증상이 있는 전신 중증 근무력증 환자에서 IGIV-C의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2019년 3월 1일 업데이트: Grifols Therapeutics LLC
전신 중증 근무력증이 있는 증상이 있는 피험자에서 면역 글로불린(인간), 10% 카프릴레이트/크로마토그래피 정제(IGIV-C)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
1차 목표는 IGIV-C가 MG 환자에서 위약과 비교하여 MG 증상을 개선하는지 여부를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
1차 목표는 QMG(정량적 중증근무력증) 점수의 평균 변화로 측정된 MG 증상의 개선 측면에서 연구 시작 시 표준 관리 치료에 대한 일반화된 중증근무력증(MG) 피험자에서 IGIV-C의 효능을 평가하는 것입니다. 위약과 비교하여 기준선(0주)부터 24주까지.
이 연구의 안전성 목표는 MG 피험자에서 21주까지 3주마다 IGIV-C 부하 용량 2g/kg에 이어 1g/kg의 7가지 유지 용량의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
62
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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Hamburg, 독일, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
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Bayern
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Regensburg, Bayern, 독일, 93053
- Universitaetsklinikum Regensburg, Parent
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Niedersachsen
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Göttingen, Niedersachsen, 독일, 37075
- Universitaetsmedizin Göttingen, Parent
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Nordrhein Westfalen
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Koeln, Nordrhein Westfalen, 독일, 50937
- Universitaetsklinikum Koeln, Neurologie und Psychiatrie
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, 독일, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
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Sachsen Anhalt
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Halle, Sachsen Anhalt, 독일, 6120
- Krankenhaus Martha-Maria Halle-Doelau, Klinik fuer Neurologie
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Thueringen
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Jena, Thueringen, 독일, 7747
- Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuer Neurologie
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Kaunas, 리투아니아, 50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85018
- Phoenix Neurological Associates, Ltd.
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California-Irvine
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale University School of Medicine
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida Health Science Center
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Georgia Regents University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국, 07103
- Rutgers New Jersey Medical School
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43220
- Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05405
- University of Vermont Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Tallinn, 에스토니아, 10138
- East Tallinn Central Hospital
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Brno, 체코, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno, Dept of Neurologicka klinika
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Ostrava - Poruba, 체코, 708 52
- Fakultni nemocnice Ostrava
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre - University Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
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Gdansk, 폴란드, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Dept of Neurology
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Krakow, 폴란드, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii Klinicznej
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Lodz, 폴란드, 93-113
- III Szpital Miejski w Lodzi im. Dr K. Jonschera
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Warszawa, 폴란드, 02-097
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny, Dept of Neurology
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Alpes Maritimes
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Nice cedex 3, Alpes Maritimes, 프랑스, 6202
- CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1, Ctre de Réf Maladies Neuromusculaires et SLA
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Bas Rhin
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Strasbourg cedex, Bas Rhin, 프랑스, 67091
- CHU Strasbourg - Nouvel Hôpital Civil, Clinique Neurologique
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Haute Garonne
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Toulouse cedex 9, Haute Garonne, 프랑스, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Purpan, Service de Neurologie Générale
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Rhone
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Bron cedex, Rhone, 프랑스, 69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer, Neuro-musculaire - Electromyographie
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Budapest, 헝가리, 1204
- Jahn Ferenc Del-pesti Korhaz es Rendelointezet, Neurologiai Osztaly
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Kistarcsa, 헝가리, 2143
- Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz, Neurologia es Stroke Osztaly
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Szeged, 헝가리, 6725
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성
- 전신성 중증 근무력증(MG) 진단이 확인되었습니다.
- 스크리닝 시 클래스 II, III 또는 IVa(포함)의 미국 중증 근무력증 재단(MGFA) 분류.
- 스크리닝 시 QMG >= 10. 참고: 안구 MG 병력만 있는 피험자는 등록할 수 없습니다.
아래에 기술된 시간 간격 동안 다음 중 하나로 구성된 안정적인 용량으로 표준 치료 MG 치료를 받는 것(약물 및 안정적인 용량 수준 유지에 적용되는 시간 간격):
- 스크리닝 전 최소 2주 동안 콜린에스테라아제 억제제(피리도스티그민 또는 등가물) 및 면역억제제 없음
스크리닝 전 최소 2주 동안의 콜린에스테라제 억제제(피리도스티그민 또는 등가물) 및/또는 다음 중 하나만:
- 스크리닝 전 최소 2개월 동안 프레드니손(최대 60mg/일 또는 등가물), 또는
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안 아자티오프린, 또는
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안 마이코페놀레이트 모페틸, 또는
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안의 메토트렉세이트, 또는
- 스크리닝 전 적어도 3개월 동안 사이클로스포린 또는 타크로리무스
스크리닝 전 최소 2주 동안의 콜린에스테라제 억제제(피리도스티그민 또는 등가물) 및/또는 스크리닝 전 최소 한 달 동안 프레드니손(최대 60mg/일 또는 등가물) 및 다음 중 하나만:
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안 아자티오프린, 또는
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안 마이코페놀레이트 모페틸, 또는
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안의 메토트렉세이트, 또는
- 스크리닝 전 적어도 3개월 동안 사이클로스포린 또는 타크로리무스
제외 기준:
- 지난 6개월 이내에 포함 기준에 따라 허용된 것 외에 사이클로포스파마이드 또는 기타 면역억제제를 투여받았음
- 스크리닝(-3주차, 방문 0)과 기준선(0주차, 방문 1) 사이의 MG 치료 요법의 임의의 변경
- 스크리닝(-3주차, 방문 0)과 기준선(0주차, 방문 1) 사이에 QMG 점수의 2점보다 큰 변화, 증가 또는 감소
- 스크리닝 전 1개월 동안 근무력증 위기의 모든 에피소드
- 지난 5년 이내에 악성 종양의 증거(비흑색종 피부암, 자궁경부의 상피내암종은 허용됨) 또는 시험 과정 동안 잠재적으로 외과적 개입이 필요한 흉선종(흉선 절제술을 수행하려는 의도)
- 최근 6개월 이내 흉선절제술
- Rituximab, belimumab, eculizumab 또는 지난 12개월 이내에 면역 조절에 사용된 단일 클론 항체
- 지난 3개월 이내에 정맥(IV), 피하 또는 근육내 경로로 면역 글로불린(Ig) 치료를 받은 경우
- 현재 알려진 과점도 또는 과응고 상태
- 현재 항응고 요법(비타민 K 길항제, 비비타민 K 길항제 경구용 항응고제[예: dabigatran etexilate, rivaroxaban, edoxaban 및 apixaban], 비경구적 항응고제[예: fondaparinux]) 경구용 항혈소판제는 허용됩니다(예: 아스피린, 클로피도그렐, 티클로디핀).
- 과거에 다클론성 정맥내 면역글로불린(IVIg) 요법에 대한 혈전성 합병증의 문서화된 진단
- 최근(지난 1년 이내) 심근 경색 또는 뇌졸중의 병력
- 조절되지 않는 울혈성 심부전; 색전증; 또는 심근 허혈 또는 심방 세동을 나타내는 역사적으로 문서화된(지난 1년 이내) 심전도(ECG) 변화
- 스크리닝 전 12개월 동안의 만성 알코올 중독 또는 불법 약물 남용(중독)의 이력/-3주차(방문 0)
- 최근 3개월 이내에 수행된 혈장 교환(PLEX)
- 신장 손상(즉, 혈청 크레아티닌이 검사 실험실의 예상 정상 범위에 대한 정상 상한[ULN]의 1.5배 이상 초과).
- dL당 9g 미만의 헤모글로빈 수치
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: IGIV-C
IGIV-C: 면역 글로불린 주사(인간), 10%, 카프릴레이트/크로마토그래피 정제. 기준선(0주, 방문 1)에서 체중 2g/kg의 초기 로딩 용량을 투여한 후 21주(방문 8)까지 3주마다 체중 1g/kg의 유지 용량을 투여합니다. |
IGIV-C: 면역 글로불린 주사(인간), 10%, 카프릴레이트/크로마토그래피 정제
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위약 비교기: 위약
위약: 멸균 0.9% 염화나트륨 주사 또는 이와 동등한 것.
위약은 IGIV-C 로딩 용량에 필요한 것과 동일한 부피를 사용하여 기준선/0주차 방문(방문 1)에 주입됩니다.
후속 위약 유지 용량은 부피가 IGIV-C 유지 용량과 일치하고 21주(방문 8)까지 3주마다 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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정량적 중증 근무력증(QMG) 총 점수의 평균 변화로 측정한 중증 근무력증(MG) 증상의 개선.
기간: 기준선(0주차) ~ 24주차
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위약과 비교하여 기준선(0주차)에서 24주차까지 QMG 총 점수의 평균 변화로 MG 증상의 개선을 측정합니다.
평가자는 13개의 개별 항목에 점수를 매기고(0=최고 ~ 3=최악의 범위) 개별 점수를 합산하여 전체 점수(범위 0-39)를 계산합니다.
QMG 점수의 평균 3점 개선은 임상적으로 의미 있는 개선을 나타냅니다.
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기준선(0주차) ~ 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 6월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 6월 16일
처음 게시됨 (추정)
2015년 6월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 1일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .