En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av IGIV-C hos symtomatiska patienter med generaliserad myasthenia gravis
1 mars 2019 uppdaterad av: Grifols Therapeutics LLC
En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av immunglobulin (humant), 10 % kaprylat/kromatografirenat (IGIV-C) hos symtomatiska patienter med generaliserad myasthenia gravis
Det primära målet är att utvärdera om IGIV-C förbättrar MG-symtom jämfört med placebo hos patienter med MG.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära målet är att utvärdera effektiviteten av IGIV-C hos patienter med generaliserad myasthenia gravis (MG) på standardbehandling vid studiestart när det gäller förbättring av MG-symtom mätt som den genomsnittliga förändringen i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) poäng från baslinje (vecka 0) till vecka 24 jämfört med placebo.
Säkerhetsmålet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av IGIV-C laddningsdos på 2 g/kg följt av 7 underhållsdoser på 1 g/kg var tredje vecka till och med vecka 21 hos patienter med MG.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
62
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland, 10138
- East Tallinn Central Hospital
-
-
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Frankrike, 6202
- CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
-
-
Bas Rhin
-
Strasbourg cedex, Bas Rhin, Frankrike, 67091
- CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Frankrike, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
-
-
Rhone
-
Bron cedex, Rhone, Frankrike, 69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
- Phoenix Neurological Associates, Ltd.
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California-Irvine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- University of Florida Health Science Center
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Georgia Regents University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07103
- Rutgers New Jersey Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43220
- Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
- University of Vermont Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre - University Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, 50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
-
Krakow, Polen, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
-
Lodz, Polen, 93-113
- III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
-
Warszawa, Polen, 02-097
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
-
Ostrava - Poruba, Tjeckien, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
-
-
Bayern
-
Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
- Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
-
-
Niedersachsen
-
Göttingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
- Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Koeln, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 50937
- Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Tyskland, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Sachsen Anhalt
-
Halle, Sachsen Anhalt, Tyskland, 6120
- Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
-
-
Thueringen
-
Jena, Thueringen, Tyskland, 7747
- Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1204
- Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
-
Kistarcsa, Ungern, 2143
- Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
-
Szeged, Ungern, 6725
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Anti-acetylkolinreceptor (AChR) antikropp positiv
- Bekräftad diagnos av generaliserad myasthenia gravis (MG).
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klassificering av klass II, III eller IVa inklusive vid screening.
- QMG >= 10 vid visning. Obs: Försökspersoner som bara har en historia av okulär MG får inte anmäla sig.
Får standardvård MG-behandling i en stabil dos som består av något av följande under de tidsintervall som anges nedan (tidsintervall gäller för medicinering och bibehållande av en stabil dosnivå):
- Kolinesterashämmare (pyridostigmin eller motsvarande) i minst 2 veckor före screening och inga immunsuppressiva medel
Kolinesterashämmare (pyridostigmin eller motsvarande) i minst 2 veckor före screening OCH/ELLER endast ett av följande:
- Prednison (upp till 60 mg/dag eller motsvarande) i minst 2 månader före screening, ELLER
- Azatioprin i minst 6 månader före screening, ELLER
- Mykofenolatmofetil i minst 6 månader före screening, ELLER
- Metotrexat i minst 6 månader före screening, ELLER
- Cyklosporin eller takrolimus i minst 3 månader före screening
Kolinesterashämmare (pyridostigmin eller motsvarande) i minst 2 veckor före screening OCH/ELLER prednison (upp till 60 mg/dag eller motsvarande) i minst en månad före screening och endast en av följande:
- Azatioprin i minst 6 månader före screening, ELLER
- Mykofenolatmofetil i minst 6 månader före screening, ELLER
- Metotrexat i minst 6 månader före screening, ELLER
- Cyklosporin eller takrolimus i minst 3 månader före screening
Exklusions kriterier:
- Har fått cyklofosfamid eller något annat immunsuppressivt medel förutom de som är tillåtna enligt inklusionskriterierna under de senaste 6 månaderna
- Varje förändring i MG-behandlingsregimen mellan screening (vecka -3, besök 0) och baslinje (vecka 0, besök 1)
- Större än två poängs förändring i QMG-poäng, ökad eller minskad, mellan screening (vecka -3, besök 0) och baslinje (vecka 0, besök 1)
- Varje episod av myastenisk kris under en månad före screening
- Bevis på malignitet under de senaste 5 åren (icke-melanom hudcancer, karcinom in situ i livmoderhalsen är tillåtet) eller tymom som potentiellt kräver kirurgisk ingrepp under studiens gång (avsikt att utföra tymektomi)
- Tymektomi under de föregående 6 månaderna
- Rituximab, belimumab, eculizumab eller någon monoklonal antikropp som använts för immunmodulering under de senaste 12 månaderna
- Har fått immunglobulin (Ig) behandling som ges intravenöst (IV), subkutant eller intramuskulärt inom de senaste 3 månaderna
- Aktuell känd hyperviskositet eller hyperkoagulerbart tillstånd
- Får för närvarande antikoagulationsbehandling (vitamin K-antagonister, icke-vitamin K-antagonister orala antikoagulantia [t.ex. dabigatran etexilat, rivaroxaban, edoxaban och apixaban], parenterala antikoagulantia [t.ex. fondaparinux]). Observera att orala trombocythämmande medel är tillåtna (t.ex. aspirin, klopidogrel, tiklodipin)
- Dokumenterad diagnos av trombotiska komplikationer till polyklonal intravenös immunglobulinbehandling (IVIg) tidigare
- Historik av nyligen (inom det senaste året) hjärtinfarkt eller stroke
- Okontrollerad kongestiv hjärtsvikt; emboli; eller historiskt dokumenterade (inom det senaste året) elektrokardiogram (EKG) förändringar som tyder på myokardischemi eller förmaksflimmer
- Historik av kronisk alkoholism eller olagligt drogmissbruk (beroende) under de 12 månaderna före screeningen/vecka -3 (besök 0)
- Plasmabyte (PLEX) utfört under de senaste 3 månaderna
- Nedsatt njurfunktion (dvs serumkreatinin överstiger mer än 1,5 gånger den övre normalgränsen [ULN] för det förväntade normalintervallet för testlaboratoriet).
- Hemoglobinnivåer mindre än 9 g per dL
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: IGIV-C
IGIV-C: Immunglobulininjektion (human), 10 %, kaprylat/kromatografirenad. En initial laddningsdos på 2 g/kg kroppsvikt kommer att administreras vid baslinjen (vecka 0, besök 1) följt av underhållsdoser på 1 g/kg kroppsvikt som administreras var tredje vecka till och med vecka 21 (besök 8). |
IGIV-C: Immunglobulininjektion (human), 10 %, kaprylat/kromatografirenad
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo: Steril 0,9 % natriumkloridinjektion eller motsvarande.
Placebo kommer att infunderas vid baslinjen/vecka 0-besöket (besök 1) med samma volym som skulle krävas för IGIV-C-laddningsdosen.
Efterföljande placebounderhållsdoser kommer att matchas i volym till IGIV-C underhållsdoser och administreras var tredje vecka fram till vecka 21 (besök 8).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättring av myasthenia gravis (MG) symtom mätt som medelförändringen i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) totalpoäng.
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 24
|
Att mäta förbättring av MG-symtom genom medelförändringen i QMG-totalpoäng från baslinje (vecka 0) till vecka 24 jämfört med placebo.
Utvärderarna får 13 individuella poäng (från 0=bäst till 3=sämst) och de individuella poängen läggs ihop för det totala poängen (intervall 0-39).
En genomsnittlig 3-punkts förbättring av QMG-poäng indikerar kliniskt meningsfull förbättring.
|
Baslinje (vecka 0) till vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 augusti 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2018
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 juni 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 juni 2015
Första postat (Uppskatta)
17 juni 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 mars 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 mars 2019
Senast verifierad
1 mars 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Autoimmuna sjukdomar
- Neoplasmer efter plats
- Neurologiska manifestationer
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Neuromuskulära manifestationer
- Neoplasmer i nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom, nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom
- Neuromuskulära kopplingssjukdomar
- Muskelsvaghet
- Myasthenia Gravis
Andra studie-ID-nummer
- GTI1408
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .