Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​IGIV-C hos symptomatiske forsøgspersoner med generaliseret myasthenia gravis

1. marts 2019 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​immunglobulin (humant), 10 % kaprylat/kromatografi oprenset (IGIV-C) hos symptomatiske forsøgspersoner med generaliseret myasthenia gravis

Det primære formål er at evaluere, om IGIV-C forbedrer MG-symptomer sammenlignet med placebo hos forsøgspersoner med MG.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære mål er at evaluere effektiviteten af ​​IGIV-C hos forsøgspersoner med generaliseret myasthenia gravis (MG) på standardbehandling ved studiestart med hensyn til forbedring af MG-symptomer målt ved den gennemsnitlige ændring i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score fra baseline (uge 0) til uge 24 sammenlignet med placebo.

Sikkerhedsformålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IGIV-C ladningsdosis på 2 g/kg efterfulgt af 7 vedligeholdelsesdoser på 1 g/kg hver 3. uge gennem uge 21 hos forsøgspersoner med MG.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California-Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida Health Science Center
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrig
    • Alpes Maritimes
      • Nice cedex 3, Alpes Maritimes, Frankrig, 6202
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
    • Bas Rhin
      • Strasbourg cedex, Bas Rhin, Frankrig, 67091
        • CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrig, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, 50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
      • Lodz, Polen, 93-113
        • III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
      • Ostrava - Poruba, Tjekkiet, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
    • Niedersachsen
      • Göttingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
    • Nordrhein Westfalen
      • Koeln, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Sachsen Anhalt
      • Halle, Sachsen Anhalt, Tyskland, 6120
        • Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland, 7747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
      • Kistarcsa, Ungarn, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Anti-acetylcholin receptor (AChR) antistof positiv
  • Bekræftet diagnose af generaliseret myasthenia gravis (MG).
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klassificering af klasse II, III eller IVa inklusive ved screening.
  • QMG >= 10 ved fremvisning. Bemærk: Forsøgspersoner, der kun har en historie med okulær MG, kan ikke tilmeldes.

  • Modtagelse af standardbehandling MG-behandling med en stabil dosis bestående af et af følgende i de tidsintervaller, der er angivet nedenfor (tidsintervaller gælder for medicin og opretholdelse af stabilt dosisniveau):

    1. Cholinesterasehæmmer (pyridostigmin eller tilsvarende) i mindst 2 uger før screening og ingen immunsuppressiva

    2. Cholinesterasehæmmer (pyridostigmin eller tilsvarende) i mindst 2 uger før screening OG/ELLER kun én af følgende:

      1. Prednison (op til 60 mg/dag eller tilsvarende) i mindst 2 måneder før screening, ELLER
      2. Azathioprin i mindst 6 måneder før screening, ELLER
      3. Mycophenolatmofetil i mindst 6 måneder før screening, ELLER
      4. Methotrexat i mindst 6 måneder før screening, ELLER
      5. Cyclosporin eller tacrolimus i mindst 3 måneder før screening

    3. Cholinesterasehæmmer (pyridostigmin eller tilsvarende) i mindst 2 uger før screening OG/ELLER prednison (op til 60 mg/dag eller tilsvarende) i mindst en måned før screening og kun én af følgende:

