Tutkimus IGIV-C:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi oireellisilla potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
perjantai 1. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus immuuniglobuliinin (ihminen), 10 % kaprylaatti/kromatografialla puhdistetun (IGIV-C) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi oireellisilla potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
Ensisijainen tavoite on arvioida, parantaako IGIV-C MG-oireita lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on MG.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida IGIV-C:n tehoa yleistynyttä myasthenia gravis (MG) sairastavilla potilailla hoidon standardihoitoon tutkimukseen lähdettäessä MG-oireiden paranemisena mitattuna kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -pisteiden keskimääräisellä muutoksella. lähtötilanteesta (viikko 0) viikkoon 24 verrattuna lumelääkkeeseen.
Tämän tutkimuksen turvallisuustavoite on arvioida IGIV-C-latausannoksen 2 g/kg ja sen jälkeen 7 ylläpitoannoksen 1 g/kg turvallisuutta ja siedettävyyttä 3 viikon välein viikolle 21 asti potilailla, joilla on MG.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
62
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre - University Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Liettua, 50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
-
Krakow, Puola, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
-
Lodz, Puola, 93-113
- III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
-
Warszawa, Puola, 02-097
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
-
-
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Ranska, 6202
- CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
-
-
Bas Rhin
-
Strasbourg cedex, Bas Rhin, Ranska, 67091
- CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Ranska, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
-
-
Rhone
-
Bron cedex, Rhone, Ranska, 69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
-
-
Bayern
-
Regensburg, Bayern, Saksa, 93053
- Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
-
-
Niedersachsen
-
Göttingen, Niedersachsen, Saksa, 37075
- Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Koeln, Nordrhein Westfalen, Saksa, 50937
- Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Saksa, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Sachsen Anhalt
-
Halle, Sachsen Anhalt, Saksa, 6120
- Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
-
-
Thueringen
-
Jena, Thueringen, Saksa, 7747
- Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
-
Ostrava - Poruba, Tšekki, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1204
- Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
-
Kistarcsa, Unkari, 2143
- Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
-
Szeged, Unkari, 6725
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
-
-
-
-
-
Tallinn, Viro, 10138
- East Tallinn Central Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
- Phoenix Neurological Associates, Ltd.
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California-Irvine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- University of Florida Health Science Center
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Georgia Regents University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07103
- Rutgers New Jersey Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43220
- Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
- University of Vermont Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Anti-asetyylikoliinireseptori (AChR) vasta-ainepositiivinen
- Vahvistettu yleistynyt myasthenia gravis (MG) diagnoosi.
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokitus luokkaan II, III tai IVa mukaan lukien seulonnassa.
- QMG >= 10 seulonnassa. Huomautus: Koehenkilöt, joilla on vain silmän MG-tauti, eivät voi ilmoittautua.
Standardin hoidon saaminen MG-hoitoa vakaalla annoksella, joka koostuu jostakin seuraavista alla kuvatuilla aikaväleillä (aikavälit koskevat lääkkeitä ja vakaan annostason ylläpitoa):
- koliiniesteraasi-inhibiittori (pyridostigmiini tai vastaava) vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa ilman immunosuppressantteja
koliiniesteraasi-inhibiittori (pyridostigmiini tai vastaava) vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa JA/TAI vain yksi seuraavista:
- Prednisoni (enintään 60 mg/vrk tai vastaava) vähintään 2 kuukauden ajan ennen seulontaa, TAI
- atsatiopriini vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, TAI
- Mykofenolaattimofetiilia vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa, TAI
- Metotreksaattia vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, TAI
- Syklosporiinia tai takrolimuusia vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa
Koliiniesteraasi-inhibiittori (pyridostigmiini tai vastaava) vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa JA/TAI prednisonia (enintään 60 mg/vrk tai vastaava) vähintään kuukauden ajan ennen seulontaa ja vain yksi seuraavista:
- atsatiopriini vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, TAI
- Mykofenolaattimofetiilia vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa, TAI
- Metotreksaattia vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, TAI
- Syklosporiinia tai takrolimuusia vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- olet saanut viimeisten 6 kuukauden aikana syklofosfamidia tai mitä tahansa muuta immunosuppressiivista ainetta, paitsi sisällyttämiskriteerien mukaan sallittuja aineita
- Muutokset MG-hoito-ohjelmassa seulonnan (viikko -3, käynti 0) ja lähtötilanteen (viikko 0, käynti 1) välillä
- Suurempi kuin kahden pisteen muutos QMG-pisteissä, lisääntynyt tai laskenut, seulonnan (viikko -3, käynti 0) ja lähtötilanteen (viikko 0, käynti 1) välillä
- Mikä tahansa myasteenisen kriisin jakso kuukauden aikana ennen seulontaa
- Todisteet pahanlaatuisesta kasvaimesta viimeisten 5 vuoden aikana (ei-melanoomainen ihosyöpä, kohdunkaulan in situ -syöpä on sallittu) tai tymooma, joka saattaa vaatia kirurgista toimenpidettä tutkimuksen aikana (aiheena tymektomia)
- Themektomia edellisten 6 kuukauden aikana
- Rituksimabi, belimumabi, ekulitsumabi tai mikä tahansa monoklonaalinen vasta-aine, jota on käytetty immunomodulaatioon viimeisten 12 kuukauden aikana
- olet saanut immunoglobuliinihoitoa (Ig) laskimoon (IV), ihonalaisesti tai lihakseen viimeisen 3 kuukauden aikana
- Nykyinen tunnettu hyperviskositeetti tai hyperkoaguloituva tila
- Saat tällä hetkellä antikoagulanttihoitoa (K-vitamiiniantagonistit, ei-vitamiini K-antagonistit oraaliset antikoagulantit [esim. dabigatraanieteksilaatti, rivaroksabaani, edoksabaani ja apiksabaani], parenteraaliset antikoagulantit [esim. fondaparinuksi]). Huomaa, että suun kautta otettavat verihiutaleiden vastaiset aineet ovat sallittuja (esim. aspiriini, klopidogreeli, tiklodipiini)
- Polyklonaalisen suonensisäisen immunoglobuliinihoidon (IVIg) aiemman tromboottisten komplikaatioiden dokumentoitu diagnoosi
- Äskettäinen (viime vuoden sisällä) sydäninfarkti tai aivohalvaus
- Hallitsematon sydämen vajaatoiminta; embolia; tai historiallisesti dokumentoidut (viime vuoden aikana) EKG-muutokset, jotka viittaavat sydänlihasiskemiaan tai eteisvärinään
- Krooninen alkoholismi tai laittomien huumeiden väärinkäyttö (riippuvuus) seulontaa edeltäneiden 12 kuukauden aikana / viikko -3 (käynti 0)
- Plasmanvaihto (PLEX) suoritettu viimeisen 3 kuukauden aikana
- Munuaisten vajaatoiminta (eli seerumin kreatiniiniarvo ylittää yli 1,5 kertaa normaalin ylärajan [ULN] testilaboratorion odotetulla normaalialueella).
- Hemoglobiiniarvot alle 9 g/dl
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: IGIV-C
IGIV-C: Immuuniglobuliini-injektio (ihminen), 10 %, kaprylaatti/kromatografiapuhdistettu. Aloitusannos 2 g/painokilo annetaan lähtötasolla (viikko 0, käynti 1), minkä jälkeen ylläpitoannokset 1 g/kg ruumiinpainoa annetaan joka kolmas viikko viikkoon 21 asti (käynti 8). |
IGIV-C: Immuuniglobuliini-injektio (ihminen), 10 %, kaprylaatti/kromatografiapuhdistettu
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo: Steriili 0,9 % natriumkloridi-injektio tai vastaava.
Plaseboa infusoidaan lähtötilanteessa/viikon 0 käynnillä (käynti 1) käyttäen samaa tilavuutta kuin IGIV-C-latausannoksella.
Myöhemmät plasebo-ylläpitoannokset sovitetaan tilavuudeltaan IGIV-C-ylläpitoannoksiin ja annetaan joka kolmas viikko viikkoon 21 asti (käynti 8).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Myasthenia Gravis (MG) -oireiden paraneminen kvantitatiivisen myasthenia graviksen (QMG) kokonaispistemäärän keskimääräisellä muutoksella mitattuna.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 24
|
Mitataan MG-oireiden paranemista QMG-kokonaispisteiden keskimääräisellä muutoksella lähtötasosta (viikko 0) viikkoon 24 verrattuna lumelääkkeeseen.
Arvioijat pisteyttävät 13 yksittäistä asiaa (vaihteluväli 0 = paras - 3 = huonoin) ja yksittäiset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi (alue 0-39).
Keskimääräinen 3 pisteen parannus QMG-pisteissä osoittaa kliinisesti merkittävää parannusta.
|
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. elokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 14. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 5. maaliskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- GTI1408
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .