Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til IGIV-C hos symptomatiske personer med generalisert myasthenia gravis

1. mars 2019 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til immunglobulin (menneske), 10 % kaprylat/kromatografi renset (IGIV-C) hos symptomatiske personer med generalisert myasthenia gravis

Hovedmålet er å evaluere om IGIV-C forbedrer MG-symptomer sammenlignet med placebo hos personer med MG.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet er å evaluere effekten av IGIV-C hos personer med generalisert myasthenia gravis (MG) på standardbehandling ved studiestart når det gjelder forbedring av MG-symptomer målt ved gjennomsnittlig endring i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score fra baseline (uke 0) til uke 24 sammenlignet med placebo.

Sikkerhetsmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til IGIV-C-startdose på 2 g/kg etterfulgt av 7 vedlikeholdsdoser på 1 g/kg hver 3. uke gjennom uke 21 hos personer med MG.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrike
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Frankrike, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Frankrike, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrike, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polen, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Tsjekkia, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Tyskland, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Ungarn, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Anti-acetylkolin reseptor (AChR) antistoff positiv
  • Bekreftet diagnose av generalisert myasthenia gravis (MG).
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klassifisering av klasse II, III eller IVa inkludert ved screening.
  • QMG >= 10 ved visning. Merk: Forsøkspersoner som bare har en historie med okulær MG kan ikke melde seg på.

  • Får standardbehandling MG-behandling i en stabil dose bestående av ett av følgende for tidsintervallene som er angitt nedenfor (tidsintervaller gjelder for medisiner og opprettholdelse av stabilt dosenivå):

    1. Kolinesterasehemmer (pyridostigmin eller tilsvarende) i minst 2 uker før screening og ingen immunsuppressiva

    2. Kolinesterasehemmer (pyridostigmin eller tilsvarende) i minst 2 uker før screening OG/ELLER kun ett av følgende:

      1. Prednison (opptil 60 mg/dag eller tilsvarende) i minst 2 måneder før screening, ELLER
      2. Azatioprin i minst 6 måneder før screening, ELLER
      3. Mykofenolatmofetil i minst 6 måneder før screening, ELLER
      4. Metotreksat i minst 6 måneder før screening, ELLER
      5. Syklosporin eller takrolimus i minst 3 måneder før screening

    3. Kolinesterasehemmer (pyridostigmin eller tilsvarende) i minst 2 uker før screening OG/ELLER prednison (opptil 60 mg/dag eller tilsvarende) i minst én måned før screening og kun ett av følgende:

      1. Azatioprin i minst 6 måneder før screening, ELLER
      2. Mykofenolatmofetil i minst 6 måneder før screening, ELLER
      3. Metotreksat i minst 6 måneder før screening, ELLER
      4. Syklosporin eller takrolimus i minst 3 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Har mottatt cyklofosfamid eller andre immunsuppressive midler bortsett fra de som er tillatt i henhold til inklusjonskriteriene i løpet av de siste 6 månedene
  • Enhver endring i MG-behandlingsregime mellom screening (uke -3, besøk 0) og baseline (uke 0, besøk 1)
  • Større enn to poeng endring i QMG-poengsum, økt eller redusert, mellom screening (uke -3, besøk 0) og baseline (uke 0, besøk 1)
  • Enhver episode av myastenisk krise i en måned før screening
  • Bevis på malignitet i løpet av de siste 5 årene (hudkreft uten melanom, karsinom in situ i livmorhalsen er tillatt) eller tymom som potensielt krever kirurgisk inngrep i løpet av forsøket (intensjon om å utføre tymektomi)
  • Tymektomi i løpet av de foregående 6 månedene
  • Rituximab, belimumab, eculizumab eller et hvilket som helst monoklonalt antistoff brukt til immunmodulering i løpet av de siste 12 månedene
  • Har mottatt immunglobulin (Ig) behandling gitt intravenøst ​​(IV), subkutan eller intramuskulær vei i løpet av de siste 3 månedene
  • Gjeldende kjent hyperviskositet eller hyperkoagulerbar tilstand
  • Mottar for tiden antikoagulasjonsbehandling (vitamin K-antagonister, ikke-vitamin K-antagonister orale antikoagulanter [f.eks. dabigatran etexilat, rivaroxaban, edoxaban og apixaban], parenterale antikoagulanter [f.eks. fondaparinux]). Merk at orale blodplatehemmende midler er tillatt (f.eks. aspirin, klopidogrel, ticlodipin)
  • Dokumentert diagnose av trombotiske komplikasjoner til polyklonal intravenøs immunglobulin (IVIg) terapi tidligere
  • Anamnese med nylig (i løpet av det siste året) hjerteinfarkt eller hjerneslag
  • Ukontrollert kongestiv hjertesvikt; emboli; eller historisk dokumenterte (i løpet av det siste året) elektrokardiogram (EKG) endringer som indikerer myokardiskemi eller atrieflimmer
  • Historie med kronisk alkoholisme eller ulovlig narkotikamisbruk (avhengighet) i de 12 månedene før screeningen/uke -3 (besøk 0)
  • Plasmautveksling (PLEX) utført i løpet av de siste 3 månedene
  • Nedsatt nyrefunksjon (dvs. serumkreatinin overstiger mer enn 1,5 ganger øvre grense for normal [ULN] for forventet normalområde for testlaboratoriet).
  • Hemoglobinnivåer mindre enn 9 g per dL

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: IGIV-C

IGIV-C: Immunglobulininjeksjon (humant), 10 %, kaprylat/kromatografi renset.

En startdose på 2 g/kg kroppsvekt vil bli administrert ved baseline (uke 0, besøk 1) etterfulgt av vedlikeholdsdoser på 1 g/kg kroppsvekt administrert hver tredje uke gjennom uke 21 (besøk 8).
Legemiddel: IGIV-C
IGIV-C: Immunglobulininjeksjon (menneske), 10 %, kaprylat/kromatografi renset
Placebo komparator: Placebo
Placebo: Steril 0,9 % natriumkloridinjeksjon eller tilsvarende. Placebo vil bli infundert ved baseline/uke 0 besøk (besøk 1) med samme volum som ville være nødvendig for IGIV-C startdose. Påfølgende placebovedlikeholdsdoser vil bli tilpasset i volum til IGIV-C vedlikeholdsdoser og administreres hver tredje uke frem til uke 21 (besøk 8).
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av myasthenia gravis (MG) symptomer målt ved gjennomsnittlig endring i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) total poengsum.
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 24
Å måle forbedring av MG-symptomer ved gjennomsnittlig endring i QMG totalscore fra baseline (uke 0) til uke 24 sammenlignet med placebo. Evaluatorer scorer 13 individuelle elementer (spenner fra 0=best til 3=dårligst), og de individuelle poengsummene legges sammen for den totale poengsummen (intervall 0-39). En gjennomsnittlig forbedring på 3 poeng i QMG-score indikerer klinisk meningsfull forbedring.
Grunnlinje (uke 0) til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2015

Først lagt ut (Anslag)

17. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GTI1408

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere