervaly (časové intervaly platí pro léky a udržování stabilní úrovně dávky):

    1. Inhibitor cholinesterázy (pyridostigmin nebo ekvivalent) alespoň 2 týdny před screeningem a bez imunosupresiv

    2. Inhibitor cholinesterázy (pyridostigmin nebo ekvivalent) alespoň 2 týdny před screeningem A/NEBO pouze jedno z následujících:

      1. Prednison (až 60 mg/den nebo ekvivalent) po dobu alespoň 2 měsíců před screeningem, NEBO
      2. Azathioprin alespoň 6 měsíců před screeningem, NEBO
      3. Mykofenolát mofetil po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem, NEBO
      4. Methotrexát po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem, NEBO
      5. Cyklosporin nebo takrolimus alespoň 3 měsíce před screeningem

    3. Inhibitor cholinesterázy (pyridostigmin nebo ekvivalent) alespoň 2 týdny před screeningem A/NEBO prednison (až 60 mg/den nebo ekvivalent) po dobu alespoň jednoho měsíce před screeningem a pouze jeden z následujících:

      1. Azathioprin alespoň 6 měsíců před screeningem, NEBO
      2. Mykofenolát mofetil po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem, NEBO
      3. Methotrexát po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem, NEBO
      4. Cyklosporin nebo takrolimus alespoň 3 měsíce před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • dostávali během posledních 6 měsíců cyklofosfamid nebo jakékoli jiné imunosupresivní činidlo kromě těch, které jsou povoleny podle kritérií pro zařazení
  • Jakákoli změna v léčebném režimu MG mezi screeningem (3. týden, návštěva 0) a výchozím stavem (týden 0, návštěva 1)
  • Změna skóre QMG o více než dva body, zvýšená nebo snížená, mezi screeningem (týden -3, návštěva 0) a výchozí hodnotou (týden 0, návštěva 1)
  • Jakákoli epizoda myastenické krize během jednoho měsíce před screeningem
  • Důkazy o malignitě během posledních 5 let (nemelanomový karcinom kůže, karcinom in situ děložního čípku je povolen) nebo thymom potenciálně vyžadující chirurgický zákrok v průběhu studie (záměr provést thymektomii)
  • Tymektomie během předchozích 6 měsíců
  • Rituximab, belimumab, eculizumab nebo jakákoliv monoklonální protilátka použitá k imunomodulaci během posledních 12 měsíců
  • Během posledních 3 měsíců jste podstoupili léčbu imunoglobulinem (Ig) intravenózně (IV), subkutánně nebo intramuskulárně
  • Aktuální známá hyperviskozita nebo hyperkoagulační stav
  • V současné době dostává antikoagulační léčbu (antagonisté vitaminu K, antagonisté vitaminu K perorální antikoagulancia [např. dabigatran etexilát, rivaroxaban, edoxaban a apixaban], parenterální antikoagulancia [např. fondaparinux]). Všimněte si, že jsou povoleny perorální protidestičkové látky (např. aspirin, klopidogrel, tiklodipin)
  • Zdokumentovaná diagnostika trombotických komplikací při léčbě polyklonálním intravenózním imunoglobulinem (IVIg) v minulosti
  • Anamnéza nedávného (během posledního roku) infarktu myokardu nebo cévní mozkové příhody
  • nekontrolované městnavé srdeční selhání; embolie; nebo historicky doložené (během posledního roku) změny na elektrokardiogramu (EKG) svědčící pro ischemii myokardu nebo fibrilaci síní
  • Anamnéza chronického alkoholismu nebo zneužívání nelegálních drog (závislost) během 12 měsíců před screeningem/týden -3 (návštěva 0)
  • Výměna plazmy (PLEX) provedená během posledních 3 měsíců
  • Poškození ledvin (tj. sérový kreatinin překračuje více než 1,5násobek horní hranice normálu [ULN] pro očekávaný normální rozsah pro testovací laboratoř).
  • Hladiny hemoglobinu nižší než 9 g na dl

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IGIV-C

IGIV-C: Imunoglobulinová injekce (lidská), 10 %, kaprylát/chromatograficky čištěná.

Počáteční nasycovací dávka 2 g/kg tělesné hmotnosti bude podávána ve výchozím stavu (týden 0, návštěva 1) následovaná udržovacími dávkami 1 g/kg tělesné hmotnosti podávanými každý třetí týden až do týdne 21 (návštěva 8).
Lék: IGIV-C
IGIV-C: Imunoglobulinová injekce (lidská), 10 %, kaprylát/chromatograficky čištěná
Komparátor placeba: Placebo
Placebo: Sterilní injekce 0,9% chloridu sodného nebo ekvivalent. Placebo bude podáno infuzí na začátku návštěvy/v týdnu 0 (návštěva 1) za použití stejného objemu, jaký by byl vyžadován pro nasycovací dávku IGIV-C. Následné udržovací dávky placeba budou objemově přizpůsobeny udržovacím dávkám IGIV-C a budou podávány každý třetí týden až do týdne 21 (návštěva 8).
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení příznaků myasthenia gravis (MG) měřeno průměrnou změnou celkového skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG).
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 24
Měřit zlepšení symptomů MG průměrnou změnou celkového skóre QMG od výchozího stavu (týden 0) do týdne 24 ve srovnání s placebem. Hodnotitelé hodnotí 13 jednotlivých položek (rozsah od 0=nejlepší do 3=nejhorší) a jednotlivá skóre se sčítají pro celkové skóre (rozsah 0-39). Průměrné 3-bodové zlepšení QMG skóre ukazuje na klinicky významné zlepšení.
Výchozí stav (týden 0) až týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Grifols Therapeutics LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. června 2015

První zveřejněno (Odhad)

17. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GTI1408

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis, generalizovaná

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit