Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van IGIV-C bij symptomatische proefpersonen met gegeneraliseerde myasthenia gravis te evalueren

1 maart 2019 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van immuunglobuline (humaan), 10% caprylaat/chromatografie-gezuiverd (IGIV-C) bij symptomatische proefpersonen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het primaire doel is om te evalueren of IGIV-C MG-symptomen verbetert in vergelijking met placebo bij proefpersonen met MG.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel is het evalueren van de werkzaamheid van IGIV-C bij proefpersonen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG) op standaardbehandeling bij aanvang van het onderzoek in termen van verbetering van MG-symptomen zoals gemeten aan de hand van de gemiddelde verandering in de kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-score. van baseline (week 0) tot week 24 in vergelijking met placebo.

De veiligheidsdoelstelling van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van IGIV-C oplaaddosis van 2 g/kg gevolgd door 7 onderhoudsdoseringen van 1 g/kg elke 3 weken tot en met week 21 bij personen met MG.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

62

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Duitsland, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Duitsland, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Duitsland, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Duitsland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Duitsland, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Duitsland, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Frankrijk
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Frankrijk, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Frankrijk, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Frankrijk, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrijk, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Hongarije, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Hongarije, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polen, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Tsjechië, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Anti-acetylcholinereceptor (AChR) antilichaam positief
  • Bevestigde diagnose van gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG).
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classificatie van klasse II, III of IVa bij screening.
  • QMG >= 10 bij screening. Opmerking: Proefpersonen die alleen een voorgeschiedenis van oculaire MG hebben, mogen zich niet inschrijven.

  • Standaardbehandeling voor MG ontvangen met een stabiele dosis bestaande uit een van de volgende gedurende de hieronder beschreven tijdsintervallen (tijdsintervallen zijn van toepassing op medicatie en het handhaven van een stabiel dosisniveau):

    1. Cholinesteraseremmer (pyridostigmine of equivalent) gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening en geen immunosuppressiva

    2. Cholinesteraseremmer (pyridostigmine of equivalent) gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening EN/OF alleen een van de volgende:

      1. Prednison (tot 60 mg/dag of equivalent) gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de screening, OF
      2. Azathioprine gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, OF
      3. Mycofenolaatmofetil gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, OF
      4. Methotrexaat gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, OF
      5. Cyclosporine of tacrolimus gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening

    3. Cholinesteraseremmer (pyridostigmine of equivalent) gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening EN/OF prednison (tot 60 mg/dag of equivalent) gedurende ten minste één maand voorafgaand aan de screening en slechts een van de volgende:

      1. Azathioprine gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, OF
      2. Mycofenolaatmofetil gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, OF
      3. Methotrexaat gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, OF
      4. Cyclosporine of tacrolimus gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  • U heeft in de afgelopen 6 maanden cyclofosfamide of een ander immunosuppressivum gekregen dan degene die zijn toegestaan ​​volgens opnamecriteria
  • Elke wijziging in het MG-behandelingsregime tussen screening (week -3, bezoek 0) en baseline (week 0, bezoek 1)
  • Meer dan twee punten verandering in QMG-score, verhoogd of verlaagd, tussen screening (week -3, bezoek 0) en baseline (week 0, bezoek 1)
  • Elke episode van een myasthenische crisis in de maand voorafgaand aan de screening
  • Bewijs van maligniteit in de afgelopen 5 jaar (niet-melanome huidkanker, carcinoom in situ van de cervix is ​​toegestaan) of thymoom waarvoor mogelijk een chirurgische ingreep nodig is tijdens het onderzoek (intentie om thymectomie uit te voeren)
  • Thymectomie in de voorgaande 6 maanden
  • Rituximab, belimumab, eculizumab of elk monoklonaal antilichaam dat in de afgelopen 12 maanden is gebruikt voor immunomodulatie
  • In de afgelopen 3 maanden een behandeling met immunoglobuline (Ig) gekregen via intraveneuze (IV), subcutane of intramusculaire weg
  • Huidige bekende hyperviscositeit of hypercoaguleerbare toestand
  • Wordt momenteel behandeld met anticoagulantia (vitamine K-antagonisten, niet-vitamine K-antagonisten orale anticoagulantia [bijv. dabigatran etexilaat, rivaroxaban, edoxaban en apixaban], parenterale anticoagulantia [bijv. fondaparinux]). Merk op dat orale plaatjesaggregatieremmers zijn toegestaan ​​(bijv. aspirine, clopidogrel, ticlodipine)
  • Gedocumenteerde diagnose van trombotische complicaties bij polyklonale intraveneuze immunoglobuline (IVIg)-therapie in het verleden
  • Geschiedenis van recent (in het afgelopen jaar) myocardinfarct of beroerte
  • Ongecontroleerd congestief hartfalen; embolie; of historisch gedocumenteerde (in het afgelopen jaar) veranderingen in het elektrocardiogram (ECG) die wijzen op myocardischemie of atriumfibrilleren
  • Geschiedenis van chronisch alcoholisme of ongeoorloofd drugsmisbruik (verslaving) in de 12 maanden voorafgaand aan de screening/week -3 (bezoek 0)
  • Plasma-uitwisseling (PLEX) uitgevoerd in de afgelopen 3 maanden
  • Nierfunctiestoornis (d.w.z. serumcreatinine overschrijdt meer dan 1,5 keer de bovengrens van normaal [ULN] voor het verwachte normale bereik voor het testlaboratorium).
  • Hemoglobinegehalte minder dan 9 g per dL

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IGIV-C

IGIV-C: immuunglobuline-injectie (humaan), 10%, caprylaat/chromatografie gezuiverd.

Een initiële oplaaddosis van 2 g/kg lichaamsgewicht zal worden toegediend in de uitgangssituatie (week 0, bezoek 1), gevolgd door onderhoudsdoses van 1 g/kg lichaamsgewicht die om de drie weken worden toegediend tot en met week 21 (bezoek 8).
Geneesmiddel: IGIV-C
IGIV-C: immuunglobuline-injectie (humaan), 10%, caprylaat/chromatografie gezuiverd
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo: steriele 0,9% natriumchloride-injectie of equivalent. Placebo zal worden geïnfundeerd bij het Baseline/Week 0 Bezoek (Bezoek 1) met hetzelfde volume als nodig zou zijn voor de IGIV-C oplaaddosis. Daaropvolgende placebo-onderhoudsdoses zullen qua volume worden afgestemd op de IGIV-C-onderhoudsdoses en elke derde week worden toegediend tot week 21 (bezoek 8).
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van de symptomen van Myasthenia Gravis (MG), gemeten aan de hand van de gemiddelde verandering in de totale score van kwantitatieve myasthenia gravis (QMG).
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 24
Om de verbetering van MG-symptomen te meten aan de hand van de gemiddelde verandering in de totale QMG-score van baseline (week 0) tot week 24 in vergelijking met placebo. Beoordelaars scoren 13 individuele items (bereik van 0=beste tot 3=slechtste) en de individuele scores worden bij elkaar opgeteld voor de totale score (bereik 0-39). Een gemiddelde verbetering van 3 punten in de QMG-score duidt op een klinisch betekenisvolle verbetering.
Basislijn (week 0) tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

17 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GTI1408

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren