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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von IGIV-C bei symptomatischen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis

1. März 2019 aktualisiert von: Grifols Therapeutics LLC

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Immunglobulin (Mensch), 10 % Caprylat/Chromatographie-gereinigt (IGIV-C) bei symptomatischen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis

Das primäre Ziel ist die Bewertung, ob IGIV-C die MG-Symptome im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit MG verbessert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit von IGIV-C bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (MG) unter Standardbehandlung bei Studieneintritt im Hinblick auf eine Verbesserung der MG-Symptome, gemessen anhand der mittleren Veränderung des quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Scores von Baseline (Woche 0) bis Woche 24 im Vergleich zu Placebo.

Das Sicherheitsziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer IGIV-C-Aufsättigungsdosis von 2 g/kg, gefolgt von 7 Erhaltungsdosen von 1 g/kg alle 3 Wochen bis Woche 21 bei Patienten mit MG.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

62

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Deutschland, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Deutschland, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Deutschland, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Deutschland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Deutschland, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Deutschland, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Frankreich
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Frankreich, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Frankreich, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Frankreich, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankreich, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polen, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Tschechien, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Ungarn, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper positiv
  • Bestätigte Diagnose einer generalisierten Myasthenia gravis (MG).
  • Klassifikation der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) der Klasse II, III oder IVa einschließlich beim Screening.
  • QMG >= 10 beim Screening. Hinweis: Probanden, die nur eine Vorgeschichte von okulärer MG haben, können sich nicht anmelden.

  • Erhalten einer MG-Standardbehandlung mit einer stabilen Dosis, bestehend aus einem der folgenden für die unten beschriebenen Zeitintervalle (Zeitintervalle gelten für Medikamente und die Aufrechterhaltung eines stabilen Dosisniveaus):

    1. Cholinesterasehemmer (Pyridostigmin oder Äquivalent) für mindestens 2 Wochen vor dem Screening und keine Immunsuppressiva

    2. Cholinesterasehemmer (Pyridostigmin oder Äquivalent) für mindestens 2 Wochen vor dem Screening UND/ODER nur eines der folgenden:

      1. Prednison (bis zu 60 mg/Tag oder Äquivalent) für mindestens 2 Monate vor dem Screening ODER
      2. Azathioprin für mindestens 6 Monate vor dem Screening ODER
      3. Mycophenolatmofetil für mindestens 6 Monate vor dem Screening ODER
      4. Methotrexat für mindestens 6 Monate vor dem Screening ODER
      5. Cyclosporin oder Tacrolimus für mindestens 3 Monate vor dem Screening

    3. Cholinesterasehemmer (Pyridostigmin oder Äquivalent) für mindestens 2 Wochen vor dem Screening UND/ODER Prednison (bis zu 60 mg/Tag oder Äquivalent) für mindestens einen Monat vor dem Screening und nur einer der folgenden:

      1. Azathioprin für mindestens 6 Monate vor dem Screening ODER
      2. Mycophenolatmofetil für mindestens 6 Monate vor dem Screening ODER
      3. Methotrexat für mindestens 6 Monate vor dem Screening ODER
      4. Cyclosporin oder Tacrolimus für mindestens 3 Monate vor dem Screening

Ausschlusskriterien:

  • Haben innerhalb der letzten 6 Monate Cyclophosphamid oder andere immunsuppressive Mittel als die gemäß Einschlusskriterien erlaubten erhalten
  • Jede Änderung des MG-Behandlungsschemas zwischen Screening (Woche -3, Besuch 0) und Baseline (Woche 0, Besuch 1)
  • Änderung des QMG-Scores um mehr als zwei Punkte, erhöht oder verringert, zwischen Screening (Woche -3, Besuch 0) und Baseline (Woche 0, Besuch 1)
  • Jede Episode einer myasthenischen Krise in einem Monat vor dem Screening
  • Nachweis einer Malignität innerhalb der letzten 5 Jahre (nicht-melanozytärer Hautkrebs, Karzinom in situ des Gebärmutterhalses ist zulässig) oder Thymom, das möglicherweise einen chirurgischen Eingriff im Verlauf der Studie erfordert (Absicht zur Durchführung einer Thymektomie)
  • Thymektomie innerhalb der letzten 6 Monate
  • Rituximab, Belimumab, Eculizumab oder alle monoklonalen Antikörper, die in den letzten 12 Monaten zur Immunmodulation verwendet wurden
  • Haben innerhalb der letzten 3 Monate eine Behandlung mit Immunglobulin (Ig) erhalten, die intravenös (IV), subkutan oder intramuskulär verabreicht wurde
  • Aktuell bekannte Hyperviskosität oder hyperkoagulierbarer Zustand
  • Derzeitige Behandlung mit Antikoagulanzien (Vitamin-K-Antagonisten, orale Nicht-Vitamin-K-Antagonisten [z. B. Dabigatranetexilat, Rivaroxaban, Edoxaban und Apixaban], parenterale Antikoagulanzien [z. B. Fondaparinux]). Beachten Sie, dass orale Thrombozytenaggregationshemmer erlaubt sind (z. B. Aspirin, Clopidogrel, Ticlodipin)
  • Dokumentierte Diagnose thrombotischer Komplikationen bei der Therapie mit polyklonalem intravenösem Immunglobulin (IVIg) in der Vergangenheit
  • Vorgeschichte eines kürzlichen (innerhalb des letzten Jahres) Myokardinfarkts oder Schlaganfalls
  • unkontrollierte kongestive Herzinsuffizienz; Embolie; oder historisch dokumentierte (innerhalb des letzten Jahres) Veränderungen im Elektrokardiogramm (EKG), die auf Myokardischämie oder Vorhofflimmern hindeuten
  • Vorgeschichte von chronischem Alkoholismus oder illegalem Drogenmissbrauch (Sucht) in den 12 Monaten vor dem Screening/Woche -3 (Besuch 0)
  • Plasmaaustausch (PLEX) innerhalb der letzten 3 Monate durchgeführt
  • Nierenfunktionsstörung (d. h. Serum-Kreatinin übersteigt mehr als das 1,5-fache der Obergrenze des Normalwerts [ULN] für den erwarteten Normalbereich für das Testlabor).
  • Hämoglobinwerte unter 9 g pro dL

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IGIV-C

IGIV-C: Immunglobulin-Injektion (Mensch), 10 %, Caprylat/Chromatographie-gereinigt.

Eine Anfangsdosis von 2 g/kg Körpergewicht wird zu Studienbeginn (Woche 0, Besuch 1) verabreicht, gefolgt von Erhaltungsdosen von 1 g/kg Körpergewicht, die jede dritte Woche bis Woche 21 (Besuch 8) verabreicht werden.
Arzneimittel: IGIV-C
IGIV-C: Immunglobulin-Injektion (Mensch), 10 %, Caprylat/Chromatographie-gereinigt
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo: Sterile Injektion mit 0,9 % Natriumchlorid oder Äquivalent. Das Placebo wird beim Baseline-/Woche-0-Besuch (Besuch 1) unter Verwendung des gleichen Volumens infundiert, das für die IGIV-C-Ladedosis erforderlich wäre. Nachfolgende Placebo-Erhaltungsdosen werden im Volumen an die IGIV-C-Erhaltungsdosen angepasst und jede dritte Woche bis Woche 21 (Besuch 8) verabreicht.
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserung der Myasthenia gravis (MG)-Symptome, gemessen an der mittleren Veränderung des quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Gesamtscores.
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 24
Messung der Verbesserung der MG-Symptome anhand der mittleren Veränderung des QMG-Gesamtscores von Baseline (Woche 0) bis Woche 24 im Vergleich zu Placebo. Die Bewerter bewerten 13 einzelne Items (Bereich von 0 = am besten bis 3 = am schlechtesten) und die einzelnen Bewertungen werden für die Gesamtpunktzahl (Bereich 0-39) addiert. Eine durchschnittliche Verbesserung des QMG-Scores um 3 Punkte weist auf eine klinisch bedeutsame Verbesserung hin.
Baseline (Woche 0) bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GTI1408

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