      1. Azathioprin i mindst 6 måneder før screening, ELLER
      2. Mycophenolatmofetil i mindst 6 måneder før screening, ELLER
      3. Methotrexat i mindst 6 måneder før screening, ELLER
      4. Cyclosporin eller tacrolimus i mindst 3 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Har modtaget cyclophosphamid eller ethvert andet immunsuppressivt middel bortset fra dem, der er tilladt ifølge inklusionskriterier inden for de seneste 6 måneder
  • Enhver ændring i MG-behandlingsregimen mellem screening (uge -3, besøg 0) og baseline (uge 0, besøg 1)
  • Større end to point ændring i QMG-score, øget eller reduceret, mellem screening (uge -3, besøg 0) og baseline (uge 0, besøg 1)
  • Enhver episode af myastenisk krise i en måned forud for screening
  • Bevis på malignitet inden for de seneste 5 år (non-melanom hudkræft, carcinom in situ af livmoderhalsen er tilladt) eller tymom, der potentielt kræver kirurgisk indgreb i løbet af forsøget (hensigt om at udføre thymektomi)
  • Thymektomi inden for de foregående 6 måneder
  • Rituximab, belimumab, eculizumab eller et hvilket som helst monoklonalt antistof brugt til immunmodulation inden for de seneste 12 måneder
  • Har modtaget immunglobulin (Ig) behandling givet intravenøst ​​(IV), subkutan eller intramuskulær vej inden for de sidste 3 måneder
  • Aktuel kendt hyperviskositet eller hyperkoagulerbar tilstand
  • Modtager i øjeblikket anti-koagulationsbehandling (K-vitaminantagonister, ikke-vitamin K-antagonister orale antikoagulantia [f.eks. dabigatran etexilat, rivaroxaban, edoxaban og apixaban], parenterale antikoagulantia [f.eks. fondaparinux]). Bemærk, at orale anti-blodplademidler er tilladt (f.eks. aspirin, clopidogrel, ticlodipin)
  • Dokumenteret diagnose af trombotiske komplikationer til polyklonal intravenøs immunoglobulin (IVIg) behandling i fortiden
  • Anamnese med nylig (inden for det sidste år) myokardieinfarkt eller slagtilfælde
  • Ukontrolleret kongestiv hjertesvigt; emboli; eller historisk dokumenterede (inden for det sidste år) elektrokardiogram (EKG) ændringer, der indikerer myokardieiskæmi eller atrieflimren
  • Anamnese med kronisk alkoholisme eller ulovligt stofmisbrug (afhængighed) i de 12 måneder forud for screeningen/Uge -3 (besøg 0)
  • Plasmaudskiftning (PLEX) udført inden for de sidste 3 måneder
  • Nedsat nyrefunktion (dvs. serumkreatinin overstiger mere end 1,5 gange den øvre grænse for normal [ULN] for det forventede normalområde for testlaboratoriet).
  • Hæmoglobinniveauer mindre end 9 g pr. dL

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IGIV-C

IGIV-C: Immunglobulininjektion (humant), 10 %, kaprylat/kromatografi renset.

En startdosis på 2 g/kg kropsvægt vil blive administreret ved baseline (uge 0, besøg 1) efterfulgt af vedligeholdelsesdoser på 1 g/kg kropsvægt administreret hver tredje uge gennem uge 21 (besøg 8).
Medicin: IGIV-C
IGIV-C: Immunglobulininjektion (humant), 10 %, kaprylat/kromatografi renset
Placebo komparator: Placebo
Placebo: Steril 0,9% natriumchloridinjektion eller tilsvarende. Placebo vil blive infunderet ved baseline/uge 0-besøget (besøg 1) med samme volumen, som ville være påkrævet til IGIV-C-startdosis. Efterfølgende placebo-vedligeholdelsesdoser vil blive matchet i volumen til IGIV-C-vedligeholdelsesdoserne og administreret hver tredje uge indtil uge 21 (besøg 8).
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af myasthenia gravis (MG) symptomer målt ved den gennemsnitlige ændring i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) totalscore.
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 24
At måle forbedring af MG-symptomer ved den gennemsnitlige ændring i QMG-totalscore fra baseline (uge 0) til uge 24 sammenlignet med placebo. Evaluatorer scorer 13 individuelle punkter (spænder fra 0=bedst til 3=dårligst), og de individuelle scorer lægges sammen til den samlede score (interval 0-39). En gennemsnitlig forbedring på 3 point i QMG-score indikerer klinisk meningsfuld forbedring.
Baseline (uge 0) til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2015

Først opslået (Skøn)

17. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GTI1408

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia Gravis, generaliseret

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner